メアリー・レナードの子供たちは、彼女が病院で働いていることをいつも知っています。彼女から突然、道を渡る前に左右を確認するようにというメッセージが届きます。たいていは、彼女が小児集中治療室を歩き回り、子供の怪我や病気がどれほど悲惨なものになり得るかを痛感させられる日に届きます。
「私の子供たちは22歳と24歳です」とレナードは言います。「しかし、小児科医としての私の役割は、親としての役割に深く影響を受けてきました。」
昨年7月、レナードは、スタンフォード大学ルシール・パッカード小児病院のアダリン・ジェイ主治医、およびスタンフォード大学医学部のアーライン・アンド・ピート・ハーマン小児科教授兼学部長に就任した初の女性となりました。彼女は現在、真に刺激的な時代へと向かう母子保健研究を牽引しています。
ルシール・パッカード小児病院もまた、先見の明のある女性によって創設されたことを考えると、これはまさにふさわしいことです。1987年、ルシール・ソルター・パッカード氏と夫のデイビッド・パッカード氏は、当病院の建設に寄付を行いました。「私の夢は、50年後には、多くの苦しみをもたらす小児疾患がなくなることです」とパッカード夫人は当時語りました。
それから30年、私たちはその夢の実現に向けて飛躍的な進歩を遂げました。かつては命取りだった白血病から子どもたちが生き延び、先天性心疾患や嚢胞性線維症を持って生まれた赤ちゃんも成人まで生きています。そして、かつて小児科医の日常業務であったポリオや結核といった病気は、ほぼ過去のものとなりました。
レナードは小児腎臓専門医として、この進歩を間近で見てきました。何年も前、彼女は息子と同じ年齢の男の子を診ました。その男の子は、非常に稀な遺伝性の腎臓病を持って生まれました。その男の子は、高血圧、腎不全、貧血、心不全、その他の合併症など、命に関わる症状に絶えず悩まされていました。
「息子を14回も入院させました」とレナードは言います。「驚くべきことに、今では息子の病気の原因となる遺伝子が特定され、治療法も確立されています。かつてこの病気がどれほど壊滅的なものだったかを考えると、今や治療法が確立されたことは奇跡に近いと言えるでしょう。」
彼女は、今もなお大きな困難に苦しむ多くの子どもたちのために、同じことをしようと決意しています。今日、私たちは、ある種の致命的な脳腫瘍を患う子どもたちに対して、ほとんど何もできません。未熟児は依然として、世界中で5歳未満の子どもの死亡原因の第1位です。そして、多くの謎の病気は未だに治癒不可能なままです。
レオナルド氏は自身の骨の健康に関する研究で、かつては不治の病とされていたものを克服した若い成人が、通常は高齢者にしか発症しない骨粗鬆症を発症するケースを目にしてきました。「主治医となった今、患者さんの死と苦しみの広がりを、より深く考えるようになりました」とレオナルド氏は言います。「情熱的な医師、科学者、そして臨床医の方々を支え、一刻も早く新しい治療法を開発し、提供できるよう尽力していることが、私の日々のモチベーションとなっています。」
レナードはまさに適切な場所に、適切なタイミングでいます。今日、科学は初めて、ルシールの夢を、わずか10年前には想像もできなかった非常に具体的な方法で実現できるところまで進歩しました。幹細胞治療や遺伝子治療といった新技術は、かつてない勢いで進歩し、世界中の何百万人もの子どもたちを苦しめている何百もの病気を治す可能性をもたらしています。
「今、私たちは未来を想像することができます」とレナードは言います。「深刻な先天性欠損症や小児疾患を、発症する前に予測し、予防できる未来です。そして、病気にかかったとしても、単に治療するだけでなく、根治させ、子どもと母親を今日だけでなく、生涯にわたって健康に保つことができるのです。」
確かに価値ある目標ですが、それを達成するには何が必要でしょうか？ 研究室で得られた知見を実際の治療や患者さんへの治療法につなげることができなければ、世界中のあらゆる科学的発見も無駄です。そこでレナードと皆様のご支援が役に立ちます。
発見のためのエンジンの構築
レナード氏は、2014年にスタンフォード大学に着任するまで25年間勤務したフィラデルフィア小児病院で、臨床・トランスレーショナルリサーチ室を率い、300名を超える主任研究者による臨床・トランスレーショナルリサーチを支援・促進するためのリソース、環境、運営、研修を提供しました。スタンフォード大学でも、レナード氏は小児健康研究所の所長を務めており、同様の規模の経済の構築を目指しています。スタンフォード大学の教員と研究科は、既にノーベル賞受賞者を輩出し、医学、生物科学、工学の分野でトップクラスを誇っています。次のステップは、その科学的才能をすべて結集し、妊婦と子どもたちの健康問題を解決することです。
レナードは、研究を治療法につなげるために必要なインフラと能力の構築に注力しています。SF映画のように話題になるような話ではないかもしれませんが、彼女は舞台裏で、病気と闘う次世代の研究者を指導し、育成するために、熱心に取り組んでいます。
素晴らしい車を運転している時のあの感覚、ご存知ですか？車に乗り込むと、すべてがスムーズに動きます。A地点からB地点まで、まるでシームレスに移動するかのように、ボンネットの下で何が起こっているかを考える必要すらありません。
レナード氏がスタンフォード大学で小児保健と母体研究のために構築しようとしているのはまさにこれです。よく整備された機械のように、体系的かつ効率的に機能し、スムーズに機能する、より優れた発見のエンジンです。「今、私が最も興奮しているのは、若い研修生たちが研究への情熱を燃やしているのを見ることです」と彼女は言います。「彼らが最大限の可能性を発揮できるよう、できる限りのサポートをしたいと思っています。」彼女の目標は、科学者たちが毎回新しいエンジンを組み立てるのではなく、研究に集中できるようにすることです。
新しい治療法の発見を加速させる裏側にあるものには、各プロトコルの厳格な基準に適合する臨床試験参加者の募集支援、資金提供者や規制当局の要件を満たす予算編成と報告、生物統計学とデータ管理、患者の安全性を高めるための監視、次世代の有能な研究者のトレーニングなどが含まれます。
これは、小児科の未来を形作るだけでなく、何百万人もの子供たちの人生を変える可能性のある、大規模で、確かに華やかではないが、研究にとって絶対に不可欠な基盤です。
しかし、成功は必ずしも必然ではありません。医学研究への政府資金は数十年にわたって減少しており、研究を完了するために必要な基本的なインフラの費用を賄うことができません。米国では、慈善事業が現在、基礎研究の初期段階と臨床試験の最も重要な資金源となっています。慈善事業がなければ、研究は停滞し、真の治療法がそれを必要とする子供たちに届くことはほとんど、あるいは全くないかもしれません。
「私たちは、小児の多くの生命に関わる疾患において、大きな進歩を遂げようとしています」と彼女は言います。「資金不足は、これらの発見を臨床治療へと移すためのエンジンを遅らせています。」
「しかし、慈善団体の支援があれば、より早くそこにたどり着くことができます」とレナード氏は付け加えた。
この記事は2017年春号に掲載されました。 ルシール・パッカード 子ども向けニュース.
メアリー・レナードの研究について詳しくはこちらをご覧ください。
骨に悪い：小児慢性疾患の犠牲者 supportLPCH.org/bone
