مایانا کوچولوی پرجنبوجوش، مهربان و خوشصحبت، تنها ۴ سال داشت که در ۱۶ آوریل ۲۰۱۴ بر اثر گلیومای منتشر ذاتی پل مغزی (DIPG)، یک تومور مغزی نادر و غیرقابل جراحی، درگذشت. در ۱۶ آوریل ۲۰۱۸، چهارمین سالگرد درگذشت او، اتفاق باورنکردنیای رخ داد.
وقتی می درگذشت، مادرش، میکا کلمونز، مصمم شد تا به او ادای احترام کند و مانع از این شود که خانوادههای دیگر نیز چنین فقدانی را تجربه کنند. او نه تنها تومور دخترش را به علم اهدا کرد، بلکه از جامعه خود در پیتسبورگ، پنسیلوانیا، برای حمایت از تحقیقات پیشگامانه در استنفورد، با امید یافتن درمانی برای آن، کمک مالی جمعآوری کرد.
بهار امسال، یک مطالعهی شگفتآور و موفق که با بودجهی خانواده و دوستان می آغاز شده بود، در مجلهی نیچر مدیسین منتشر شد.
یک بیانیه مطبوعاتی که در تاریخ ۱۶ آوریل از دانشکده پزشکی منتشر شد، این خبر هیجانانگیز را به اشتراک گذاشت:
مطالعهای از دانشکده پزشکی دانشگاه استنفورد نشان داده است که سلولهای ایمنی مهندسیشده انسان میتوانند یک تومور مغزی کشنده کودکان را در مدل موش از بین ببرند.
این مطالعه اولین باری است که گلیومای پونتین ذاتی منتشر در موشها ریشهکن شده است. DIPG هر ساله چند صد کودک در سن مدرسه را در سراسر کشور تحت تأثیر قرار میدهد و میانگین زمان بقای آن تنها 10 ماه است؛ هیچ درمانی برای آن وجود ندارد. در موشهایی که ساقه مغز آنها با DIPG انسانی کاشته شده بود، سلولهای ایمنی مهندسیشدهای که به عنوان سلولهای T گیرنده آنتیژن کایمریک یا سلولهای CAR-T شناخته میشوند، توانستند تومورها را از بین ببرند و سلولهای سرطانی بسیار کمی باقی بگذارند.
ما با مایکاه و نویسنده ارشد، میشل مونژ، MD، PhD، استادیار مغز و اعصاب و ... صحبت کردیم. آن تی. و رابرت ام. باس، محقق هیئت علمی وقفی، برای شنیدن اطلاعات بیشتر در مورد چگونگی وقوع این کشف قابل توجه - و اینکه چرا حمایت شما برای تحقیقات کودکان بسیار ضروری است.
چه چیزی شما را به حمایت از تحقیقات DIPG در استنفورد ترغیب کرد؟
میکاه: مایانا تنها سه سال بود که روی این کره خاکی زندگی میکرد تا اینکه بیمارستان کودکان پیتسبورگ در ماه مه ۲۰۱۳ یک تومور عظیم DIPG را در ساقه مغزش کشف کرد. ما تحقیقات خود را آغاز کردیم و متوجه شدیم که دکتر میشل مونژ در بیمارستان کودکان لوسیل پاکارد استنفورد، محقق پیشرو DIPG در جهان است.
وقتی با دکتر مونیه تماس گرفتم و درخواست کمک کردم، صدای عذرخواهی و همدلی از آن سوی تلفن به من گفت که متأسفانه هیچ درمان امیدوارکنندهای از او نمیتوان یافت.
مای هرگز برای بیماریاش گریه نکرد، حتی زمانی که توانایی راه رفتن و بازی کردن با دوستان و خانوادهاش را از دست داد. ما خودمان را با لذت بردن از غذاهای ارگانیک، شرکت در مسابقات زیبایی، سفر به دیزنیلند، مهمانی گرفتن، لاک زدن ناخنهایمان و پرنسس بودن سرگرم میکردیم.
وقتی بالاخره واقعیت مرگ می را پذیرفتم، دوباره با دکتر مونژ تماس گرفتم تا از او در مورد روند اهدای تومور بپرسم. هنوز مدارک را پر نکرده بودم که می در عصر ۱۶ آوریل ۲۰۱۴، در سن ۴ سالگی، درگذشت. با پزشکان محلی تماس گرفتم تا ترتیب اهدای تومور می را بدهند و در کمال تعجب آنها به من گفتند که نمیتوانند این کار را انجام دهند. بنابراین با مطب دکتر مونژ تماس گرفتم و او فوراً با من تماس گرفت و مطمئن شد که تومور می خارج شده است.
تا به امروز، من از سختکوشی و توانایی او در ممکن ساختن غیرممکنها، بسیار سپاسگزارم.
کمپین جمعآوری کمکهای مالی شما، Maiy's Miracle، مبلغ ۱TP4T6,000 جمعآوری کرد. امیدوار بودید به چه چیزی دست پیدا کنید؟
میکاه: معجزه می (May's Miracle) در ابتدا برای این بود که به می بهترین کیفیت زندگی را در طول سفر DIPG هدیه دهد - تا از تجربیاتی که با هر کسی که میخواست خاطرات خاصی با او بسازد، لذت ببرد. پس از فوت او، ما یک باربیکیو، مهمانی نقاشی و جشن رهاسازی پروانه برگزار کردیم تا زندگی او را جشن بگیریم و آگاهیرسانی در مورد DIPG را افزایش دهیم.
برای من مهم است که برای کمک به خانوادههای دیگر کمک مالی جمعآوری کنم تا خانوادهی بعدی که برای درخواست کمک با دکتر مونژ تماس میگیرد، صدای هیجانزده و اطمینانبخشی دریافت کند که او میتواند چیزی امیدوارکننده برای فرزند و خانوادهاش ارائه دهد.
چرا حمایتهای بشردوستانه برای تحقیقات کودکان بسیار ضروری است؟
دکتر مونیه: حتی هدایای کوچک که در نقاط مهم و حساس به کار گرفته میشوند، میتوانند تفاوت بزرگی ایجاد کنند. امروزه نیکوکاری برای پیشبرد تحقیقات، به ویژه در زمینه بیماریهای کودکان، بیش از هر زمان دیگری اهمیت دارد. حمایت خیرین به ما این امکان را میدهد که بسیار چابک باشیم و از قبل بودجه لازم برای پیگیری ایدههای جدید را داشته باشیم، در حالی که تأمین بودجه تحقیقات دولتی، اگر اصلاً تأمین شود، ممکن است شش تا دوازده ماه طول بکشد.
چه چیزی کشف کردید، و چرا اینقدر قابل توجه است؟
دکتر مونیه: با بودجهی حاصل از پروژهی Maiy's Miracle، ما یک بورسیهی تحقیقاتی تابستانی به یک دانشجوی کارشناسی استنفورد اعطا کردیم تا کشتهای تومور DIPG انسانی را برای مولکولهای سطحی که میتوانند به عنوان هدف برای سلولهای CAR-T عمل کنند، غربالگری کند. این امر ما را در مسیر کشف رویکردی جدید برای حذف DIPG قرار داد.
در ادامه این بیانیه مطبوعاتی آمده است:
این تیم یک مولکول قندی به نام GD2 را شناسایی کرد که در ۸۰ درصد موارد به وفور در سطح تومورهای DIPG وجود دارد. کریستال مککال، پزشک، استاد اطفال و پزشکی و دیگر نویسنده ارشد این مطالعه، گفت: دانشمندان دهههاست که میدانند سطح GD2 در برخی از انواع دیگر سرطان بسیار بالاست، اما کشف آن در این تومور غافلگیرکننده بود. او افزود: «این مولکول از دید پنهان بود و ما نمیدانستیم.»
مککال، متخصص ایمونوتراپی سرطان، و تیمش پیش از این روشی را برای ساخت سلولهای CAR-T که به قند GD2 [در انواع دیگر سرطان] حمله میکنند، طراحی کرده بودند. در مرحله بعد، این تیم سلولهای CAR-T GD2 را در موشهایی که ساقه مغز آنها با تومورهای DIPG انسانی کاشته شده بود، آزمایش کردند، یک سیستم آزمایشی که آزمایشگاه مونژ در آن پیشگام بود.
در موشهایی که یک تزریق داخل وریدی سلولهای GD2 CAR-T دریافت کردند، تومورهای DIPG پس از ۱۴ روز غیرقابل تشخیص بودند.
دکتر مونیه: من از اینکه این روش چقدر خوب جواب داد، شگفتزده شدم. ما سلولهای CAR-T را به صورت داخل وریدی تزریق کردیم و آنها به مغز رسیدند و تومور را از بین بردند. این یک پاسخ بسیار چشمگیرتر از آن چیزی بود که انتظار داشتم.
حمایت خیرین چه نقشی در این مطالعه خاص داشت؟
دکتر مونیه: اگرچه علم و امکانات بالینی هیجانانگیز هستند، اما من از همکاری و بودجه در لحظات کلیدی که باعث این اتفاق شد، شگفتزده شدم. ابتدا از خانواده می بودجهای برای آزمایش یک رویکرد جدید دریافت کردیم. درست زمانی که داشتیم نویدبخش بودن را میدیدیم، دکتر مککال با من تماس گرفت و ما فرصتی را برای اعمال ایمونوتراپی سرطان بر روی DIPG تشخیص دادیم، کاری که قبلاً هرگز با موفقیت انجام نشده بود. نتایج اولیه شگفتانگیز بود، اما ما نیاز داشتیم آن را تکرار کنیم. درست در آن برهه حساس، بنیاد دیگری به نام Unravel Pediatric Cancer که توسط خانواده دیگری که آنها نیز متأسفانه فرزند خود را به دلیل DIPG از دست داده بودند، تأسیس شده بود، با بودجه اضافی به ما مراجعه کرد که به ما امکان داد این رویکرد پرخطر را بیشتر آزمایش کنیم.
انگار قرار بود این پروژه انجام شود. زمانبندیاش عجیب بود.
آزمایشهای اولیه که نمیدانستیم تا این حد موفقیتآمیز خواهند بود، بدون خانواده می ممکن نبود. و این روند با کمک Unravel Pediatric Cancer و سایر تأمینکنندگان مالی تسریع شد.
بسیاری از اهداکنندگان، بنیادها و خانوادهها از تحقیقات DIPG حمایت کردهاند؛ بسیاری از خانوادهها حتی هدیهای غیرقابل تصور برای اهدای تومور مغزی فرزندشان دادهاند.
همه آنها به تسریع کار ما کمک کردهاند. هر کمکی، چه بزرگ و چه کوچک، ما را قادر میسازد تا بدون تأخیر به جلو حرکت کنیم و تمام تلاش خود را برای کمک به خانوادههایی که با این بیماری وحشتناک مبارزه میکنند، انجام دهیم.
اینکه بدونی معجزه می این کشف رو ممکن کرده، چه معنایی برات داره؟
میکاه: دعاهای من به درگاه یهوه مستجاب شده است. دانستن اینکه سفر دخترم بیهوده نبوده، غم و اندوه را تسکین میدهد. دعای قلبی من این است که تلاشهای ما در اهدای تومور مایانا و حمایت از تحقیقات DIPG در آزمایشگاه مونیه، تغییری ایجاد کند تا خانوادهها در آینده بتوانند هنگام دریافت تشخیص DIPG امیدوار باشند.
شگفتانگیز است که چگونه مای همچنان الهامبخش است و برای دیگران تغییر ایجاد میکند. پیشرفت در درمان DIPG واقعاً برای ما یک دنیا ارزش دارد. این میتواند معجزهای باشد که همه خانوادههای DIPG برای آن دعا میکنند.
با احتیاط پیش رفتن: این تیم قصد دارد درمان CAR-T را به آزمایشهای بالینی انسانی منتقل کند، اما مونیه هشدار میدهد که این درمان، اگرچه امیدوارکننده است، اما بسیار خطرناک نیز هست. محل تومور مغزی DIPG و التهاب ناشی از پاسخ ایمنی درمان، هر دو چالشهای قابل توجهی را ایجاد میکنند. مونیه میگوید این تیم تا حد امکان اقدامات حفاظتی را در این آزمایش ایجاد خواهد کرد تا خطرات را برای افرادی که شرکت میکنند به حداقل برساند.
آیا میدانستید؟
وقتی به صندوق کودکان کمک میکنید، ۳۳ سنت از هر دلار به موسسه تحقیقات سلامت کودک برای حمایت از تحقیقات پیشگامانه اختصاص مییابد.
این تحقیق با کمک هزینه Stand Up To Cancer— St. Baldrick—موسسه ملی سرطان پشتیبانی شده است. این تحقیق همچنین توسط موسسه ملی اختلالات عصبی و سکته مغزی (کمک هزینه های F31NS098554 و R01NS092597)؛ بنیاد ارتش ابی؛ Unravel Pediatric Cancer؛ بنیاد Maiy’s Miracle؛ بنیاد مک کنا کلر؛ بنیاد Alex’s Lemonade Stand؛ بنیاد Izzy’s Infantry؛ بنیاد The Cure Starts Now و DIPG Collaborative؛ بنیاد لیلا نسولی؛ صندوق های یادبود دکلان گلاستر؛ بنیاد N8؛ بنیاد Fly a Kite؛ صندوق تحقیقاتی Liwei Wang؛ صندوق تحقیقات سرطان ویرجینیا و DK Ludwig؛ بنیاد سام جفرز؛ صندوق تحقیقات خانواده رلر؛ موسسه تحقیقات سلامت کودک در استنفورد و برنامه SPARK؛ و بورسیه تحصیلی دانشکده وقفی آن تی. و رابرت ام. باس در سرطان کودکان و بیماری های خونی پشتیبانی شده است. بخشهای مغز و اعصاب، اطفال و پزشکی استنفورد نیز از این کار حمایت کردند.
بیانیه مطبوعاتی نوشته شده توسط ارین دیجیتال و با اجازه دفتر ارتباطات و امور عمومی دانشکده پزشکی بازنشر شده است. متن کامل بیانیه در آدرس زیر موجود است. med.stanford.edu/news.
این مقاله در ابتدا در شماره بهار ۲۰۱۸ مجله ... منتشر شد. اخبار کودکان پاکارد.
عکاس: میکا کلمونز، داگلاس پک
