南カリフォルニアに拠点を置く非営利団体Heal EB（www.healeb.org）は、稀少で生命を脅かす遺伝性皮膚疾患である表皮水疱症（EB）の治療法開発に向けた新たな一歩として、スタンフォード大学医学部皮膚科および小児科の名誉教授であるアルフレッド・レーン医師の研究を支援するため、$5万ポンドを寄付しました。レーン医師は、EB患者の皮膚を評価し、皮膚生検の必要性を減らすための新技術の開発に向けた臨床試験を主導しています。また、この専門知識を持つ全米でも数少ない病院の一つであるルシール・パッカード・スタンフォード小児病院でも、EBを患う子供たちの治療に携わっています。
現在進行中の試験には、EB患者の創傷部に移植可能な新しい皮膚を「成長」させるために幹細胞を用いる試験が含まれています。移植が成功すれば、体内でアンカー線維が生成され、既存の皮膚と移植片とのシームレスな接続が促進されます。もう一つの進歩の兆候は、移植片の基底部に結合組織に含まれる構造タンパク質であるコラーゲンが存在することです。試験期間中、米国食品医薬品局（FDA）は研究チームに対し、治療効果の追跡調査を義務付けており、そのためにはしばしば治療部位の痛みを伴う生検が必要となります。
Heal EBからの資金提供を受けて、レーン氏のチームは、生検よりも侵襲性が低く痛みも少なく、臨床試験でテストされている手法の有効性を評価するために必要な表面積を制限する測定ツールの開発に取り組む予定だ。
Heal EBの共同創設者であり、看護師であり、EBを患う幼い子どもの母親でもあるヘザー・フルマー氏は、「より負担の少ないデバイスへの資金提供は、私たちにとって最優先事項です。測定デバイスの開発により、臨床医は皮膚表面に大きな外傷を与えることなく、治療効果をより確実かつ正確に測定できるようになります。現在、EBを患う子どもたちに大きな影響を与える試験では、複数回の測定が必要です。こうした臨床試験の迅速化に役立つデバイスの開発に携われることを光栄に思います」と述べています。
Heal EBのCOO、ジル・ヴェダー氏は、夫でパール・ジャムのリードシンガーであるエディ・ヴェダー氏と共に、Heal EB財団の理事を務められることを誇りに思うと付け加えました。フルマー夫妻のお子さんとの繋がりが、EBを患う世界中の子どもたちの生活改善に向けた活動の原動力となっています。
「この病気が幼い息子に及ぼす影響や、彼の驚くべき強さと回復力を目の当たりにすることで、私たちは資金集めと治療法の発見に向けて日々努力する意欲を燃やしています」とヴェダー氏は語った。
Heal EBからの寄付は、昨秋マリブで開催されたチャリティーイベントによって実現しました。Heal EBは今回の寄付に先立ち、設立初年度に集められた資金から、2013年にレーンの遺伝子移入試験に$95,000を寄付しました。
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