Благодаря некоторым из самых передовых исследователей страны в области детской кардиологии Детский кардиологический центр меняет к лучшему здоровье и благополучие детей с сердечными заболеваниями в нашем сообществе и во всем мире.
Дофф МакЭлхинни, доктор медицины
Директор программы клинических и трансляционных исследований Детского кардиологического центра Детской больницы Люсиль Паккард в Стэнфорде
Что, если бы можно было собрать все записи врачей, все МРТ, все рентгеновские снимки и результаты лабораторных исследований, которые пациенты накопили у разных врачей и во время визитов в больницу, и объединить их? Какие выводы и закономерности могли бы сделать врачи и исследователи, анализируя большие объёмы данных?
Доктор медицинских наук Дофф МакЭлхинни, профессор кардиоторакальной хирургии в Медицинской школе Стэнфордского университета, работает над изучением того, как может выглядеть уход за пациентами в таком взаимосвязанном мире.
Как объясняет МакЭлхинни, электронные данные пациентов и устройства для сбора данных становятся повсеместными, создавая прекрасную возможность использовать высокопроизводительную аналитику для получения важной информации и обеспечения более точной, персонализированной и эффективной медицинской помощи. Такие достижения особенно важны для наиболее уязвимых пациентов со сложными хроническими заболеваниями, например, для детей с пороками сердца одного желудочка.
Год назад МакЭлхинни переехала через всю страну в Стэнфорд, чтобы возглавить новую Программу клинических и трансляционных исследований Детского кардиологического центра. Эта инновационная программа, одна из немногих подобных в стране, обеспечивает критически важную инфраструктуру для совместных исследований в области детского сердца в Детской больнице Люсиль Паккард в Стэнфорде и объединяет врачей и исследователей для ускорения процесса интерпретации фундаментальных научных открытий в медицинские достижения.
Благодаря этому сотрудничеству МакЭлхинни стремится исследовать новые направления исследований. «Несмотря на колоссальные успехи, достигнутые в лечении детей и взрослых с врожденными пороками сердца, всё ещё существует множество нерешённых проблем и возможностей для развития этой области», — отмечает он.
Программа клинических и трансляционных исследований занимается изучением фундаментальной патофизиологии, оценки и ухода за пациентами, разработкой новых медицинских приборов и технологий, а также использованием больших данных для анализа информации из историй болезни пациентов и углублением нашего понимания сложных клинических и патологических процессов.
МакЭлхинни стремится выяснить, как персонализированная медицина может быть применена в лечении сердечно-сосудистых заболеваний. «Онкологи используют разные препараты в зависимости от типа мутации, и это позволяет проводить различное лечение», — говорит он. «Возможно, то же самое происходит и с врожденными пороками сердца. Более четкое и точное понимание особенностей пациента может позволить подобрать более точное лечение». Терапия стволовыми клетками — еще одна область, которую МакЭлхинни стремится исследовать как перспективный метод лечения врожденных пороков сердца, который можно персонализировать под потребности каждого пациента.
К счастью, МакЭлхинни находится в идеальном месте для поиска ответов на эти важные вопросы. Программа клинических и трансляционных исследований идеально расположена в Стэнфордском университете — исследовательском центре, который уже лидирует в использовании больших данных для решения задач в области биомедицины и оказывает глобальное влияние на методы диагностики, лечения и профилактики заболеваний.
«В Стэнфорде царит динамичная, инновационная культура, позволяющая работать с информацией творчески и прогрессивно», — говорит МакЭлхинни. «Мы надеемся использовать эту культуру для реализации уникальных идей в рамках программы по лечению сердечно-сосудистых заболеваний. Мы действительно добиваемся успеха и объединяем множество людей».
МакЭлхинни говорит, что для него детская кардиология привлекает тем, что в ней есть ещё много нерешённых задач, учитывая анатомическую и физиологическую сложность, с которой сталкиваются детские кардиологи. «Во многих аспектах нужно ещё многому научиться. Это уже не та работа, что была, когда я начинал», — говорит он. «И через 10 лет она уже не будет прежней».
Элисон Марсден, доктор философии
Доцент кафедры педиатрии (кардиологии) и биоинженерии
Десять лет назад доктор Элисон Марсден занималась разработкой тихих крыльев для самолётов. Но когда она завершила диссертацию по оптимизации крыла для получения степени доктора наук в области машиностроения в Стэнфорде, она поняла, что хочет заняться чем-то более приземлённым в своей постдокторской работе.
Как оказалось, ее опыт в области машиностроения и аэрокосмической техники стал идеальной основой для ее нынешней роли — разработки более эффективных операций для детей с врожденными пороками сердца.
«Мне было интересно работать над чем-то, что имело бы более человеческую сферу применения», — говорит она. «И я нашла чрезвычайно мотивирующим работать над медицинскими проблемами у детей».
Работая в паре с Джеффри Файнстейном, доктором медицины, магистром общественного здравоохранения, детским кардиологом и профессором педиатрии (кардиологии) в Стэнфорде, Марсден посвятил много времени изучению кардиологии и наблюдал за Файнстейном во время его обходов в детской больнице Люсиль Паккард.
Стэнфорд. «Он задавал мне вопросы, словно я был студентом-медиком», — смеётся Марсден.
В конце концов Марсден и Файнстайн стали основными соавторами.
Марсден, недавно вернувшаяся в Стэнфорд в качестве доцента кафедры педиатрии и кардиологии после нескольких лет работы в Калифорнийском университете в Сан-Диего, применяет свои знания в области гидромеханики, чтобы понять, как кровь течёт по сердцу и кровеносным сосудам у детей с врождёнными пороками сердца. Она начала использовать компьютерное моделирование в диагностических целях, а теперь также использует компьютерные модели для поиска способов совершенствования хирургических процедур.
Команды, разрабатывающие инженерные решения для медицинских проблем, встречаются довольно часто, объясняет Файнстайн, но гарантировать, что эти теоретические разработки будут работать в клинических условиях, как это делает Марсден, — задача посложнее. «Это небольшая группа людей, которые выбирают заниматься тем же, чем и она, и делают это так же хорошо, как она», — говорит Файнстайн. «Её присутствие на нашем факультете детской кардиологии — огромное преимущество, поскольку мы стремимся к дальнейшему совершенствованию лечения наших пациентов».
Работа Марсден позволяет тестировать новые хирургические методики на компьютере, прежде чем испытывать их на пациентах, подобно тому, как инженеры используют компьютерные коды для тестирования новых конструкций самолётов или автомобилей. Марсден и её команда смоделировали усовершенствованную версию хирургической процедуры Фонтена — последнего этапа в серии операций, которые дети с дефектом одного желудочка сердца должны пройти, чтобы выжить.
При операции Фонтена крупные вены, возвращающие кровь из тела к сердцу, напрямую соединяются с артериями, которые направляют дезоксигенированную кровь в лёгкие, образуя модифицированное Т-образное соединение. Это позволяет обойти сердце с одной стороны, благодаря чему кровообращение обеспечивает оптимальное использование единственной насосной камеры. Используя модели, полученные на основе данных МРТ, Марсден с помощью компьютерных моделей разработал и оптимизировал новый тип соединения для операции Фонтена в форме буквы Y (так называемый Y-образный трансплантат Фонтена). Компьютерные модели могут помочь детским хирургам определить, принесёт ли эта процедура пользу пациенту, а также оценить работу его сердца при умеренных физических нагрузках.
«Компьютерное моделирование позволяет тестировать высокорисковые, но высокодоходные подходы», — говорит Марсден. «Это даёт нам возможность тестировать нестандартные идеи без риска для пациентов».
Эта усовершенствованная технология Y-образного трансплантата недавно была успешно протестирована в пилотном исследовании на шести пациентах с многообещающими клиническими результатами. Сейчас Марсден начинает разрабатывать усовершенствования и новые подходы для других детских операций на сердце.
«Работа Элисон позволяет нам взглянуть на вещи, которые мы не можем увидеть никак иначе», — говорит Файнстайн. «Вся концепция симуляционной медицины даёт возможность экспериментировать с нулевым риском для пациентов. С помощью такого типа компьютерного моделирования можно провести 100 симуляций, прежде чем применить их на пациенте».
Сушма Редди, доктор медицины
Доцент кафедры педиатрии (кардиологии)
Могут ли крошечные нити мышиной РНК научить нас, как помочь детям с врождёнными пороками сердца жить дольше и здоровее? Сушма Редди, доктор медицинских наук, доцент кафедры педиатрии в кардиологии, утверждает, что да, и обнаруживает сигналы в мышиной крови, которые могут предупреждать врачей о надвигающейся сердечной недостаточности.
Редди впервые заинтересовался кардиологией, будучи студентом-медиком. Почему именно кардиология? «Именно физиология делает её невероятно увлекательной и заставляет быстро соображать», — говорит Редди. С тех пор в лечении врождённых пороков сердца достигнуты огромные успехи, и пациенты продолжают жить и чувствуют себя лучше, чем 20 лет назад.
«Мы продолжаем расширять границы технологий, чтобы помочь нашим пациентам», — говорит она, отмечая, что все еще остается много вопросов без ответа.
Редди особенно интересуется детьми, родившимися с одним функционирующим желудочком — это состояние называется пороком сердца с одним желудочком. Даже после серии сложных операций, направленных на улучшение ситуации, у этих детей сохраняется одна камера кровообращения вместо двух, и поэтому они не так сильны, как дети с нормальным сердцем.
«В какой-то момент у всех этих детей развивается сердечная недостаточность — у всех», — объясняет Редди. Врачи используют эхокардиограммы и МРТ сердца, чтобы контролировать состояние сердца этих пациентов, но ранние признаки заболевания могут быть не выявлены с помощью этих методов визуализации. К тому времени, когда появляются клинические признаки сердечной недостаточности, заболевание уже прогрессирует, и большинство методов лечения неэффективны для обращения этого процесса вспять.
Редди решает эту проблему, изучая пороки сердца у мышей, имитирующие проблемы, характерные для людей с врожденными пороками сердца. В частности, она изучает механизмы, регулирующие гены и белки, опосредующие сердечную недостаточность. Она обнаружила, что крошечные нити РНК — микроРНК — являются одним из маркеров надвигающейся сердечной недостаточности. «Мы идентифицировали группу микроРНК, которые, по нашему мнению, важны», — говорит Редди. «Они дают нам подсказки о том, когда сердце начинает декомпенсацию, гораздо раньше, чем используемые нами в настоящее время методы. У нас есть ранние данные по детям с сердечно-сосудистыми заболеваниями, показывающие, что эти биомаркеры являются полезными предикторами прогрессирования заболевания».
В настоящее время она сотрудничает с другими центрами, чтобы выяснить, присутствуют ли биомаркеры крови, выявленные ею у мышей, и у детей в более широком масштабе. По её словам, наилучший подход — это сочетание анализов на биомаркеры крови с современными методами визуализации, чтобы получить наиболее полную картину состояния пациента с врождённым пороком сердца.
Исследования Редди недавно получили значительный импульс, когда ей была присуждена премия Mentored Clinical Scientist Research Career Development Award – грант K08 от Национальных институтов здравоохранения (NIH), который будет финансировать её работу по изучению механизмов сердечной недостаточности и разработке биомаркеров в течение следующих пяти лет. В первые годы работы в Стэнфорде Редди опиралась на частные источники, такие как гранты Детского фонда сердца и пожертвование в CVICU, для финансирования своих исследований. Эти ранние гранты и пожертвования позволили ей собрать предварительные данные, которые она успешно использовала для получения престижного гранта NIH. «Именно частное финансирование помогло мне достичь того, что я имею сейчас», – отмечает она.
Редди говорит, что восхищается готовностью своих пациентов пробовать новые подходы. «Дети и семьи, с которыми я работаю, просто потрясающие», — говорит она. «Они рождаются с этой болезнью и живут с ней всю жизнь. Для меня большая честь заботиться о них, и их упорство вдохновляет меня на поиск наилучшего лечения».
Эта статья впервые появилась в выпуске журнала «The New York Times» осенью 2015 года. Люсиль Паккард Детские новости.
