Los hijos de Mary Leonard siempre saben cuándo está trabajando en el hospital. Reciben mensajes de texto inesperados de ella, recordándoles que miren a ambos lados antes de cruzar la calle. Suele ser los días en que ha pasado por la unidad de cuidados intensivos pediátricos y ha recordado con claridad lo devastadoras que pueden ser las lesiones y enfermedades infantiles.
“Mis hijos tienen 22 y 24 años”, dice Leonard. “Pero mi rol como pediatra siempre ha estado profundamente influenciado por mi rol como padre”.
El pasado julio, Leonard se convirtió en la primera mujer en ocupar el cargo de Médico Jefe Adalyn Jay en el Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford y Profesora y Cátedra de Pediatría Arline y Pete Harman en la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford. Actualmente, lidera la investigación en salud maternoinfantil hacia una era verdaderamente emocionante.
Es apropiado, dado que el Hospital Infantil Lucile Packard también fue la creación de una mujer visionaria. En 1987, Lucile Salter Packard y su esposo, David Packard, hicieron la donación fundacional para construir nuestro hospital. «Mi sueño», dijo entonces la Sra. Packard, «es que dentro de 50 años, las enfermedades infantiles que causan tanta angustia hayan desaparecido».
En los 30 años transcurridos desde entonces, hemos logrado enormes avances para hacer realidad ese sueño. Niños sobreviven a leucemias que antes eran mortales. Bebés que nacen con cardiopatías congénitas y fibrosis quística llegan a la edad adulta. Y enfermedades como la polio y la tuberculosis, que antes eran la preocupación diaria de los pediatras, prácticamente han pasado a la historia.
Leonard presenció este progreso de cerca en su trabajo como nefróloga pediátrica. Hace muchos años, atendió a un niño pequeño, de la misma edad que su propio hijo, que nació con una enfermedad renal genética muy rara. El niño sufría constantemente episodios potencialmente mortales de hipertensión arterial, insuficiencia renal, anemia, insuficiencia cardíaca y otras complicaciones.
“Lo ingresé en el hospital 14 veces”, dice Leonard. “Lo sorprendente es que hoy se ha identificado el gen que causa su enfermedad y existe una cura. Dado lo devastadora que solía ser esta enfermedad, parece casi un milagro que ahora tengamos una cura”.
Está decidida a hacer lo mismo por los numerosos niños que aún enfrentan enormes desafíos. Hoy en día, casi nada podemos hacer por los niños con ciertos tumores cerebrales mortales. La prematuridad sigue siendo la principal causa de muerte en niños menores de 5 años en todo el mundo. Y muchas enfermedades misteriosas siguen siendo incurables.
En su propia investigación sobre salud ósea, Leonard ha atendido a adultos jóvenes que sobrevivieron a enfermedades previamente incurables, pero que ahora padecen osteoporosis, una condición que normalmente solo se presenta en adultos mayores. "Ahora que soy médico jefe, tengo mucho más presente la magnitud de la muerte y el sufrimiento de nuestros pacientes", afirma Leonard. "Me motiva cada día apoyar a nuestros apasionados médicos-científicos y clínicos, quienes trabajan para desarrollar y ofrecer nuevas curas lo más rápido posible".
Leonard está en el lugar correcto en el momento oportuno. Hoy, por primera vez en la historia, la ciencia ha avanzado tanto que estamos a punto de cumplir el sueño de Lucile, de maneras muy tangibles, inimaginables hace tan solo una década. Nuevas técnicas, como las células madre y la terapia génica, avanzan con un impulso sin precedentes, ofreciendo el potencial de curar cientos de enfermedades que afectan a millones de niños en todo el mundo.
“Ahora podemos imaginar un futuro”, dice Leonard, “en el que podamos predecir y prevenir defectos congénitos y enfermedades infantiles devastadores antes de que ocurran. Y cuando las enfermedades ataquen, no solo las trataremos, sino que las curaremos definitivamente, manteniendo a los niños y a las madres sanos no solo hoy, sino toda la vida”.
Es un objetivo loable, sin duda, pero ¿qué se necesita para lograrlo? Todos los descubrimientos científicos del mundo no sirven de nada si no hay forma de traducir esos conocimientos de laboratorio en tratamientos y curas reales para los pacientes. Ahí es donde entran en juego Leonard y su apoyo.
Construyendo el motor para el descubrimiento
En el Hospital Infantil de Filadelfia, donde trabajó durante 25 años antes de llegar a Stanford en 2014, Leonard dirigió la Oficina de Investigación Clínica y Traslacional, que proporcionó los recursos, el entorno, las operaciones y la capacitación para apoyar y promover la investigación clínica y traslacional de más de 300 investigadores principales. Aquí, en la Universidad de Stanford, donde Leonard también dirige el Instituto de Investigación en Salud Infantil, aspira a generar economías de escala similares. El profesorado y las escuelas de Stanford ya son reconocidos por ganar Premios Nobel y encabezar las listas de los mejores en medicina, biociencias e ingeniería. El siguiente paso es aprovechar todo ese ingenio científico para resolver los problemas de salud de las mujeres embarazadas y los niños.
El enfoque de Leonard es construir la infraestructura y la capacidad necesarias para convertir la investigación en curas. Puede que no sea el material más mediático de la ciencia ficción hecha realidad, pero ella trabaja diligentemente entre bastidores para guiar y capacitar a una generación de investigadores que luchan contra enfermedades.
¿Conoces esa sensación de conducir un coche fantástico? Te subes y todo funciona a la perfección. Te lleva del punto A al punto B con tanta fluidez que ni siquiera tienes que pensar en lo que ocurre bajo el capó.
Eso es lo que Leonard pretende construir en Stanford para la investigación en salud infantil y materna: un motor de descubrimiento mejorado, que funcione como una máquina bien engrasada, de forma sistemática y eficiente. "Lo que más me entusiasma ahora mismo", afirma, "es ver la chispa del entusiasmo por la investigación en nuestros jóvenes becarios. Quiero hacer todo lo posible para apoyarlos y que alcancen su máximo potencial". Su objetivo es que los científicos puedan centrarse en la investigación en lugar de tener que armar un nuevo motor cada vez.
Esas medidas, que acelerarán el descubrimiento de nuevas curas, incluyen apoyo para reclutar participantes en ensayos clínicos que se ajusten a criterios estrictos para cada protocolo; presupuesto e informes para cumplir con los requisitos de los financiadores y las agencias reguladoras; bioestadística y gestión de datos; supervisión para mejorar la seguridad de los pacientes; y capacitación para la próxima generación de investigadores calificados.
Se trata de una base enorme, ciertamente poco glamorosa, y absolutamente esencial para una investigación que no sólo dará forma al futuro de la pediatría, sino que potencialmente transformará las vidas de millones de niños.
Sin embargo, el éxito no es inevitable. La financiación gubernamental para la investigación médica ha disminuido durante décadas y no cubre los costos de la infraestructura básica necesaria para completar los estudios. En Estados Unidos, la filantropía es ahora la fuente más importante de financiación para la investigación fundamental en fase inicial y los ensayos clínicos. Sin ella, la investigación se estancará y pocas o ninguna cura verdadera llegará a los niños que la necesitan.
“Estamos a punto de lograr grandes avances en muchas enfermedades pediátricas potencialmente mortales”, afirma. “La falta de fondos ralentiza el proceso que impulsa estos descubrimientos a la atención clínica.
“Pero con apoyo filantrópico”, añade Leonard, “podemos lograrlo más rápido”.
Este artículo apareció por primera vez en la edición de primavera de 2017 de Noticias infantiles de Lucile Packard.
Conozca más sobre la investigación de Mary Leonard:
Malo para los huesos: el costo de las enfermedades crónicas infantiles supportLPCH.org/hueso
