Stanford Children's Health es l\u00edder nacional en trasplantes de \u00f3rganos pedi\u00e1tricos, seg\u00fan datos recientes del Registro Cient\u00edfico de Receptores de Trasplantes. Nuestro centro ocupa el primer lugar en el oeste de Estados Unidos en volumen de trasplantes de \u00f3rganos en pacientes de 18 a\u00f1os o menos, y el tercero a nivel nacional. Tan solo en 2020, 20 pacientes pedi\u00e1tricos trasplantados proven\u00edan de otros estados.<\/p>\n
Adem\u00e1s de los trasplantes de ri\u00f1\u00f3n, coraz\u00f3n, h\u00edgado, intestino y pulm\u00f3n, Stanford Children's Health es l\u00edder nacional en trasplantes de \u00f3rganos combinados, en los que se donan dos o m\u00e1s \u00f3rganos al mismo paciente en una sola cirug\u00eda.<\/p>\n
Tambi\u00e9n existe una colaboraci\u00f3n pionera entre los equipos pedi\u00e1tricos de trasplante de c\u00e9lulas madre y de trasplante renal para tratar la displasia inmuno\u00f3sea de Schimke (SIOD), una enfermedad gen\u00e9tica extremadamente rara que afecta a m\u00faltiples sistemas del cuerpo. La Dra. Alice Bertaina, PhD, dirige el equipo de trasplante de c\u00e9lulas madre. Hasta la fecha, Stanford Children's Health ha tratado a tres pacientes con SIOD, entre ellos los hermanos Kruz y Paizlee Davenport, de Muscle Shoals, Alabama.<\/p>\n
"Somos muy optimistas de que este enfoque \u00fanico para tratar la SIOD podr\u00eda usarse para tratar otras enfermedades gen\u00e9ticas raras en el futuro y estamos entusiasmados por comenzar a explorar las posibilidades", dice Bertaina.<\/p>\n
A principios de este a\u00f1o, el m\u00e9dico-cient\u00edfico y cl\u00ednico Lawrence \u201cLance\u201d S. Prince, MD, PhD (izquierda), fue nombrado jefe de divisi\u00f3n de Medicina Neonatal y del Desarrollo en la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford, adem\u00e1s de profesor de pediatr\u00eda. Tambi\u00e9n se desempe\u00f1a como codirector del Centro Johnson para Servicios de Embarazo y Reci\u00e9n Nacidos en el Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford.<\/p>\n
"Estoy encantado de unirme a Stanford Children's Health, que no solo es un epicentro de descubrimiento y avance m\u00e9dico, sino tambi\u00e9n un lugar donde se brinda atenci\u00f3n con la mayor compasi\u00f3n y apoyo a las familias", dice Prince.<\/p>\n
En agosto pasado, la m\u00e9dica cient\u00edfica Tanja Gruber, MD, PhD (derecha), fue nombrada jefa de divisi\u00f3n de Hematolog\u00eda, Oncolog\u00eda, Trasplante de C\u00e9lulas Madre y Medicina Regenerativa de la Facultad de Medicina, y directora del Centro Bass para el C\u00e1ncer Infantil y las Enfermedades de la Sangre.<\/p>\n
\u201cStanford es un lugar incre\u00edblemente inspirador y espero trabajar con todos los m\u00e9dicos y cient\u00edficos aqu\u00ed para desarrollar nuevos enfoques de tratamiento y llevarlos a los pacientes\u201d, dice Gruber.<\/p>\n
La Dra. Crystal Mackall, profesora de pediatr\u00eda y medicina, recibi\u00f3 dos importantes premios como cient\u00edfica individual esta primavera. Fue galardonada con el Premio de la Asociaci\u00f3n Americana para la Investigaci\u00f3n del C\u00e1ncer-Fundaci\u00f3n St. Baldrick's por Logros Destacados en la Investigaci\u00f3n del C\u00e1ncer Pedi\u00e1trico, en reconocimiento a sus contribuciones pioneras en los campos de la oncolog\u00eda pedi\u00e1trica, la inmunolog\u00eda y la inmunoterapia.<\/p>\n
De la Sociedad Estadounidense de Oncolog\u00eda Cl\u00ednica, Mackall, quien ocupa la C\u00e1tedra de la Familia Ernest y Amelia Gallo, recibi\u00f3 el Premio y Conferencia de Oncolog\u00eda Pedi\u00e1trica 2021, otorgado a una persona que ha contribuido con "un trabajo cient\u00edfico sobresaliente de gran importancia para el campo de la oncolog\u00eda pedi\u00e1trica".<\/p>\n
Adem\u00e1s, la Asociaci\u00f3n Americana para la Investigaci\u00f3n del C\u00e1ncer premi\u00f3 al Equipo de Ensue\u00f1o de C\u00e1ncer Pedi\u00e1trico de la Fundaci\u00f3n St. Baldrick's-Stand Up 2 Cancer, cofundado en 2013 por Mackall, con el Premio Cient\u00edfico en Equipo 2021. Este premio reconoce al equipo cient\u00edfico considerado m\u00e1s exitoso en todas las facetas de la investigaci\u00f3n del c\u00e1ncer.<\/p>\n
"Estamos muy orgullosos de los logros de nuestro equipo durante los \u00faltimos ocho a\u00f1os", dice Mackall.<\/p>\n
Cuando la joven receptora de un trasplante, Athena Tran, recibi\u00f3 un deseo de Make-A-Wish Greater Bay Area, decidi\u00f3 donar $5,000 al Programa de Terapias Card\u00edacas Avanzadas Pedi\u00e1tricas (PACT) y a la Escuela del Hospital de Ni\u00f1os Lucile Packard de Stanford.<\/p>\n
A Athena le diagnosticaron una rara afecci\u00f3n card\u00edaca llamada miocardiopat\u00eda restrictiva, en la que el coraz\u00f3n se endurece y no puede funcionar correctamente. Hace cuatro a\u00f1os, recibi\u00f3 un trasplante de coraz\u00f3n que le salv\u00f3 la vida en el Hospital Infantil Packard.<\/p>\n
Durante su estancia en nuestro hospital, la Escuela Hospitalaria tuvo un impacto significativo en Athena. En colaboraci\u00f3n con el Distrito Escolar Unificado de Palo Alto, la escuela ofrece un curr\u00edculo acad\u00e9mico totalmente acreditado y programas de enriquecimiento a los pacientes.<\/p>\n
\u201cYa recib\u00ed un regalo enorme. Soy muy afortunada y bendecida de poder tener esta nueva vida\u201d, dice Athena. \u201cRetribuir es lo m\u00ednimo que puedo hacer para agradecer a la gente lo que han hecho por m\u00ed\u201d.<\/p>\n
Se est\u00e1 realizando un ensayo cl\u00ednico en el Hospital Infantil Packard para evaluar la eficacia de un tipo de terapia basada en c\u00e9lulas llamada c\u00e9lulas T CAR para abordar el glioma pontino intr\u00ednseco difuso (DIPG), un tumor que hist\u00f3ricamente ha demostrado ser resistente a todas las terapias convencionales.<\/p>\n
El primer paciente inici\u00f3 el tratamiento en junio pasado. Las c\u00e9lulas T CAR del ensayo se destinan a pacientes con una mutaci\u00f3n espec\u00edfica en el gen H3K27M. Esta mutaci\u00f3n aumenta la cantidad de otro marcador presente en las c\u00e9lulas tumorales, llamado GD2. Por lo tanto, las c\u00e9lulas T CAR est\u00e1n dise\u00f1adas para actuar sobre GD2.<\/p>\n
\u201cEstamos monitoreando a los sujetos del ensayo muy de cerca en el entorno hospitalario y hemos incorporado m\u00faltiples medidas de seguridad y algoritmos al ensayo, adem\u00e1s de realizar ex\u00e1menes neurol\u00f3gicos frecuentes y resonancias magn\u00e9ticas regulares\u201d, dice Michelle Monje, MD, PhD, profesora asociada de neurolog\u00eda y l\u00edder del ensayo cl\u00ednico.<\/p>\n
Si se demuestra que las terapias con c\u00e9lulas T CAR son seguras y efectivas en pacientes con DIPG, podr\u00edan presentar una nueva opci\u00f3n de tratamiento.<\/p>\n