Հայտնագործությունների վերածումը բուժման՝ ավելի արագ

Մերի Լեոնարդի սեփական երեխաները միշտ գիտեն, թե երբ է նա աշխատում հիվանդանոցում։ Նրանք անսպասելիորեն նրանից հաղորդագրություններ են ստանում, որոնցում հիշեցնում են, որ փողոցն անցնելուց առաջ երկու կողմ էլ նայեն։ Սովորաբար դա լինում է այն օրերին, երբ նա անցել է մանկական վերակենդանացման բաժանմունքով և նրան հիշեցրել, թե որքան ավերիչ կարող են լինել մանկական վնասվածքներն ու հիվանդությունները։

«Իմ երեխաները 22 և 24 տարեկան են», - ասում է Լեոնարդը: «Բայց մանկաբույժի իմ դերը միշտ խորապես ազդվել է ծնողի իմ դերից»:

Անցյալ հուլիսին Լեոնարդը դարձավ առաջին կինը, որը զբաղեցրեց Ադալին Ջեյի անվան գլխավոր բժիշկը Սթենֆորդի Լուսիլ Պակարդ մանկական հիվանդանոցում և Արլինի և Փիթ Հարմանի անվան պրոֆեսորի և մանկաբուժության ամբիոնի վարիչի պաշտոնը Սթենֆորդի համալսարանի բժշկական դպրոցում: Այժմ նա ղեկավարում է մանկական և մայրական առողջության հետազոտությունները դեպի իսկապես հետաքրքիր դարաշրջան:

Դա տեղին է, հաշվի առնելով, որ Լուսիլ Փաքարդի մանկական հիվանդանոցը նույնպես տեսլական ունեցող կնոջ ստեղծագործությունն է։ 1987 թվականին Լուսիլ Սոլթեր Փաքարդը և նրա ամուսինը՝ Դեյվիդ Փաքարդը, հիմնադիր նվիրատվություն կատարեցին մեր հիվանդանոցը կառուցելու համար։ «Իմ երազանքն է,- ասաց տիկին Փաքարդը,- որ 50 տարի անց մանկական հիվանդությունները, որոնք այդքան տանջանք են պատճառում, անհետանան»։ 

Այդ օրվանից ի վեր 30 տարիների ընթացքում մենք հսկայական առաջընթաց ենք գրանցել այդ երազանքն իրականացնելու ուղղությամբ։ Երեխաները գոյատևում են մի ժամանակ մահացու լեյկեմիաներից։ Սրտի բնածին արատներով և կիստոզ ֆիբրոզով ծնված երեխաները հասնում են չափահասության։ Եվ այնպիսի հիվանդությունները, ինչպիսիք են պոլիոմիելիտ և տուբերկուլյոզը, որոնք մի ժամանակ մանկաբույժների առօրյա գործն էին, մեծ մասամբ պատմություն են դարձել։

Լեոնարդը այս առաջընթացը մոտիկից տեսել է իր՝ որպես մանկական նեֆրոլոգի աշխատանքում։ Շատ տարիներ առաջ նա հոգ էր տանում իր որդու տարիքի մի փոքրիկ տղայի մասին, որը ծնվել էր շատ հազվագյուտ գենետիկ երիկամային հիվանդությամբ։ Տղան անընդհատ պայքարում էր կյանքին սպառնացող բարձր արյան ճնշման, երիկամային անբավարարության, անեմիայի, սրտի անբավարարության և այլ բարդությունների դեմ։ 

«Ես նրան 14 անգամ հիվանդանոց եմ ընդունել», - ասում է Լեոնարդը: «Հատկանշական է, որ այսօր նրա հիվանդությունն առաջացնող գենը հայտնաբերվել է, և դեղամիջոցը հասանելի է: Հաշվի առնելով, թե որքան ավերիչ էր այս հիվանդությունը նախկինում, գրեթե հրաշք է թվում, որ մենք հիմա դեղամիջոց ունենք»: 

Նա վճռականորեն տրամադրված է նույնը անել բազմաթիվ երեխաների համար, ովքեր դեռևս տառապում են հսկայական դժվարություններից: Այսօր մենք դեռևս գրեթե ոչինչ չենք կարող անել որոշակի մահացու ուղեղի ուռուցքներ ունեցող երեխաների համար: Վաղաժամ ծնունդը մնում է 5 տարեկանից փոքր երեխաների մահվան թիվ մեկ պատճառը ամբողջ աշխարհում: Եվ շատ անհասկանալի հիվանդություններ մնում են անբուժելի: 

Ոսկորների առողջության վերաբերյալ իր սեփական հետազոտության մեջ Լեոնարդը տեսել է երիտասարդների, ովքեր հաղթահարել են նախկինում անբուժելի հիվանդություններ, բայց այժմ ունեն օստեոպորոզ, որը սովորաբար հանդիպում է միայն տարեց մեծահասակների մոտ: «Հիմա, երբ ես գլխավոր բժիշկն եմ, մեր հիվանդների մահվան և տառապանքի լայն շրջանակը շատ ավելի է մտահոգում ինձ», - ասում է Լեոնարդը: «Դա ինձ ամեն օր մոտիվացնում է աջակցել մեր եռանդուն բժիշկ-գիտնականներին և կլինիցիստներին, ովքեր աշխատում են հնարավորինս արագ մշակել և ստեղծել նոր բուժումներ»: 

Լեոնարդը ճիշտ տեղում է ճիշտ ժամանակին։ Այսօր, առաջին անգամ, գիտությունը հասել է այն կետին, երբ մենք հասանելիության սահմաններում ենք Լյուսիլի երազանքն իրականացնելու համար՝ շատ շոշափելի ձևերով, որոնք անհնար էր պատկերացնել ընդամենը մեկ տասնամյակ առաջ։ Նոր մեթոդները, ինչպիսիք են ցողունային բջիջները և գենային թերապիան, առաջ են շարժվում աննախադեպ թափով՝ ապահովելով աշխարհի միլիոնավոր երեխաների վրա ազդող հարյուրավոր հիվանդությունների բուժման ներուժ։ 

«Մենք այժմ կարող ենք պատկերացնել ապագան,- ասում է Լեոնարդը,- երբ կարողանանք կանխատեսել և կանխել կործանարար բնածին արատները և մանկական հիվանդությունները, նախքան դրանց առաջացումը։ Եվ երբ հիվանդությունները հարվածեն, մենք ոչ միայն կբուժենք դրանք, այլև վերջնականապես կբուժենք՝ պահպանելով երեխաների և մայրերի առողջությունը ոչ միայն այսօր, այլև ամբողջ կյանքի ընթացքում»։ 

Անշուշտ, սա արժանի նպատակ է, բայց ի՞նչ է պետք դրան հասնելու համար: Աշխարհի բոլոր գիտական հայտնագործությունները անօգուտ են, եթե չկա լաբորատորիայում ստացված այդ գիտելիքները հիվանդների համար իրական բուժման և բուժման միջոցների վերածելու միջոց: Ահա թե որտեղ է Լեոնարդը և ձեր աջակցությունը մտնում խաղի մեջ: 

Հայտնագործությունների շարժիչի կառուցումը 

Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոցում, որտեղ նա անցկացրել է 25 տարի՝ մինչև 2014 թվականին Սթենֆորդ ընդունվելը, Լեոնարդը ղեկավարել է Կլինիկական և թարգմանչական հետազոտությունների գրասենյակը, որը ապահովել է ռեսուրսներ, միջավայր, գործառնություններ և ուսուցում՝ ավելի քան 300 գլխավոր հետազոտողների կլինիկական և թարգմանչական հետազոտությունները աջակցելու և խթանելու համար: Այստեղ՝ Սթենֆորդի համալսարանում, որտեղ Լեոնարդը նաև Երեխաների առողջության հետազոտական ինստիտուտի տնօրենն է, նա նպատակ ունի ստեղծել նմանատիպ մասշտաբի տնտեսություն: Սթենֆորդի դասախոսական կազմը և դպրոցները արդեն հայտնի են Նոբելյան մրցանակներ շահելով և բժշկության, կենսաբանական գիտությունների և ճարտարագիտության լավագույնների ցուցակները գլխավորելով: Հաջորդ քայլը այդ ողջ գիտական հանճարը ներգրավելն է՝ հղի կանանց և երեխաների առողջական խնդիրները լուծելու համար: 

Լեոնարդի ուշադրության կենտրոնում է հետազոտությունները բուժման միջոցների վերածելու համար անհրաժեշտ ենթակառուցվածքների և կարողությունների ստեղծումը: Հնարավոր է՝ սա գիտական ֆանտաստիկայի իրականություն դարձած թեմաներից մեկը չէ, բայց նա ջանասիրաբար աշխատում է կուլիսներում՝ հիվանդությունների դեմ պայքարող հետազոտողների մի սերնդին խորհրդատվություն տրամադրելու և զինելու համար: 

Գիտե՞ք այդ զգացողությունը, երբ վարում եք հիանալի մեքենա։ Դուք նստում եք մեքենան, և ամեն ինչ պարզապես աշխատում է։ Այն ձեզ այնքան սահուն է տանում A կետից B կետ, որ դուք նույնիսկ մտածելու կարիք չունեք, թե ինչ է կատարվում կապոտի տակ։ 

Ահա թե ինչ է Լեոնարդը նպատակադրում ստեղծել Սթենֆորդում մանկական առողջության և մայրական հետազոտությունների համար. ավելի լավ շարժիչ հայտնագործությունների համար, որը կբզզա ինչպես լավ յուղված մեքենա՝ գործելով համակարգված և արդյունավետ ձևով: «Այժմ ինձ ամենաշատը հուզում է,- ասում է նա,- մեր կրտսեր ուսանողների մոտ հետազոտությունների նկատմամբ ոգևորության կայծ տեսնելը: Ես ուզում եմ անել ամեն ինչ, որպեսզի աջակցեմ նրանց իրենց ողջ ներուժին հասնելու համար»: Նրա նպատակն է թույլ տալ գիտնականներին կենտրոնանալ հետազոտությունների վրա, այլ ոչ թե ամեն անգամ նոր շարժիչ հավաքել: 

Այդ թաքնված բաները, որոնք կարագացնեն նոր բուժումների հայտնաբերումը, ներառում են յուրաքանչյուր արձանագրության համար խիստ չափանիշներին համապատասխանող կլինիկական փորձարկումների մասնակիցների հավաքագրման աջակցություն, ֆինանսավորողների և կարգավորող մարմինների պահանջները բավարարելու համար բյուջետավորում և հաշվետվություն, կենսաստատիստիկա և տվյալների կառավարում, հիվանդների անվտանգության բարձրացմանն ուղղված վերահսկողություն, ինչպես նաև որակավորված հետազոտողների հաջորդ սերնդի վերապատրաստում: 

Դա հսկայական, անկեղծ ասած՝ ոչ հմայիչ և բացարձակապես կարևոր հիմք է հետազոտությունների համար, որոնք ոչ միայն կձևավորեն մանկաբուժության ապագան, այլև հնարավոր է՝ վերափոխեն միլիոնավոր երեխաների կյանքը։ 

Սակայն հաջողությունը անխուսափելի չէ: Բժշկական հետազոտությունների համար կառավարության կողմից ֆինանսավորումը տասնամյակներ շարունակ նվազել է, և այն չի ծածկում ուսումնասիրությունների ավարտման համար անհրաժեշտ հիմնական ենթակառուցվածքների ծախսերը: Միացյալ Նահանգներում բարեգործությունն այժմ հիմնարար, վաղ փուլի հետազոտությունների և կլինիկական փորձարկումների ֆինանսավորման ամենակարևոր աղբյուրն է: Առանց դրա հետազոտությունները կշարունակվեն, և իրական բուժումներից քչերը, եթե ընդհանրապես որևէ մեկը, կհասնի դրանց կարիքն ունեցող երեխաներին: 

«Մենք գտնվում ենք երեխաների մոտ կյանքին սպառնացող բազմաթիվ հիվանդությունների բուժման մեծ առաջընթացի շեմին», - ասում է նա: «Ֆինանսավորման պակասը դանդաղեցնում է այս հայտնագործությունները կլինիկական խնամք տեղափոխելու շարժիչ ուժերը»: 

«Բայց բարեգործական աջակցության շնորհիվ,- ավելացնում է Լեոնարդը,- մենք կարող ենք այնտեղ հասնել՝ ավելի արագ»։

Այս հոդվածն առաջին անգամ հրապարակվել է «Ստուգում»-ի 2017 թվականի գարնանային համարում Լուսիլ Փաքարդի մանկական նորություններ.

Իմացեք ավելին Մերի Լեոնարդի հետազոտության մասին՝
Վնասակար է ոսկորների համար. մանկական քրոնիկ հիվանդությունների հետևանքները supportLPCH.org/bone