خطوة واحدة أقرب إلى العلاج

كانت مايانا، الطفلة النابضة بالحياة، طيبة القلب، وذكية اللسان، في الرابعة من عمرها فقط عندما توفيت في 16 أبريل/نيسان 2014، بسبب ورم دبقي جسري داخلي منتشر (DIPG)، وهو ورم دماغي نادر لا يمكن علاجه جراحيًا. في 16 أبريل/نيسان 2018، الذكرى الرابعة لوفاتها، حدث أمرٌ مذهل.

عندما توفيت ماي، عزمت والدتها، مايكا كليمونز، على تكريمها وحمايتها من فقدان عائلات أخرى. لم تكتفِ بالتبرع بورم ابنتها للعلم، بل جمعت أيضًا تبرعات من مجتمعها في بيتسبرغ، بنسلفانيا، لدعم الأبحاث الرائدة في جامعة ستانفورد على أمل إيجاد علاج.

وفي هذا الربيع، نُشرت دراسة ناجحة بشكل مدهش، بدأت بتمويل من عائلة ماي وأصدقائها، في مجلة Nature Medicine.

وفي بيان صحفي صدر في 16 أبريل من كلية الطب، تم الكشف عن الأخبار المثيرة:

أثبتت دراسة من كلية الطب بجامعة ستانفورد أن الخلايا المناعية البشرية المعدلة وراثيا يمكنها التغلب على ورم دماغي قاتل يصيب الأطفال في نموذج الفأر.

تُمثل هذه الدراسة أول مرة يُستأصل فيها الورم الدبقي الجسري المنتشر ذاتيًا لدى الفئران. يُصيب الورم الدبقي الجسري المنتشر بضع مئات من الأطفال في سن الدراسة في جميع أنحاء البلاد سنويًا، ويبلغ متوسط مدة بقائهم على قيد الحياة عشرة أشهر فقط؛ ولا يوجد علاج شافٍ له. في الفئران التي زُرعت في جذع أدمغتها ورم دبقي جسري بشري ذاتي الانتشار، تمكنت الخلايا المناعية المُهندَسة، المعروفة باسم الخلايا التائية المُستقبلة للمستضدات الكيمرية - أو خلايا CAR-T - من القضاء على الأورام، تاركةً عددًا قليلًا جدًا من الخلايا السرطانية المتبقية.

تحدثنا مع مايكا والمؤلفة الرئيسية ميشيل مونجي، دكتوراه في الطب، أستاذة مساعدة في علم الأعصاب و آن تي وروبرت إم باس، عضو هيئة التدريس الموهوب، لسماع المزيد عن كيفية حدوث هذا الاكتشاف المذهل - ولماذا يعد دعمك ضروريًا جدًا لأبحاث طب الأطفال.

ما الذي ألهمك لدعم أبحاث DIPG في جامعة ستانفورد؟ 

ميكاه: لم تكن مايانا قد عاشت على هذه الأرض سوى ثلاث سنوات قبل أن يكتشف مستشفى الأطفال في بيتسبرغ ورمًا ضخمًا في جذع دماغها في مايو 2013. بدأنا في إجراء أبحاثنا ووجدنا أن الدكتورة ميشيل مونجي في مستشفى لوسيل باكارد للأطفال في ستانفورد كانت الباحثة الرائدة في مجال ورم DIPG في العالم.

عندما اتصلت بالدكتورة مونجي بحثًا عن المساعدة، أخبرني هذا الصوت المعتذر والمتعاطف على الطرف الآخر من الهاتف أنه لسوء الحظ لا يوجد شيء واعد من حيث العلاج الذي يمكنها تقديمه.

لم تبكي ماي قط على مرضها، حتى عندما فقدت قدرتها على المشي واللعب مع الأصدقاء والعائلة. كنا نستمتع بالأطعمة العضوية، ونشارك في مسابقات الجمال، ونسافر إلى ديزني لاند، ونقيم الحفلات، ونلون أظافرنا، ونكون أميرات.

عندما تقبلتُ أخيرًا حقيقة وفاة ماي، اتصلتُ بالدكتورة مونجي مجددًا لأسألها عن إجراءات التبرع بالورم. لم أكن قد قدّمتُ الأوراق اللازمة بعد عندما توفيت ماي مساء 16 أبريل/نيسان 2014، عن عمر يناهز 4 سنوات. اتصلتُ بأطبائنا المحليين لترتيب تبرع ماي بورمها، وللمفاجأة أخبروني أنهم لا يستطيعون ذلك. لذلك اتصلتُ بمكتب الدكتورة مونجي، وتواصلت معي على الفور، وتأكدت من استئصال ورم ماي.

حتى يومنا هذا، أشعر بالتواضع بسبب عملها الجاد وقدرتها على جعل المستحيل ممكنًا.

جمعت حملة "معجزة ماي" التي أطلقتها مبلغ $6,000. ما الذي كنتِ تأملين تحقيقه؟ 

ميكاه: انطلقت مبادرة "معجزة ماي" لمنحها أفضل جودة حياة من خلال رحلتها مع DIPG، لنستمتع بتجارب مميزة مع كل من يرغب في صنع ذكريات مميزة معها. بعد وفاتها، أقمنا حفل شواء وحفلة رسم وإطلاق فراشات احتفالاً بحياتها ولزيادة الوعي بـ DIPG.

من المهم بالنسبة لي جمع الأموال لمساعدة الأسر الأخرى حتى تتمكن الأسرة التالية التي تتصل بالدكتورة مونجي بحثًا عن المساعدة من الحصول على صوت متحمس ومطمئن بأنها تستطيع تقديم شيء واعد لطفلهم وأسرهم.

لماذا يعد الدعم الخيري ضروريا لأبحاث طب الأطفال؟ 

الدكتور مونجي: حتى التبرعات الصغيرة المُقدّمة في نقاط قوة مهمة يُمكن أن تُحدث فرقًا كبيرًا. العمل الخيري أكثر أهمية من أي وقت مضى لدفع عجلة البحث العلمي، وخاصةً في مجال أمراض الأطفال. يُمكّننا دعم المانحين من التحرك بسرعة فائقة وتوفير التمويل اللازم لمتابعة الأفكار الجديدة، بينما قد يستغرق تأمين منح البحث الحكومية من ستة إلى اثني عشر شهرًا، إن وُجد أصلًا.

ماذا اكتشفت ولماذا هو مثير للاهتمام؟ 

الدكتور مونجي: بتمويل من مؤسسة "معجزة ماي"، منحنا طالبًا جامعيًا من جامعة ستانفورد منحة بحثية صيفية لفحص مزارع أورام DIPG البشرية بحثًا عن جزيئات سطحية يمكن أن تكون أهدافًا لخلايا CAR-T. وقد دفعنا هذا نحو مسار اكتشافي نحو نهج جديد للقضاء على DIPG.

ويواصل البيان الصحفي مشاركته:

حدد الفريق جزيئًا سكريًا، يُدعى GD2، يتواجد بكثرة على سطح أورام DIPG في 80% من الحالات. وقد عرف العلماء لعقود أن مستويات GD2 في بعض أشكال السرطان الأخرى مرتفعة جدًا، لكن اكتشافه في هذا الورم كان مفاجئًا، كما صرحت الدكتورة كريستال ماكال، أستاذة طب الأطفال والطب، والمؤلفة الرئيسية الأخرى للدراسة. وأضافت: "كان مختبئًا أمام أعيننا، ولم نكن نعرف".

كانت ماكال، الخبيرة في العلاج المناعي للسرطان، وفريقها قد صمموا بالفعل طريقةً لإنتاج خلايا CAR-T التي تهاجم سكر GD2 [في أنواع أخرى من السرطان]. بعد ذلك، اختبر الفريق خلايا CAR-T GD2 في فئران زُرعت في جذع أدمغتها أورام DIPG بشرية، وهو نظام تجريبي كان مختبر مونجي رائدًا فيه.

في الفئران التي تلقت حقنة وريدية واحدة من خلايا CAR-T من نوع GD2، أصبحت أورام DIPG غير قابلة للكشف بعد 14 يومًا.

الدكتور مونجي: لقد فوجئتُ بنجاح هذه الطريقة. أعطينا خلايا CAR-T وريديًا، فوصلت إلى الدماغ وأزالت الورم. كانت الاستجابة أكثر وضوحًا بكثير مما توقعت.

ما هو الدور الذي لعبه دعم المانحين في هذه الدراسة على وجه الخصوص؟ 

الدكتور مونجي: مع أن الإمكانيات العلمية والسريرية مثيرة للاهتمام، إلا أنني أدهشني أيضًا التعاون والتمويل في اللحظات الحاسمة التي أثمرت هذا المشروع. في البداية، حصلنا على تمويل من عائلة ماي لتجربة نهج جديد. وما إن بدأنا نرى نتائج واعدة، حتى تواصل معي الدكتور ماكال، وأدركنا وجود فرصة لتطبيق العلاج المناعي للسرطان على DIPG، وهو أمر لم يُطبّق بنجاح من قبل. كانت النتائج الأولية مبهرة، لكننا كنا بحاجة إلى تكرارها. في تلك اللحظة الحاسمة، تواصلت معنا مؤسسة أخرى تُدعى Unravel Pediatric Cancer، أسستها عائلة أخرى فقدت طفلها للأسف بسبب DIPG، بتمويل إضافي سمح لنا باختبار هذا النهج المحفوف بالمخاطر بشكل أكبر.

بدا لي أن هذا المشروع كان مُقدّرًا له أن يتم. كان التوقيت غريبًا.

التجارب الأولية، التي لم نكن نتوقع نجاحها، لم تكن لتتحقق لولا عائلة ماي. وقد ساهم في تسريعها أيضًا برنامج Unravel Pediatric Cancer وممولون آخرون.

لقد دعم العديد من المانحين والمؤسسات والأسر أبحاث DIPG؛ حتى أن العديد من الأسر قدمت هدية لا تصدق وهي التبرع بورم دماغ طفلها.

لقد ساهموا جميعًا في تسريع عملنا. كل مساهمة، كبيرة كانت أم صغيرة، تُمكّننا من المضي قدمًا دون تأخير وبذل كل ما في وسعنا لمساعدة العائلات التي تُكافح هذا المرض المُريع.

ماذا يعني لك أن تعلم أن معجزة ماي جعلت هذا الاكتشاف ممكنا؟ 

ميكاه: لقد استُجيبت دعواتي إلى يهوه. يُخفف من حزني معرفة أن رحلة ابنتي لم تذهب سدىً. أدعو من كل قلبي أن تُحدث جهودنا في التبرع بورم مايانا ودعم أبحاث DIPG في مختبر مونجي فرقًا إيجابيًا، حتى تنعم العائلات في المستقبل بالأمل عند تشخيص إصابتها بورم DIPG.

من المذهل كيف تُلهم ماي الآخرين وتُحدث فرقًا في حياتهم. إن التقدم في علاج DIPG يعني الكثير لنا. قد تكون هذه هي المعجزة التي تدعو لها جميع عائلات DIPG.

المضي بحذر: يخطط الفريق للانتقال بعلاج CAR-T إلى التجارب السريرية البشرية، لكن مونجي يُحذّر من أن العلاج، وإن كان واعدًا، إلا أنه محفوف بالمخاطر الشديدة. يُشكّل موقع ورم الدماغ DIPG والالتهاب الناتج عن الاستجابة المناعية للعلاج تحديين كبيرين. يقول مونجي إن الفريق سيُطبّق أكبر قدر ممكن من الإجراءات الوقائية في التجربة لتقليل المخاطر على المشاركين.

هل تعلم؟

عندما تتبرع لصندوق الأطفال، يذهب 33 سنتًا من كل دولار إلى معهد أبحاث صحة الطفل لدعم الأبحاث الرائدة.

تم دعم هذا البحث بمنحة من المعهد الوطني للسرطان التابع لجمعية "الوقوف في وجه السرطان" - مستشفى سانت بالدريك. كما تلقى البحث دعمًا من المعهد الوطني للاضطرابات العصبية والسكتة الدماغية (المنحتان F31NS098554 وR01NS092597)؛ ومؤسسة آبي للجيش؛ ومؤسسة "أنرافل" لسرطان الأطفال؛ ومؤسسة ماي ميراكل؛ ومؤسسة ماكينا كلير؛ ومؤسسة أليكس ليمونيد ستاند؛ ومؤسسة إيزي للمشاة؛ ومؤسسة "الشفاء يبدأ الآن" ومؤسسة "دي آي بي جي كولابوراتيف"؛ ومؤسسة ليلى نسولي؛ وصندوق ديكلان غلوستر التذكاري؛ ومؤسسة N8؛ ومؤسسة "فلاي آ كايت"؛ وصندوق أبحاث ليوي وانغ؛ وصندوق فرجينيا ودي كيه لودفيغ لأبحاث السرطان؛ ومؤسسة سام جيفيرز؛ وصندوق أبحاث عائلة ريلر؛ ومعهد أبحاث صحة الطفل في جامعة ستانفورد وبرنامج "سبارك"؛ ومنحة آن تي وروبرت إم باس لأعضاء هيئة التدريس في مجال سرطان الأطفال وأمراض الدم. كما دعمت أقسام علم الأعصاب، وطب الأطفال، والطب في جامعة ستانفورد هذا العمل.

بيان صحفي من تأليف إيرين ديجيتال، وأُعيد طبعه بإذن من مكتب الاتصالات والشؤون العامة بكلية الطب. يتوفر البيان الكامل على الرابط التالي: med.stanford.edu/news.

ظهرت هذه المقالة في الأصل في عدد ربيع 2018 من أخبار باكارد للأطفال.

تصوير: مايكا كليمونز، دوغلاس بيك