小児移植プログラムが最高の評価を受ける
スタンフォード小児医療センターは、移植レシピエント科学登録局の最新データによると、小児臓器移植において全米トップクラスにランクされています。当センターは、18歳以下の患者における臓器移植件数において、米国西部で第1位、全米で第3位を誇ります。2020年だけでも、州外から20名の小児移植患者が来院しました。
スタンフォード小児医療センターは、腎臓、心臓、肝臓、腸、肺の移植に加え、1回の手術で同じ患者に2つ以上の臓器を移植する複合臓器移植でも国内をリードしています。
小児幹細胞移植チームと腎移植チームの間では、シムケ免疫骨異形成症（SIOD）の治療において画期的な連携が行われています。SIODは極めて稀な遺伝性疾患で、体内の複数の器官系に影響を及ぼす疾患です。幹細胞移植チームを率いるのは、医学博士アリス・ベルタイナ博士です。スタンフォード小児医療センターはこれまでに、アラバマ州マッスルショールズ在住のクルズ・ダベンポート兄妹とペイズリー・ダベンポート兄妹を含む3名のSIOD患者を治療しました。
「私たちは、SIOD を治療するこの独自のアプローチが将来的に他の希少遺伝性疾患の治療にも使用できると非常に楽観しており、その可能性を探り始めることに興奮しています」とベルタイナ氏は言う。
パッカード小児病院に新部門長が就任
今年初め、医師であり科学者で臨床医でもあるローレンス・「ランス」・S・プリンス医学博士（医学博士、博士号、左）が、スタンフォード大学医学部の新生児・発達医学部門長および小児科教授に任命されました。また、スタンフォード大学ルシール・パッカード小児病院のジョンソン妊娠・新生児サービスセンターの共同所長も務めています。
「スタンフォード小児医療センターに加わることができてとても興奮しています。ここは医学の発見と進歩の中心地であるだけでなく、家族に対して最大限の思いやりとサポートをもってケアが提供される場所でもあります」とプリンス氏は言う。
昨年 8 月、医師であり科学者でもある Tanja Gruber 医学博士 (右) が、医学部の血液学、腫瘍学、幹細胞移植および再生医療部門の部門長、および小児がん・血液疾患のためのバス センターの所長に任命されました。
「スタンフォードは非常に刺激的な場所です。ここにいるすべての医師や科学者と協力して新しい治療法を開発し、それを患者さんに届けることを楽しみにしています」とグルーバー氏は言う。
がん研究者とそのチームが受賞した主要な賞
小児科・内科教授のクリスタル・マッコール医学博士は、この春、個人科学者として2つの主要な賞を受賞しました。彼女は「小児腫瘍学、免疫学、免疫療法の分野における先駆的な貢献」が認められ、米国がん研究協会-セント・ボールドリック財団より小児がん研究における傑出した業績を称えられる賞を受賞しました。
アーネスト・アンド・アメリア・ガロ・ファミリー教授職を務めるマコール氏は、米国臨床腫瘍学会より、「小児腫瘍学の分野に極めて重要な傑出した科学的研究」に貢献した個人に贈られる2021年小児腫瘍学賞および講演賞を受賞した。
さらに、米国がん学会（AACR）は、2013年にマコール氏が共同設立したセント・ボールドリック財団とStand Up 2 Cancer小児がんドリームチームに、2021年チームサイエンス賞を授与しました。この賞は、がん研究のあらゆる側面において最も優れた業績を挙げたと評価された科学者チームに贈られます。
「私たちは、過去 8 年間にわたるチームの成果を非常に誇りに思っています」とマッコール氏は語ります。
心臓病患者が恩返し
若い移植レシピエントであるアテナ・トランさんは、メイク・ア・ウィッシュ・グレーターベイエリアから願いを受け取った後、$5,000をルシール・パッカード・スタンフォード小児病院の病院学校および小児高度心臓治療 (PACT) プログラムに寄付することを決意しました。
アテナちゃんは、心臓が硬くなり正常に機能しなくなる「拘束型心筋症」というまれな心臓疾患と診断されました。4年前、パッカード小児病院で命を救う心臓移植手術を受けました。
当院に在籍中、アテナちゃんは病院付属の学校に通っていました。パロアルト統一学区と連携し、病院付属の学校は患者様に認定されたカリキュラムと充実したプログラムを提供しています。
「私はすでに大きな贈り物をもらっています。この新しい命を授かることができて、本当に幸運で、本当に感謝しています」とアテナは言います。「これまで私のためにしてくれた人たちへの感謝の気持ちを表すために、恩返しをすることは私にとって最低限のことです。」
致死的な小児脳腫瘍に対する実験的治療法の臨床試験
パッカード小児病院では、従来すべての治療法に耐性があることが証明されている腫瘍であるびまん性内在性橋神経膠腫（DIPG）に対処するためのCAR T細胞と呼ばれる細胞ベースの治療法の有効性を評価する臨床試験が進行中です。
最初の患者は昨年6月に治療を開始しました。この試験で用いられるCAR-T細胞は、腫瘍のH3K27M遺伝子に特定の変異を持つ患者を対象としています。この変異は、腫瘍細胞に存在するGD2と呼ばれる別のマーカーの量を増加させます。そのため、CAR-T細胞はGD2を標的とするように設計されています。
「私たちは入院患者の環境で治験の被験者を非常に綿密に監視しており、治験には複数の安全対策とアルゴリズムを組み込んでいるほか、頻繁な神経学的検査と定期的なMRIスキャンを実施しています」と、神経学の准教授で臨床試験のリーダーであるミシェル・モンジェ医学博士は述べています。
CAR T細胞療法がDIPG患者に対して安全かつ効果的であることが証明されれば、新たな治療選択肢となる可能性があります。
この記事は2021年夏号に掲載されたものです。 パッカード子供ニュース。
