En muchos sentidos, Mateo Kohler, de San José, es un niño típico de 9 años. Le gusta jugar al fútbol y practicar taekwondo, y quizá le gusten demasiado los videojuegos. Pero también es un poco misterioso.
Diagnosticado con un subtipo raro de leucemia linfoblástica aguda tan solo dos semanas antes de su quinto cumpleaños, Mateo no respondió al tratamiento estándar y no se pudo encontrar un paciente compatible para un trasplante de células madre. Mateo pasó semanas hospitalizado intermitentemente, y luego años asistiendo a clínicas semanales y quincenales. Fue incluido en un prometedor ensayo de quimioterapia tras otro.
“Los medicamentos que funcionaban con otros niños simplemente no le funcionaban a él”, dice su madre, Traci Kohler. “Los médicos de Mateo en el Packard Children's Hospital están muy bien informados sobre los últimos hallazgos, así que pudieron ser más flexibles y lo retiraron del ensayo en lugar de adoptar una actitud de esperar y ver qué pasaba. Creo que tenemos mucha suerte de que puedan pensar de forma innovadora y abogar por lo mejor para él”.
Ese enfoque adaptable es el sello distintivo del Centro Bass para el Cáncer Infantil y las Enfermedades de la Sangre, donde la compasión, la innovación y la colaboración se combinan para producir los mejores resultados para los niños con cáncer y otras enfermedades potencialmente mortales.
“Los niños tienen toda la vida por delante, por lo que es importante que seamos muy conscientes de cómo los cuidamos”, afirma la directora del centro, Dra. Kathleen Sakamoto, PhD. “Esa es la ventaja de estar ubicados en un lugar comprometido con todos los aspectos de la comprensión y el tratamiento del cáncer pediátrico”.
Nuevas percepciones
Ubicado en un hospital pediátrico académico, el Centro Bass tiene acceso a una variedad de recursos intelectuales y tecnológicos. Y dado que Packard Children's forma parte de una comunidad médica más amplia, pero muy unida, en Stanford, es fácil que investigadores de diferentes especialidades colaboren y compartan perspectivas únicas. Juntos trabajan para comprender mejor los factores de riesgo importantes, así como la biología y los mecanismos de cánceres infantiles específicos.
“Eso facilita que se lleve a cabo la medicina traslacional”, añade Sakamoto, profesor Shelagh Galligan en la Facultad de Medicina de Stanford.
La medicina traslacional es la dinámica de ida y vuelta entre científicos básicos y clínicos y especialistas en atención al paciente, una interacción que acelera el proceso de aplicación de descubrimientos a nuevas tecnologías, tratamientos, diagnósticos o objetivos terapéuticos.
Los especialistas del Centro Bass colaboran con colegas del Hospital y Clínicas de Stanford, así como con expertos en especialidades no médicas como ingeniería, física y química. El centro también mantiene vínculos con Silicon Valley, donde muchas empresas farmacéuticas y de alta tecnología mantienen una estrecha relación con sus raíces en Stanford.
Packard Children's goza de una reputación inigualable por promover nuevos enfoques para el desarrollo de terapias y diagnósticos médicos. Es fácil traspasar las barreras clínicas y comparte una cultura de innovación y comunicación que atrae a algunos de los científicos, médicos y profesionales sanitarios más destacados del mundo.
“Crear el entorno adecuado implica construir una red que fomente el liderazgo, la comunicación y el trabajo en equipo”, afirma el Dr. Michael Jeng, jefe de sección de hematología pediátrica. “Mantenemos una estrecha colaboración con el hospital de adultos y acceso a todos los servicios que los pacientes puedan necesitar. El resultado son mejores resultados para los pacientes y un enfoque más integral para su calidad de vida”.
Bajo un mismo techo
Todos los médicos del Centro Bass participan en la investigación clínica, un medio importante para desarrollar nuevos protocolos y curas. Packard Children's también participa activamente en el Grupo de Oncología Infantil (COG), un consorcio internacional que consolida estudios de investigación clínica sobre cáncer pediátrico. Los pacientes acceden a nuevos protocolos antes de que estén ampliamente disponibles y ayudan a otros contribuyendo a la investigación médica.
“La mayor parte de la ciencia oncológica se centra en los adultos, pero el cáncer es diferente en los niños”, afirma la Dra. Neyessa Marina, directora de la clínica ambulatoria de hematología y oncología y jefa de sección de oncología pediátrica. “Aún estamos aprendiendo qué funciona y qué vías se pueden aplicar. Para ello, necesitamos colaborar con otras instituciones a fin de conseguir la cantidad de participantes necesaria para ensayos clínicos significativos”, añade Marina, quien también es investigadora institucional principal del COG.
La Dra. Clare Twist, investigadora destacada del COG, está perfeccionando el tratamiento del neuroblastoma, el cáncer sólido pediátrico más común fuera del sistema nervioso central. Twist dirigió recientemente un estudio que investiga la terapia de baja intensidad, una estrategia para reducir la toxicidad y los efectos tardíos del tratamiento. Como directora del programa de neuroblastoma del Centro Bass, también supervisa estudios para desarrollar ensayos clínicos iniciales de varias terapias nuevas y prometedoras.
Más del 80 % de los pacientes del Centro Bass participan en un ensayo clínico, y su participación tiene un impacto considerable. Los ensayos clínicos están directamente relacionados con los avances en cirugía, quimioterapia y radioterapia, mejorando los resultados de los pacientes con cáncer en todo el mundo.
“El progreso en el tratamiento del cáncer infantil es uno de los grandes éxitos de la medicina moderna”, afirma Link, especialista en linfomas y sarcomas. “La oncología pediátrica puede servir de modelo para combatir el cáncer en adultos”.
Jeng, por ejemplo, participó en un estudio multicéntrico para evaluar una forma más eficaz de administrar deferasirox, un fármaco utilizado para eliminar el hierro del organismo. La acumulación de hierro puede causar daños en el hígado, el corazón y el sistema endocrino en pacientes que requieren transfusiones de sangre regulares, y los medicamentos anteriores solo se podían administrar mediante una aguja, algo que los niños detestan. La investigación de Jeng ha ayudado a mejorar la calidad de vida de estos pacientes al demostrar la eficacia de un medicamento oral que ofrece los mismos beneficios.
El Dr. Rajni Agarwal-Hashmi, jefe de sección y director clínico del programa pediátrico de trasplante de células madre, está desarrollando métodos para contrarrestar el síndrome de neumonía idiopática (SPI), una complicación grave que afecta los pulmones tras un trasplante de células madre. Hace una década, el 80 % de los niños que desarrollaban SPI fallecían; hoy en día, esa cifra se ha reducido al 30 %.
“Este tipo de progreso se produce aquí porque contamos con una amplia experiencia y una infraestructura muy sólida bajo un mismo techo”, afirma Agarwal-Hashmi. “Está diseñado para desarrollar protocolos novedosos y terapias innovadoras”.
Creciendo bien
Muchos médicos del Centro Bass también son científicos especializados en células madre que trabajan para comprender cómo aprovechar las propiedades regenerativas únicas de estas células. El Packard Children's realiza más de 40 trasplantes de células madre al año para tratar la leucemia y otros tipos de cáncer, así como algunas inmunodeficiencias hereditarias, y fue uno de los primeros en ofrecer trasplantes pediátricos de médula ósea hace más de 20 años. La experiencia y los continuos perfeccionamientos siguen ampliando este procedimiento vital, aumentando constantemente las tasas de supervivencia.
Esa experiencia ayudó a Braden Fransham, de San José, quien nació con el síndrome de Wiskott-Aldrich, una enfermedad poco común que afecta a las células sanguíneas y al sistema inmunitario. Diagnosticado a los 6 meses, tardó más de un año en encontrar un donante de médula ósea compatible y recibir un trasplante exitoso. Los primeros cinco años de su vida estuvieron llenos de largas hospitalizaciones, visitas a la clínica y medicamentos inmunosupresores, cuenta su madre, Sonya Palmer. Hoy, Braden es un niño de 8 años lleno de energía, y su familia ha donado con gusto sangre y tejidos para que los investigadores puedan aprender más sobre la mutación genética responsable de la enfermedad.
Para ampliar la base de donantes, Agarwal-Hashmi estableció un programa de sangre de cordón umbilical en el Packard Children's. La sangre de cordón umbilical, presente en la placenta y el cordón umbilical después del nacimiento, es una rica fuente de células madre, que pueden diferenciarse en diversos tipos de células sanguíneas y reconstruir un sistema inmunitario deficiente. "Amplía la base de donantes para cualquier tipo de trasplante de células madre", afirma. "Significa que cada niño tiene un donante".
Pero con el éxito surgen nuevos desafíos. Los tratamientos contra el cáncer también pueden causar efectos secundarios a largo plazo que pueden afectar la salud y la calidad de vida del niño posteriormente (véase "La vida después del cáncer"). Packard Children's ofrece seguimiento a largo plazo y atención de apoyo continua para contrarrestar cualquier complicación tardía en los sobrevivientes de cáncer infantil.
“El tratamiento ahora es menos intenso y más específico, y los resultados son mejores en general”, afirma Agarwal-Hashmi. “Pero las terapias tienen consecuencias, y es vital que nos aseguremos de que estos niños crezcan bien”.
Ese enfoque es algo que Mateo, Braden y sus familias esperan ver realizado.
Este artículo apareció en la publicación Lucile Packard Children's News en el otoño de 2012.
