{"id":4064,"date":"2019-11-20T00:48:42","date_gmt":"2019-11-20T00:48:42","guid":{"rendered":"https:\/\/lpfch.org\/research-and-medicine-soar\/"},"modified":"2024-02-14T14:08:07","modified_gmt":"2024-02-14T14:08:07","slug":"research-and-medicine-soar","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/lpfch.org\/es\/impact-stories\/research-and-medicine-soar\/","title":{"rendered":"Investigaci\u00f3n y medicina en auge"},"content":{"rendered":"<h2>Es apropiado que el \u00faltimo piso del Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford ofrezca curas que parec\u00edan ut\u00f3picas hace tan solo unos a\u00f1os.<\/h2>\n<p>La nueva quinta planta, que abrir\u00e1 sus puertas en invierno, es un lugar maravilloso, repleto de mentes brillantes que combinan la investigaci\u00f3n y la atenci\u00f3n al paciente de primera clase para redefinir lo que es posible en medicina y, lo que es m\u00e1s importante, para salvar vidas de ni\u00f1os.<\/p>\n<p>En la quinta planta se atiende a ni\u00f1os gravemente enfermos y se realizan avances revolucionarios. En pocas palabras, es donde las familias encuentran esperanza. A menudo, han probado todas las terapias convencionales y han sufrido el dolor y la angustia de no obtener resultados. Necesitan un avance m\u00e9dico, y eso es precisamente lo que ofrece la quinta planta.<\/p>\n<p>Tomemos como ejemplo a Peter Hanson, de 15 a\u00f1os. Este adolescente inteligente y activo ha tenido que superar numerosos problemas de salud graves, incluso los m\u00e1s raros, gracias al Hospital Infantil Packard. A los 2 a\u00f1os, Peter recibi\u00f3 un trasplante de coraz\u00f3n, seguido de infecciones de o\u00eddo cr\u00f3nicas, una fractura de pierna, repetidos episodios de neumon\u00eda y una desconcertante discinesia ciliar, una afecci\u00f3n en la que las c\u00e9lulas ciliadas de los pulmones no funcionan correctamente.<\/p>\n<p>Luego, a los 8 a\u00f1os, desarroll\u00f3 un linfoma angioinmunobl\u00e1stico de c\u00e9lulas T, un c\u00e1ncer poco conocido que nunca antes se hab\u00eda visto en un ni\u00f1o.<\/p>\n<p>\u201cEra tan raro que literalmente no hab\u00eda datos al respecto. Nos sentimos afortunados de vivir cerca de m\u00e9dicos de renombre mundial que pudieron tratar los complejos problemas m\u00e9dicos de Peter\u201d, dice Katharine Hanson, la madre de Peter.<\/p>\n<h3>El trasplante desaf\u00eda las probabilidades<\/h3>\n<p>Los tratamientos oncol\u00f3gicos convencionales no estaban funcionando para el linfoma de Peter, por lo que fue derivado al Dr. Kenneth Weinberg. <em>C\u00e1tedra Anne T. y Robert M. Bass en Enfermedades Sangu\u00edneas Pedi\u00e1tricas<\/em>Dado que el caso de Peter era incre\u00edblemente complejo, Weinberg pens\u00f3 que la Dra. Alice Bertaina, quien est\u00e1 desarrollando una estrategia revolucionaria para crear c\u00e9lulas madre de donantes compatibles para pacientes que no tienen un donante lo suficientemente compatible, podr\u00eda ayudar. La Dra. Bertaina est\u00e1 perfeccionando una forma de trasplante de c\u00e9lulas madre llamada trasplante de c\u00e9lulas madre haploid\u00e9nticas. Estas son especiales porque permiten a los m\u00e9dicos usar c\u00e9lulas de un familiar parcialmente compatible. En el caso de Peter, se trataba de su madre.<\/p>\n<p>\u201cDesde el primer momento en que conocimos a la Dra. Bertaina, depositamos nuestra confianza en ella; es muy inteligente e incre\u00edblemente amable. Esa combinaci\u00f3n de cualidades no es com\u00fan, pero la hemos encontrado en muchos m\u00e9dicos del Hospital Infantil Packard\u201d, dice Katharine. \u201cMi esposo, Charles, y yo pr\u00e1cticamente echamos a suertes qui\u00e9n ser\u00eda el donante. Ser donante no fue tan dif\u00edcil\u201d.<\/p>\n<p>Los ni\u00f1os pueden tener que esperar mucho tiempo para encontrar un donante compatible, a veces hasta que el tiempo se agota. Los trasplantes haploid\u00e9nticos ampl\u00edan el n\u00famero de ni\u00f1os que pueden recibir trasplantes que les salvan la vida.<\/p>\n<p>En estudios iniciales, Bertaina cur\u00f3 con \u00e9xito al 90 % de los ni\u00f1os con enfermedades no malignas y a casi el 70 % de los ni\u00f1os con leucemia. Ha realizado trasplantes a m\u00e1s de 400 pacientes utilizando esta t\u00e9cnica en ensayos cl\u00ednicos. Su pr\u00f3ximo objetivo es modificar el proceso para reducir a\u00fan m\u00e1s el riesgo de enfermedad de injerto contra hu\u00e9sped, una afecci\u00f3n en la que las c\u00e9lulas del donante atacan las c\u00e9lulas del paciente. Adem\u00e1s, est\u00e1 adoptando un enfoque sofisticado para reducir el riesgo de infecciones y reca\u00edda de la leucemia despu\u00e9s del trasplante.<\/p>\n<p>El trasplante de c\u00e9lulas madre de Peter represent\u00f3 un desaf\u00edo adicional para Bertaina, ya que \u00e9l era una de las pocas personas en el mundo con un coraz\u00f3n trasplantado que pod\u00eda recibir un trasplante de c\u00e9lulas madre. Exist\u00eda el riesgo de que el coraz\u00f3n de Peter rechazara las nuevas c\u00e9lulas madre y fallara. Por eso, primero intentaron un trasplante aut\u00f3logo utilizando las propias c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas de Peter. Pareci\u00f3 funcionar durante un a\u00f1o, pero luego fall\u00f3. Solo les quedaba una opci\u00f3n: el trasplante de c\u00e9lulas madre haploid\u00e9nticas. Para reducir el riesgo de rechazo, Bertaina extrajo linfocitos T de la sangre donada de Katharine \u2014un procedimiento est\u00e1ndar en los trasplantes haploid\u00e9nticos\u2014 y luego colabor\u00f3 con una farmac\u00e9utica para desarrollar un f\u00e1rmaco especial que, en caso de complicaciones, pudiera desactivar el trasplante. Afortunadamente, no hubo ning\u00fan problema.<\/p>\n<p>\u201cEl trasplante de c\u00e9lulas madre fue, con mucho, el mejor tratamiento que recibi\u00f3. Le permiti\u00f3 sentirse bien la mayor parte del tiempo y ser un ni\u00f1o normal\u201d, dice Katharine.<\/p>\n<p>Hoy, dos a\u00f1os despu\u00e9s, Peter es un estudiante de segundo a\u00f1o de preparatoria como cualquier otro. Le gusta jugar videojuegos con sus amigos, practicar la conducci\u00f3n en estacionamientos, sacar buenas notas en la escuela y pensar en su futuro. El verano pasado asisti\u00f3 a un campamento de EXPLO Medical Rounds en Wellesley College, lo que reforz\u00f3 su inter\u00e9s por la medicina como carrera. Actualmente estudia en Menlo School en Atherton, donde sus padres son profesores de historia.<\/p>\n<p>Para Peter, lo mejor del trasplante de c\u00e9lulas madre es que ya no tiene que ir al hospital con regularidad, aunque agradece enormemente la incre\u00edble atenci\u00f3n que recibi\u00f3.<\/p>\n<p>\u201cLo mejor de mi hospitalizaci\u00f3n por el trasplante fue cuando me visitaron mis amigos y jugadores de los San Francisco 49ers\u201d, dice Peter.<\/p>\n<p>La nueva quinta planta ofrece a Bertaina y a otros el espacio necesario para aumentar el n\u00famero de trasplantes de c\u00e9lulas madre realizados, salvando as\u00ed a m\u00e1s ni\u00f1os como Peter.<\/p>\n<h3>Una vida sin transfusiones<\/h3>\n<p>Les presentamos a Miya Nguyen, una ni\u00f1a de 4 a\u00f1os llena de vida, nacida con talasemia alfa, un trastorno sangu\u00edneo gen\u00e9tico poco com\u00fan que suele provocar abortos espont\u00e1neos. Sus padres, Cindy y Tony, ya ten\u00edan dos hijos varones, pero anhelaban tener un tercero. Llevaban a\u00f1os intentando concebir, pero dos embarazos no llegaron a t\u00e9rmino debido a la talasemia alfa. Finalmente, tras darse por vencidos, Cindy qued\u00f3 embarazada de Miya.<\/p>\n<p>Cindy trabaja como representante de atenci\u00f3n al paciente en la Fundaci\u00f3n M\u00e9dica de Palo Alto (PAMF), y Tony es pescador de altura. Durante su embarazo, Cindy consult\u00f3 con un especialista en medicina materno-fetal de PAMF, quien realiz\u00f3 pruebas y confirm\u00f3 que Miya tambi\u00e9n ten\u00eda alfa talasemia. Al mismo tiempo, le inform\u00f3 sobre las transfusiones de sangre intrauterinas de \u00faltima generaci\u00f3n que podr\u00edan ayudar a que la beb\u00e9 llegara a t\u00e9rmino. Cindy recibi\u00f3 varias transfusiones y dio a luz a Miya a las 32 semanas.<\/p>\n<p>Poco despu\u00e9s de nacer, Miya fue trasladada a la unidad de cuidados intensivos neonatales del Hospital Infantil Packard para recibir soporte pulmonar, donde permaneci\u00f3 un mes. Tras el alta, Miya regresaba regularmente para recibir transfusiones de sangre debido a su talasemia alfa. El mejor tratamiento para la mayor\u00eda de las talasemias es un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, un tipo de trasplante de c\u00e9lulas madre en el que las c\u00e9lulas sangu\u00edneas del donante se obtienen de la m\u00e9dula \u00f3sea en lugar de la sangre. Para recibir el trasplante, Miya necesitaba fortalecerse primero. Ese momento lleg\u00f3 cuando ten\u00eda nueve meses. Por suerte, el hermano mayor de Miya, Anthony, era totalmente compatible.<\/p>\n<p>Como preparaci\u00f3n para el trasplante, Miya recibi\u00f3 quimioterapia para crear espacio en su m\u00e9dula \u00f3sea para las nuevas c\u00e9lulas y suprimir su sistema inmunitario para prevenir el rechazo. Tras el trasplante, permaneci\u00f3 varios meses en el Hospital Infantil Packard para controlar las complicaciones posteriores.<\/p>\n<p>\u201cNos sentimos tan aliviados de que el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea haya sido un \u00e9xito. Hoy, Miya ya no toma ning\u00fan medicamento y solo vamos una vez al a\u00f1o para un control y asegurarnos de que no haya reca\u00eddo. Hasta ahora, no hay se\u00f1ales de la talasemia alfa\u201d, dice Cindy. \u201cEstoy muy agradecida con todo el personal del Hospital Infantil Packard que nos ayud\u00f3. Es el \u00fanico lugar donde pudimos recibir ese tipo de atenci\u00f3n\u201d.<\/p>\n<p>Describe a Miya como una ni\u00f1a alegre, juguetona y muy femenina a la que le encanta vestir de rosa, cantar y bailar. Aunque tambi\u00e9n tiene algo de marimacho \u2014probablemente heredado de su padre\u2014 porque le encanta pescar.<\/p>\n<p>\u201cPesc\u00f3 un pez al primer intento. Quiz\u00e1s por eso le gusta tanto\u201d, dice Cindy. \u201cEso, y que le compr\u00e9 una ca\u00f1a de pescar de princesa\u201d.<\/p>\n<p>Adem\u00e1s de la talasemia alfa, los trasplantes de c\u00e9lulas madre se utilizan para tratar otras enfermedades gen\u00e9ticas raras, como el s\u00edndrome IPEX, la inmunodeficiencia combinada grave \u2014conocida por la historia del \u00abni\u00f1o burbuja\u00bb\u2014 y un trastorno multisist\u00e9mico potencialmente mortal llamado displasia inmuno\u00f3sea de Schimke, entre otras. Existe potencial para aplicar este tratamiento a muchas m\u00e1s enfermedades.<\/p>\n<h3>El Quinto Piso redefine la atenci\u00f3n revolucionaria<\/h3>\n<p>La nueva quinta planta es un espacio dedicado a la investigaci\u00f3n. Esta planta de 65\u00a0000 pies cuadrados cuenta con 49 camas y permite al Hospital Infantil Packard tratar casi el doble de ni\u00f1os con c\u00e1ncer, enfermedades sangu\u00edneas y gen\u00e9ticas cada a\u00f1o. Una mitad \u2014en la torre sur\u2014 ofrece investigaci\u00f3n innovadora y terapias pioneras a ni\u00f1os que reciben trasplantes de c\u00e9lulas madre y terapias g\u00e9nicas, a menudo en ensayos cl\u00ednicos con el Centro de Medicina Definitiva y Curativa.<\/p>\n<p>En la quinta planta de la torre norte se encuentra el innovador Centro Bass para el C\u00e1ncer Infantil y las Enfermedades de la Sangre, que combina d\u00e9cadas de experiencia con los \u00faltimos avances cient\u00edficos para tratar a ni\u00f1os con c\u00e1ncer y enfermedades de la sangre como la anemia falciforme, la hemofilia y otras. Actualmente se est\u00e1n llevando a cabo varios ensayos cl\u00ednicos con las terapias oncol\u00f3gicas m\u00e1s novedosas, y muchos m\u00e1s est\u00e1n en fase de desarrollo.<\/p>\n<p>Uno de los tratamientos m\u00e1s prometedores que ya se utilizan en la quinta planta para ciertos tipos de c\u00e1ncer es la inmunoterapia. La terapia con c\u00e9lulas T con receptor de ant\u00edgeno quim\u00e9rico (CAR) es un tipo de inmunoterapia que utiliza el propio sistema inmunitario del cuerpo para combatir el c\u00e1ncer, reduciendo as\u00ed la necesidad de quimioterapia y radioterapia.<\/p>\n<h3>Los donantes est\u00e1n haciendo posibles las curas.<\/h3>\n<p>La investigaci\u00f3n que salva vidas y la atenci\u00f3n compasiva que se brindan en el quinto piso y en todo el Hospital Infantil Packard no ser\u00edan posibles sin el generoso apoyo de la comunidad. Ustedes han contribuido a crear este lugar extraordinario.<\/p>\n<p>Cuando se dise\u00f1\u00f3 el hospital, la quinta planta era un espacio di\u00e1fano reservado para una necesidad futura, a\u00fan algo incierta. Pero esa necesidad pronto se hizo m\u00e1s evidente a medida que descubrimientos sin precedentes en trasplantes de c\u00e9lulas madre, inmunoterapia contra el c\u00e1ncer, terapia g\u00e9nica y ensayos cl\u00ednicos nos mostraban el futuro de la medicina pedi\u00e1trica.<\/p>\n<p>Los donantes se han volcado en apoyar esta incre\u00edble labor, haciendo posible lo que antes parec\u00eda imposible. Entre las donaciones destaca una importante contribuci\u00f3n de la Fundaci\u00f3n David y Lucile Packard para la construcci\u00f3n del quinto piso. Muchos otros han cre\u00eddo en el poder y el potencial de este proyecto, incluyendo a los colaboradores de larga trayectoria Anne y Robert Bass.<\/p>\n<p>El quinto piso es el lugar donde se re\u00fanen expertos de renombre mundial para brindar investigaciones \u00fanicas y atenci\u00f3n de vanguardia para ofrecer a ni\u00f1os como Peter y Miya la mejor oportunidad de tener una infancia saludable.<\/p>\n<p>Las posibilidades que ofrece son infinitas.<\/p>\n<p><em>Descubre c\u00f3mo estamos haciendo posible lo imposible en <a      href=\"https:\/\/supportlpch.org\/blog\/power-and-potential-cures-new-floor-opening-high-hopes\">supportLPCH.org\/5thFloor.<\/a><\/em><\/p>\n<p><em>Este art\u00edculo apareci\u00f3 originalmente en la edici\u00f3n de oto\u00f1o de 2019 de <a      href=\"https:\/\/supportlpch.org\/publications\/childrens-news\">Noticias infantiles Packard.<\/a><\/em><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Es apropiado que el piso superior del Lucile Packard Children&#039;s Hospital Stanford ofrezca curas que parec\u00edan una quimera hace apenas unos a\u00f1os...<\/p>","protected":false},"author":17,"featured_media":4065,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_relevanssi_hide_post":"","_relevanssi_hide_content":"","_relevanssi_pin_for_all":"","_relevanssi_pin_keywords":"","_relevanssi_unpin_keywords":"","_relevanssi_related_keywords":"","_relevanssi_related_include_ids":"","_relevanssi_related_exclude_ids":"","_relevanssi_related_no_append":"","_relevanssi_related_not_related":"","_relevanssi_related_posts":"","_relevanssi_noindex_reason":"","footnotes":""},"categories":[148,22],"class_list":["post-4064","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-in-the-news","category-patient-stories"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO Premium plugin v27.3 (Yoast SEO v27.3) - 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