소아 이식 프로그램, 최고의 인정 받다
최근 이식 수혜자 과학 등록부(Scientific Registry of Transplant Recipients) 자료에 따르면, 스탠퍼드 어린이 병원(Stanford Children's Health)은 소아 장기 이식 분야에서 전국적인 선두 주자로 평가받고 있습니다. 저희 센터는 18세 이하 장기 이식 환자 수에서 미국 서부 지역 1위, 전국 3위를 차지하고 있습니다. 2020년 한 해에만 20명의 소아 이식 환자가 타 주에서 왔습니다.
스탠포드 어린이 병원은 신장, 심장, 간, 장, 폐 이식 외에도 단일 수술로 같은 환자에게 두 개 이상의 장기를 이식하는 복합 장기 이식 분야에서도 전국적인 선두를 달리고 있습니다.
소아 줄기세포 이식팀과 신장 이식팀 간에는 신체 여러 기관에 영향을 미치는 극히 드문 유전 질환인 쉬미케 면역골이형성증(SIOD) 치료를 위한 획기적인 협력도 이루어지고 있습니다. 앨리스 베르타이나(Alice Bertaina, MD, PhD)가 줄기세포 이식팀을 이끌고 있습니다. 지금까지 스탠퍼드 어린이 병원은 앨라배마주 머슬 숄즈에 사는 크루즈와 페이즐리 데이븐포트 남매를 포함하여 SIOD 환자 3명을 치료했습니다.
베르타이나 박사는 "이 독특한 SIOD 치료 접근법이 앞으로 다른 희귀 유전 질환을 치료하는 데에도 사용될 수 있을 것이라는 점에 대해 매우 낙관적이며, 그 가능성을 탐구하기 시작하게 되어 기쁘다"고 말했습니다.
패커드 어린이 병원에 새로운 부서장이 합류
올해 초, 의사이자 과학자이자 임상의인 로렌스 "랜스" S. 프린스(Lawrence "Lance" S. Prince, MD, PhD, 왼쪽)는 스탠퍼드 대학교 의과대학 신생아 및 발달 의학과 과장 겸 소아과 교수로 임명되었습니다. 그는 또한 스탠퍼드 루실 패커드 어린이 병원의 존슨 임신 및 신생아 서비스 센터 공동 소장을 맡고 있습니다.
프린스는 "의학 발견과 발전의 중심지일 뿐만 아니라 가족들에게 최대한의 연민과 지원을 바탕으로 치료를 제공하는 곳인 스탠포드 어린이 병원에 합류하게 되어 매우 기쁩니다."라고 말했습니다.
작년 8월, 의사이자 과학자인 탄자 그루버 박사(오른쪽)가 의과대학의 혈액학, 종양학, 줄기세포 이식 및 재생 의학 부문 책임자로 임명되었고, 베이스 소아암 및 혈액 질환 센터의 소장으로 임명되었습니다.
그루버는 "스탠퍼드는 정말 영감을 주는 곳이에요. 여기 있는 모든 의사와 과학자들과 함께 새로운 치료법을 개발하고 환자들에게 제공하기 위해 일할 수 있기를 기대하고 있어요."라고 말했습니다.
암 연구원과 그녀의 팀을 위한 주요 상
크리스탈 맥컬 소아과 및 내과 교수는 올봄 개인 과학자로서 두 개의 주요 상을 수상했습니다. 그녀는 미국 암 연구 협회-세인트 볼드릭 재단이 수여하는 소아암 연구 우수상(Outstanding Achievement in Pediatric Cancer Research)을 수상했는데, 이는 "소아 종양학, 면역학, 그리고 면역치료학 분야에 대한 선구적인 공헌"을 인정받은 것입니다.
미국 임상종양학회에서 어니스트와 아멜리아 갈로 가문 교수직을 맡고 있는 맥칼은 2021년 소아종양학상과 강연을 수상했습니다. 이 상은 "소아종양학 분야에 매우 중요한 뛰어난 과학적 업적을 이룬" 개인에게 수여됩니다.
또한, 미국 암 연구 협회(AACR)는 맥칼이 2013년 공동 창립한 세인트 볼드릭 재단-스탠드업 투 암 소아암 드림팀(St. Baldrick's Foundation-Stand Up 2 Cancer Pediatric Cancer Dream Team)에 2021년 팀 과학상을 수여했습니다. 이 상은 암 연구의 모든 측면에서 가장 뛰어난 성과를 거둔 것으로 평가된 과학팀에게 수여됩니다.
맥칼은 "우리는 지난 8년간 우리 팀의 성과를 매우 자랑스럽게 생각합니다."라고 말했습니다.
심장병 환자가 보답하다
젊은 이식 수혜자 아테나 트랜은 메이크어위시 그레이터 베이 지역에서 소원을 듣고, $5,000을 루실 패커드 소아병원 스탠포드의 병원 학교 및 소아 고급 심장 치료(PACT) 프로그램에 기부하기로 결정했습니다.
아테나는 제한성 심근병증이라는 희귀 심장 질환 진단을 받았습니다. 이 질환은 심장이 굳어 제대로 기능하지 못하는 질환입니다. 4년 전, 그녀는 패커드 어린이 병원에서 생명을 구하는 심장 이식 수술을 받았습니다.
아테나가 저희 병원에서 근무하는 동안 병원 학교는 아테나에게 큰 영향을 미쳤습니다. 팰로앨토 통합교육구와 협력하여, 이 학교는 환자들에게 정식으로 인증된 학업 커리큘럼과 심화 프로그램을 제공합니다.
"벌써 이렇게 큰 선물을 받았어요. 이렇게 새로운 삶을 살 수 있어서 정말 행운이고 축복받았어요." 아테나는 말한다. "저를 위해 해주신 분들께 제가 할 수 있는 최소한의 감사의 표시는 보답하는 것뿐이에요."
치명적인 소아 뇌암에 대한 실험적 치료법을 사용한 임상 시험
패커드 어린이 병원에서는 DIPG(확산성 내재성 다리교종)를 치료하는 CAR T 세포라는 세포 기반 치료법의 효과를 평가하기 위한 임상 시험을 진행 중입니다. DIPG는 역사적으로 모든 기존 치료법에 내성을 보이는 종양입니다.
첫 번째 환자는 지난 6월에 치료를 시작했습니다. 이 임상시험에 사용된 CAR T세포는 H3K27M이라는 유전자에 특정 돌연변이가 있는 종양 환자를 대상으로 합니다. 이 돌연변이는 종양 세포에서 발견되는 또 다른 마커인 GD2의 양을 증가시킵니다. 따라서 CAR T세포는 GD2를 표적으로 삼도록 설계되었습니다.
임상 시험을 주도한 신경과 조교수이자 의학박사인 미셸 몬제 박사는 "우리는 입원 환자 환경에서 시험 대상자를 매우 면밀히 모니터링하고 있으며, 빈번한 신경학적 검사와 정기적인 MRI 스캔을 실시하는 것과 더불어 시험에 여러 가지 안전 조치와 알고리즘을 구축했습니다."라고 말했습니다.
CAR T세포 치료법이 DIPG 환자에게 안전하고 효과적이라는 것이 입증되면 새로운 치료 옵션이 제공될 수 있습니다.
이 기사는 원래 2021년 여름호에 게재되었습니다. 패커드 어린이 뉴스.
