Во многом Матео Колер из Сан-Хосе — типичный девятилетний ребёнок. Он любит играть в футбол и заниматься тхэквондо, а также, возможно, чрезмерно увлекается видеоиграми. Но он также немного загадочен.
Матео, которому поставили диагноз редкого подтипа острого лимфобластного лейкоза всего за две недели до его пятого дня рождения, не ответил на стандартное лечение, и найти подходящую донорскую клетку для трансплантации стволовых клеток не удалось. Матео провел несколько недель в стационаре, а затем годами посещал клиники еженедельно, а то и раз в две недели. Его подвергали одному многообещающему испытанию химиотерапии за другим.
«Лекарства, которые помогали другим детям, ему совершенно не помогали», — говорит его мама, Трейси Колер. «Врачи Матео в детской больнице «Паккард» хорошо осведомлены о последних результатах исследований, поэтому они смогли проявить большую гибкость и вывели его из исследования, вместо того чтобы занять выжидательную позицию. Думаю, нам очень повезло, что они способны мыслить нестандартно и отстаивать то, что для него лучше».
Такой гибкий подход является отличительной чертой Центра Басса по лечению детского рака и заболеваний крови, где сострадание, инновации и сотрудничество объединяются для достижения наилучших результатов лечения детей с онкологическими и другими опасными для жизни заболеваниями.
«У детей вся жизнь впереди, поэтому важно, чтобы мы понимали, как мы о них заботимся», — говорит директор центра Кэтлин Сакамото, доктор медицинских наук. «В этом и заключается преимущество нашего центра, где мы уделяем особое внимание всем аспектам изучения и лечения детской онкологии».
Свежие восприятия
Центр Басса, расположенный в здании академической детской больницы, имеет доступ к широкому спектру интеллектуальных и технологических ресурсов. А поскольку Детская больница Паккарда является частью более крупного, но сплоченного медицинского сообщества Стэнфорда, исследователям разных специальностей легко работать вместе и обмениваться уникальными взглядами. Вместе они работают над улучшением понимания важных факторов риска, а также биологии и механизмов развития некоторых видов детского рака.
«Это облегчает развитие трансляционной медицины», — добавляет Сакамото, профессор имени Шелаг Галлиган в Стэнфордской медицинской школе.
Трансляционная медицина — это динамичное взаимодействие между учеными, работающими в области фундаментальных и клинических наук, и специалистами по уходу за пациентами, взаимодействие, которое ускоряет процесс применения открытий в новых технологиях, методах лечения, диагностике или терапевтических целях.
Специалисты Центра Басса сотрудничают с коллегами из Стэнфордской больницы и клиник, а также с экспертами немедицинских специальностей, таких как инженерия, физика и химия. Центр также поддерживает связи с Кремниевой долиной, где многие фармацевтические и высокотехнологичные компании сохраняют тесную связь со своими стэнфордскими корнями.
Детская больница Packard Children's имеет непревзойденную репутацию в продвижении новых подходов к разработке терапевтических и диагностических средств. Границы клинической практики легко переходят, и здесь царит культура инноваций и коммуникации, которая привлекает ведущих мировых учёных, врачей и специалистов по уходу за пациентами.
«Создание подходящей среды подразумевает построение сети, которая поощряет лидерство, коммуникацию и командную работу», — говорит доктор медицинских наук Майкл Дженг, заведующий отделением детской гематологии. «У нас тесное сотрудничество со взрослой больницей, и мы обеспечиваем доступ ко всем необходимым пациентам услугам. Результат — улучшение результатов лечения и более комплексный подход к качеству их жизни».
Под одной крышей
Каждый врач Центра Басса участвует в клинических исследованиях, которые являются важным инструментом разработки новых протоколов и методов лечения. Детская больница Packard также принимает активное участие в работе Детской онкологической группы (COG) – международного консорциума, объединяющего клинические исследования в области детской онкологии. Пациенты получают доступ к новым протоколам до того, как они становятся широкодоступными, и помогают другим, внося свой вклад в медицинские исследования.
«Большая часть онкологической науки сосредоточена на взрослых, но у детей рак протекает иначе», — говорит Нейесса Марина, доктор медицинских наук, директор амбулаторной гематолого-онкологической клиники и заведующая отделением детской онкологии. «Мы всё ещё изучаем, что работает и какие подходы можно применять. Для этого нам необходимо сотрудничать с другими учреждениями, чтобы получить необходимое количество участников для проведения значимых клинических испытаний», — добавляет Марина, которая также является главным исследователем COG.
Ведущий исследователь COG, Клэр Твист, доктор медицинских наук, совершенствует методы лечения нейробластомы, наиболее распространённого детского солидного рака за пределами центральной нервной системы. Недавно Твист руководила исследованием относительно низкоинтенсивной терапии – стратегии снижения токсичности и отдалённых последствий лечения. Будучи директором программы по нейробластоме в Центре Басса, она также курирует исследования по разработке предварительных испытаний нескольких перспективных новых методов лечения.
Более 80% пациентов Центра Басса участвуют в клинических исследованиях, и их участие оказывает значительное влияние. Клинические исследования напрямую связаны с достижениями в хирургии, химиотерапии и лучевой терапии, улучшая результаты лечения онкологических пациентов во всем мире.
«Прогресс в лечении детского рака — одно из величайших достижений современной медицины», — говорит Линк, специалист по лимфомам и саркомам. «Детская онкология может служить примером для борьбы с раком у взрослых».
Например, Дженг участвовал в многоцентровом исследовании по оценке более эффективного способа введения деферазирокса, препарата для выведения железа из организма. Накопление железа может привести к повреждению печени, сердца и эндокринной системы у пациентов, которым требуется регулярное переливание крови, а ранее принимаемые лекарства можно было вводить только через иглу, что не нравится детям. Исследование Дженга помогло улучшить качество жизни этих пациентов, продемонстрировав эффективность перорального препарата, обладающего теми же преимуществами.
Доктор Раджни Агарвал-Хашми, руководитель отдела и клинический директор программы трансплантации стволовых клеток у детей, разрабатывает методы борьбы с синдромом идиопатической пневмонии (СИП) – серьёзным осложнением, поражающим лёгкие после трансплантации стволовых клеток. Десять лет назад 80% детей, у которых развился СИП, умирали; сегодня этот показатель снизился до 30%.
«Такой прогресс здесь возможен благодаря тому, что под одной крышей сосредоточены обширный опыт и мощная инфраструктура, — говорит Агарвал-Хашми. — Всё это направлено на разработку новых протоколов и прорывных методов лечения».
Хорошо расти
Многие врачи Центра Басса также являются учёными, специализирующимися на стволовых клетках и стремящимися понять, как использовать уникальные свойства этих клеток к регенерации. Детская больница Паккарда ежегодно проводит более 40 трансплантаций стволовых клеток для лечения лейкемии и других видов рака, а также некоторых наследственных иммунодефицитов, и была одной из первых, кто предложил трансплантацию костного мозга детям более 20 лет назад. Опыт и постоянное совершенствование этой жизненно важной процедуры продолжают расширяться, что неуклонно повышает показатели выживаемости.
Этот опыт помог Брейдену Фрэншему из Сан-Хосе, родившемуся с синдромом Вискотта-Олдрича, редким заболеванием, поражающим клетки крови и иммунной системы. Диагноз ему поставили в 6 месяцев, и прошло больше года, прежде чем ему удалось найти подходящего донора костного мозга и успешно провести трансплантацию. Первые пять лет его жизни были заполнены длительным пребыванием в больнице, визитами к врачу и приёмом иммунодепрессантов, говорит его мать, Соня Палмер. Сегодня Брейден — энергичный восьмилетний ребёнок, и его семья с радостью сдаёт кровь и ткани, чтобы исследователи могли больше узнать о генетической мутации, лежащей в основе этого заболевания.
Чтобы расширить донорский пул, Агарвал-Хашми запустила программу использования пуповинной крови в детской больнице Packard Children's. Пуповинная кровь, содержащаяся в плаценте и пуповине после рождения, — богатый источник стволовых клеток, которые могут дифференцироваться в различные типы клеток крови и восстанавливать нарушенную иммунную систему. «Это расширяет донорский пул для любой трансплантации стволовых клеток», — говорит она. «Это означает, что у каждого ребёнка есть свой донор».
Но с успехом приходят и новые трудности. Лечение рака может вызывать долгосрочные побочные эффекты, которые могут повлиять на здоровье и качество жизни ребёнка в будущем (см. раздел «Жизнь после рака»). Детская больница Packard обеспечивает долгосрочное наблюдение и постоянную поддерживающую терапию для предотвращения любых поздних осложнений у детей, перенесших рак.
«Сейчас лечение менее интенсивное и более целенаправленное, а результаты в целом лучше», — говорит Агарвал-Хашми. «Но у терапии есть последствия, и крайне важно, чтобы эти дети росли здоровыми».
Матео, Брейден и их семьи с нетерпением ждут воплощения этого подхода в жизнь.
Эта статья была опубликована в издании Lucile Packard Children's News осенью 2012 года.
