{"id":22634,"date":"2025-12-09T15:26:03","date_gmt":"2025-12-09T23:26:03","guid":{"rendered":"https:\/\/lpfch.org\/?p=22634"},"modified":"2025-12-09T17:20:28","modified_gmt":"2025-12-10T01:20:28","slug":"2025-year-in-review","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/lpfch.org\/tl\/impact-stories\/2025-year-in-review\/","title":{"rendered":"2025 Taon sa Pagsusuri"},"content":{"rendered":"

Hope, Healed: Gene Therapy Breakthrough para sa Epidermolysis Bullosa<\/strong><\/a><\/p>\n

\n

\"\"
Lumahok si Charlotte Brown sa isang pagsubok ng genetically engineered skin grafts upang gamutin ang kanyang bihirang sakit sa balat.<\/figcaption><\/figure><\/figure>\n

May bagong pag-asa ang mga pamilyang naapektuhan ng isang masakit at nakakapinsalang kondisyon ng balat, ang epidermolysis bullosa (EB): ang isang yugto 3 na klinikal na pagsubok ay nagpapakita na ang gene-therapy na mga skin grafts ay lubos na makapagpapagaling ng mga sugat sa EB. Ang Packard Children's Hospital ay isa sa iilang ospital, at ang nag-iisang kanluran ng Colorado, na awtorisadong maghatid ng groundbreaking na paggamot na ito. Pinangunahan ni Jean Tang, MD, PhD, ito ang unang therapy na inaprubahan ng FDA mula sa Stanford's Center for Curative and Definitive Medicine at binuo sa dalawang dekada ng pagbabago at nagbibigay ng paraan upang gamutin ang iba pang mga single-gene disorder, mula sa cystic fibrosis hanggang sa minanang kondisyon ng puso at neurological.<\/p>\n

Isang Hakbang na Mas Malapit sa isang 3D Printed Heart<\/strong><\/a><\/p>\n

\"\"
Si Dr. Mark Skylar-Scott ay may hawak na modelo ng isang vascular tree na naka-print gamit ang isang 3D bioprinter. Larawan ni Andrew Brodhead<\/figcaption><\/figure>\n

Alison Marsden, PhD, at Mark Skylar-Scott, PhD, mula sa Stanford's Basic Science and Engineering (BASE) Initiative ay isang hakbang na mas malapit sa 3D-printing ng puso ng tao gamit ang sariling stem cell ng isang bata\u2014isang transformative breakthrough para sa mga bata na may mga kondisyon sa puso na nagbabanta sa buhay. Ang kanilang mga makabagong tool sa pagmomodelo ng computer ay nagdidisenyo at nag-iimprenta ng "mga puno ng vascular"\u2014mga masalimuot na network ng mga daluyan ng dugo na kailangan upang mapanatili ang isang buhay, naka-print na organ\u2014na nag-iisip ng hinaharap na walang mga kakulangan sa organ, mahabang listahan ng paghihintay, o mga panganib sa pagtanggi.<\/p>\n

Pag-asa para sa mga Batang may Tumor sa Utak<\/strong><\/a><\/p>\n

\"Two
Dr. Crystal Mackall (kaliwa) at Dr. Michelle Monje (kanan)<\/figcaption><\/figure>\n

Ang isang bagong CAR\u2011T cell therapy na binuo ni Michelle Monje, MD, PhD, at Crystal Mackall, MD, ay nagpakita ng tunay na pangako para sa mga bata na may diffuse midline gliomas, kabilang ang mapangwasak, at hanggang ngayon ay nakamamatay sa pangkalahatan na diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG). Sa isang maliit na pagsubok, siyam na kalahok ang nakaranas ng mga pagpapabuti sa paglalakad, paglunok, at\/o pagsasalita. Ang mga tumor sa apat na bata ay lumiit ng higit sa kalahati\u2014at isang pasyente ang nananatiling walang tumor apat na taon pagkatapos ng diagnosis. Noong Pebrero, Si Dr. Monje ay ginawaran ng The Brain Prize<\/a>\u2014ang pinakaprestihiyosong premyo sa neuroscience\u2014para sa kanyang pangunguna sa DIPG at ang potensyal na nakapagliligtas na therapy na ito.<\/p>\n

Summer Scamper 2025: Isang Pagdiriwang ng Komunidad at Kalusugan ng mga Bata<\/strong><\/a><\/p>\n

Halos 3,000 kalahok ang sumali sa aming ika-15 taunang Summer Scamper, na nagtaas ng rekord na $930,000 para sa Packard Children's Hospital at mga programa sa kalusugan ng bata at ina sa Stanford School of Medicine. Mula noong 2011, ang masayang kaganapan sa komunidad ay nakalikom ng mahigit $7 milyon, direktang sumusuporta sa pangangalagang nagliligtas-buhay, makabagong pananaliksik, at mga serbisyong nakasentro sa pamilya\u2014mula sa mga pagbisita sa isang Child Life specialist hanggang sa pag-access sa mga interpreter na nagtatrabaho sa 50+ na wika.<\/p>\n