Palaging alam ng sariling mga anak ni Mary Leonard kapag nagtatrabaho siya sa ospital. Nakatanggap sila ng mga hindi inaasahang text message mula sa kanya, na nagpapaalala sa kanila na tumingin sa magkabilang direksyon bago sila tumawid sa kalye. Kadalasan ito ay sa mga araw kung kailan siya dumaan sa pediatric intensive care unit at lubos na naaalala kung gaano kalubha ang pinsala at karamdaman sa pagkabata.
"Ang aking mga anak ay 22 at 24," sabi ni Leonard. "Ngunit ang aking tungkulin bilang isang pediatrician ay palaging naiimpluwensyahan ng aking tungkulin bilang isang magulang."
Noong nakaraang Hulyo, si Leonard ang naging unang babae na nagsilbi bilang Adalyn Jay Physician-in-Chief sa Lucile Packard Children's Hospital Stanford at ang Arline at Pete Harman na Propesor at Tagapangulo ng Pediatrics sa Stanford University School of Medicine. Siya ngayon ay nangunguna sa pananaliksik sa kalusugan ng bata at ina sa isang tunay na kapana-panabik na panahon.
Ito ay angkop, dahil ang Lucile Packard Children's Hospital ay nilikha din ng isang visionary woman. Noong 1987, ginawa ni Lucile Salter Packard at ng kanyang asawa, si David Packard, ang founding gift para itayo ang aming ospital. “Ang pangarap ko,” sabi ni Mrs. Packard noon, “ay na 50 taon mula ngayon, ang mga sakit sa pagkabata na nagdudulot ng labis na dalamhati ay mawawala na.”
Sa 30 taon mula noon, gumawa kami ng napakalaking pag-unlad tungo sa pagtupad sa pangarap na iyon. Ang mga bata ay nakaligtas sa isang nakamamatay na leukemia. Ang mga sanggol na ipinanganak na may congenital heart defects at cystic fibrosis ay nabubuhay hanggang sa pagtanda. At ang mga sakit tulad ng polio at tuberculosis, na dating pang-araw-araw na negosyo ng mga pediatrician, ay higit na naging kasaysayan.
Nakita ni Leonard ang pag-unlad na ito nang malapitan sa kanyang trabaho bilang isang pediatric nephrologist. Maraming taon na ang nakalilipas, inalagaan niya ang isang maliit na batang lalaki—kapareho ng edad ng kanyang sariling anak na lalaki—na ipinanganak na may napakabihirang genetic na sakit sa bato. Ang batang lalaki ay patuloy na nakikipagpunyagi laban sa nagbabanta sa buhay na mga yugto ng mataas na presyon ng dugo, pagkabigo sa bato, anemia, pagkabigo sa puso, at iba pang mga komplikasyon.
"14 na beses ko siyang ipinasok sa ospital," sabi ni Leonard. "Ang kapansin-pansin ay ngayon, ang gene na nagdudulot ng kanyang sakit ay natukoy na, at may magagamit na lunas. Dahil sa kung gaano kalubha ang sakit na ito noon, tila halos himala na mayroon na tayong lunas."
Determinado siyang gawin din iyon para sa maraming bata na dumaranas pa rin ng napakalaking hamon. Ngayon, halos wala pa rin tayong magagawa para sa mga batang may ilang nakamamatay na tumor sa utak. Ang prematurity ay nananatiling numero unong sanhi ng pagkamatay ng mga batang wala pang 5 taong gulang sa buong mundo. At maraming misteryosong sakit ang nananatiling walang lunas.
Sa kanyang sariling pananaliksik sa kalusugan ng buto, nakita ni Leonard ang mga young adult na nakaligtas sa mga sakit na dati nang walang lunas, ngunit mayroon na ngayong osteoporosis na karaniwang nangyayari lamang sa mga matatanda. "Ngayon na ako ay physician-in-chief, ang lawak ng kamatayan at pagdurusa sa aming mga pasyente ay higit na nasa isip ko," sabi ni Leonard. "Ito ay nag-uudyok sa akin araw-araw na suportahan ang aming masugid na manggagamot-siyentipiko at clinician, na nagsisikap na bumuo at maghatid ng mga bagong lunas sa lalong madaling panahon."
Si Leonard ay nasa tamang lugar sa tamang oras. Ngayon, sa kauna-unahang pagkakataon, ang agham ay sumulong sa isang punto kung saan naaabot natin ang pagtupad sa pangarap ni Lucile, sa mga nasasalat na paraan na hindi maisip isang dekada lamang ang nakalipas. Ang mga bagong diskarte tulad ng stem cell at gene therapy ay sumusulong nang may hindi pa nagagawang momentum, na nagdadala ng potensyal na pagalingin ang daan-daang sakit na nakakaapekto sa milyun-milyong bata sa buong mundo.
"Maaari na nating isipin ang isang hinaharap," sabi ni Leonard, "kung kailan natin mahuhulaan at mapipigilan ang mapangwasak na mga depekto sa panganganak at mga sakit sa pagkabata bago ito mangyari. At kapag dumating ang mga sakit, hindi lang natin sila gagamutin, ngunit tiyak na gagamutin sila—pagpapanatiling malusog ang mga bata at ina hindi lamang para sa ngayon, kundi sa buong buhay nila."
Ito ay isang karapat-dapat na layunin, upang makatiyak, ngunit ano ang kakailanganin upang makamit ito? Ang lahat ng siyentipikong pagtuklas sa mundo ay walang silbi kung walang paraan upang isalin ang mga insight na iyon mula sa lab sa totoong buhay na mga paggamot at pagpapagaling para sa mga pasyente. Doon papasok si Leonard, at ang iyong suporta.
Pagbuo ng Engine para sa Pagtuklas
Sa Children's Hospital of Philadelphia, kung saan siya gumugol ng 25 taon bago dumating sa Stanford noong 2014, pinangunahan ni Leonard ang Office of Clinical and Translational Research, na nagbigay ng mga mapagkukunan, kapaligiran, operasyon, at pagsasanay upang suportahan at isulong ang klinikal at pagsasalin ng pananaliksik ng higit sa 300 punong imbestigador. Dito sa Stanford University, kung saan nagsisilbi rin si Leonard bilang direktor ng Child Health Research Institute, nilalayon niyang bumuo ng katulad na economies of scale. Kilala na ang faculty at mga paaralan ng Stanford sa mga nanalo ng Nobel Prize at nangunguna sa mga pinakamahusay na listahan sa medisina, biosciences, at engineering. Ang susunod na hakbang ay i-marshal ang lahat ng siyentipikong henyo upang malutas ang mga problema sa kalusugan ng mga umaasam na ina at mga anak.
Ang pokus ni Leonard ay sa pagbuo ng imprastraktura at kapasidad na kailangan para isalin ang pananaliksik sa mga lunas. Maaaring hindi ito ang headline-making na bagay ng science-fiction-come-true, ngunit masigasig siyang nagtatrabaho sa likod ng mga eksena upang magturo at magbigay ng kasangkapan sa isang henerasyon ng mga mananaliksik na lumalaban sa sakit.
Alam mo yung feeling kapag nagmamaneho ka ng magandang sasakyan? Pumasok ka, at gumagana ang lahat. Dinadala ka nito mula Point A hanggang Point B nang walang putol na hindi mo na kailangang isipin kung ano ang nangyayari sa ilalim ng hood.
Iyan ang nilalayon ni Leonard na itayo sa Stanford para sa kalusugan ng bata at pananaliksik sa ina: isang mas mahusay na makina para sa pagtuklas na humuhuni tulad ng isang makinang may langis, na gumagana sa isang sistematiko at mahusay na paraan. "Ang pinaka-nakatutuwa sa akin ngayon," sabi niya, "ay ang makita ang spark ng excitement para sa pananaliksik sa aming mga junior trainees. Gusto kong gawin ang lahat ng aking makakaya upang suportahan sila upang maabot ang kanilang buong potensyal." Ang kanyang layunin ay payagan ang mga siyentipiko na tumuon sa pananaliksik sa halip na pagsama-samahin ang isang bagong makina sa bawat oras.
Ang mga bagay na iyon sa ilalim ng hood, na magpapabilis sa pagtuklas ng mga bagong lunas, ay kinabibilangan ng suporta para sa pag-recruit ng mga kalahok sa mga klinikal na pagsubok na umaangkop sa mahigpit na pamantayan para sa bawat protocol; pagbabadyet at pag-uulat upang matugunan ang mga kinakailangan ng mga nagpopondo at mga ahensya ng regulasyon; biostatistics at pamamahala ng data; pangangasiwa upang mapahusay ang kaligtasan para sa mga pasyente; at pagsasanay para sa susunod na henerasyon ng mga kwalipikadong investigator.
Ito ay isang napakalaking, tinatanggap na hindi nakakaakit, at talagang mahalagang pundasyon para sa pananaliksik na hindi lamang humuhubog sa hinaharap ng pediatrics, ngunit potensyal na baguhin ang buhay ng milyun-milyong bata.
Gayunpaman, hindi maiiwasan ang tagumpay. Ang pagpopondo ng gobyerno para sa medikal na pananaliksik ay bumababa sa loob ng mga dekada, at hindi nito sinasaklaw ang mga gastos ng pangunahing imprastraktura na kailangan para sa pag-aaral upang makumpleto. Sa Estados Unidos, ang pagkakawanggawa ay ngayon ang nag-iisang pinakamahalagang mapagkukunan ng pagpopondo para sa pangunahing, maagang yugto ng pananaliksik at mga klinikal na pagsubok. Kung wala ito, magpapatuloy ang pananaliksik, at kakaunti kung anumang tunay na pagpapagaling ang makakarating sa mga batang nangangailangan nito.
"Kami ay nasa tuktok ng mga pangunahing tagumpay sa maraming mga sakit na nagbabanta sa buhay sa mga bata," sabi niya. "Ang kakulangan ng pondo ay nagpapabagal sa mga makina na naglilipat sa mga pagtuklas na ito sa klinikal na pangangalaga.
"Ngunit sa pamamagitan ng philanthropic na suporta," dagdag ni Leonard, "makakarating tayo doon-mas mabilis."
Ang artikulong ito ay unang lumabas sa Spring 2017 na isyu ng Balitang Pambata ni Lucile Packard.
Matuto pa tungkol sa pananaliksik ni Mary Leonard:
Masama sa buto: Ang dami ng malalang sakit sa pagkabata sa supportLPCH.org/bone
