Ang masigla, mabait, at matalinong maliit na si Maiyanna ay 4 na taong gulang lamang noong siya ay pumanaw noong Abril 16, 2014, mula sa diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG), isang bihirang at hindi maoperahan na tumor sa utak. Noong Abril 16, 2018, ang ika-apat na anibersaryo ng kanyang pagpanaw, may nangyaring hindi kapani-paniwala.
Nang mamatay si Maiy, determinado ang kanyang ina na si Mycah Clemons na parangalan siya at pigilan ang ibang mga pamilya na dumanas ng parehong pagkawala. Hindi lamang siya nag-donate ng tumor ng kanyang anak sa agham, nakalikom din siya ng mga pondo mula sa kanyang komunidad sa Pittsburgh, Pa., upang suportahan ang groundbreaking na pananaliksik sa Stanford na may pag-asang makahanap ng lunas.
Sa tagsibol na ito, isang nakakagulat na matagumpay na pag-aaral, na sinimulan ng pagpopondo mula sa pamilya at mga kaibigan ni Maiy, ay nai-publish sa Nature Medicine.
Isang press release na inilabas noong Abril 16 mula sa School of Medicine ang nagbahagi ng kapana-panabik na balita:
Ang inhinyero na mga immune cell ng tao ay maaaring talunin ang isang nakamamatay na pediatric na tumor sa utak sa isang modelo ng mouse, isang pag-aaral mula sa Stanford University School of Medicine ay nagpakita.
Ang pag-aaral ay kumakatawan sa unang pagkakataon na ang diffuse intrinsic pontine glioma ay natanggal sa mga daga. Ang DIPG ay nakakaapekto sa ilang daang mga batang nasa edad ng paaralan sa buong bansa bawat taon at may median na oras ng kaligtasan ng buhay na 10 buwan lamang; walang lunas. Sa mga daga na ang brainstems ay itinanim sa DIPG ng tao, ang mga engineered immune cell na kilala bilang chimeric antigen receptor T cells—o CAR-T cells—ay nagawang alisin ang mga tumor, na nag-iiwan ng napakakaunting mga natitirang selula ng kanser.
Nakausap namin si Mycah at senior author na si Michelle Monje, MD, PhD, assistant professor of neurology at ang Anne T. at Robert M. Bass Pinagkalooban ng Faculty Scholar, upang makarinig ng higit pa tungkol sa kung paano nangyari ang kahanga-hangang pagtuklas na ito—at kung bakit napakahalaga ng iyong suporta sa pananaliksik sa pediatric.
Ano ang naging inspirasyon mo upang suportahan ang pananaliksik sa DIPG sa Stanford?
MYCAH: Tatlong taon pa lamang si Maiyanna sa mundong ito bago natuklasan ng Children's Hospital Pittsburgh ang isang napakalaking tumor ng DIPG sa kanyang brainstem noong Mayo 2013. Sinimulan naming gawin ang aming pananaliksik at nalaman na si Dr. Michelle Monje sa Lucile Packard Children's Hospital Stanford ang nangungunang researcher ng DIPG sa mundo.
Nang tawagan ko si Dr. Monje na naghahanap ng tulong, ang humihingi ng tawad at nakikiramay na boses na ito sa kabilang dulo ng telepono ay nagsabi sa akin sa kasamaang-palad na walang maaasahan sa mga tuntunin ng paggamot na maibibigay niya.
Hindi iniyakan ni Maiy ang kanyang karamdaman, kahit na nawalan siya ng kakayahang maglakad at makipaglaro sa mga kaibigan at pamilya. Abala kami sa pagtangkilik sa mga organic na pagkain, pagpasok sa mga beauty pageant, paglalakbay sa Disneyland, pagkakaroon ng mga party, pagpipinta ng aming mga kuko, at pagiging prinsesa.
Nang sa wakas ay tinanggap ko na ang katotohanang mamamatay si Maiy, tinawagan kong muli si Dr. Monje para tanungin siya tungkol sa proseso ng donasyon ng tumor. Hindi pa ako nakakapag-file ng papeles nang pumanaw si Maiy noong gabi ng Abril 16, 2014, sa edad na 4. Tumawag ako sa aming mga lokal na doktor upang ayusin ang donasyon ng tumor ni Maiy, at nakakagulat na sinabi nila sa akin na hindi nila ito magawa. Kaya tinawagan ko ang opisina ni Dr. Monje, at binalikan niya ako kaagad, tinitiyak na nabunot ang tumor ni Maiy.
Hanggang ngayon, nagpapakumbaba ako sa kanyang pagsusumikap at kakayahang gawing posible ang imposible.
Ang iyong fundraiser, ang Maiy's Miracle, ay nakalikom ng $6,000. Ano ang inaasahan mong makamit?
MYCAH: Ang Himala ni Maiy ay nagmula upang bigyan si Maiy ng pinakamagandang kalidad ng buhay sa pamamagitan ng kanyang paglalakbay sa DIPG— para masiyahan sa mga karanasan kasama ang sinumang gustong lumikha ng mga espesyal na alaala kasama siya. Pagkamatay niya, nagsagawa kami ng barbeque, paint party, at butterfly release para ipagdiwang ang kanyang buhay at para magkaroon ng kamalayan para sa DIPG.
Mahalaga para sa akin na makalikom ng pondo upang matulungan ang ibang mga pamilya upang ang susunod na pamilya na tatawag kay Dr. Monje na naghahanap ng tulong ay magkakaroon ng boses ng pananabik at katiyakan na maaari siyang mag-alok ng isang bagay na maaasahan para sa kanilang anak at pamilya.
Bakit napakahalaga ng philanthropic na suporta sa pediatric research?
DR. MONJE: Kahit na ang maliliit na regalong inilapat sa mahahalagang leverage point ay maaaring gumawa ng malaking pagkakaiba. Ang Philanthropy ay mas mahalaga kaysa dati para sa pagtulak ng bola sa larangan para sa pananaliksik, lalo na para sa mga sakit sa bata. Nagbibigay-daan sa amin ang suporta ng donor na maging napakabilis at mayroon nang pondo para sa pag-follow up sa mga bagong ideya, samantalang ang mga grant ng pananaliksik ng gobyerno ay maaaring tumagal ng anim hanggang 12 buwan upang matiyak, kung mayroon man.
Ano ang natuklasan mo, at bakit ito kapansin-pansin?
DR. MONJE: Sa pagpopondo mula sa Maiy's Miracle, iginawad namin ang isang summer research scholarship sa isang Stanford undergraduate na mag-aaral upang i-screen ang mga kultura ng tumor ng DIPG ng tao para sa mga surface molecule na maaaring kumilos bilang mga target para sa CAR-T cells. Na nagsimula sa amin sa isang landas ng pagtuklas patungo sa isang bagong diskarte para sa pag-aalis ng DIPG.
Ang press release ay nagpapatuloy upang ibahagi:
Natukoy ng koponan ang isang molekula ng asukal, GD2, na sagana sa ibabaw ng mga DIPG tumor sa 80 porsiyento ng mga kaso. Alam ng mga siyentipiko sa loob ng mga dekada na ang mga antas ng GD2 sa ilang iba pang mga anyo ng kanser ay napakataas, ngunit ang pagtuklas nito sa tumor na ito ay dumating bilang isang sorpresa, sabi ni Crystal Mackall, MD, propesor ng pediatrics at ng medisina at ang iba pang senior author ng pag-aaral, idinagdag, "Ito ay nagtatago sa simpleng paningin, at hindi namin alam."
Si Mackall, isang dalubhasa sa cancer immunotherapy, at ang kanyang team ay nakadisenyo na ng paraan para gumawa ng CAR-T cells na umaatake sa GD2 sugar [sa iba pang uri ng cancer]. Susunod, sinubukan ng koponan ang mga cell ng GD2 CAR-T sa mga daga na ang brainstem ay itinanim ng mga tao na DIPG tumor, isang eksperimentong sistema na pinasimunuan ng lab ni Monje.
Sa mga daga na nakatanggap ng isang intravenous injection ng GD2 CAR-T cells, ang mga DIPG tumor ay hindi natukoy pagkatapos ng 14 na araw.
DR. MONJE: Nagulat ako sa kung gaano ito gumana. Ibinigay namin ang mga cell ng CAR-T sa intravenously, at sinusubaybayan nila ang utak at na-clear ang tumor. Ito ay isang kapansin-pansing mas markadong tugon kaysa sa inaasahan ko.
Anong papel ang ginampanan ng suporta ng donor sa partikular na pag-aaral na ito?
DR. MONJE: Bagama't kapana-panabik ang mga posibilidad sa agham at klinikal, nabigla rin ako sa pagtutulungan at pagpopondo sa mga mahahalagang sandali na nagdulot ng pagsasama-sama nito. Una ay nagkaroon kami ng pondo mula sa pamilya ni Maiy upang subukan ang isang bagong diskarte. Nang nagsisimula na kaming makakita ng pangako, nakipag-ugnayan sa akin si Dr. Mackall, at nakilala namin ang isang pagkakataon na mag-apply ng immunotherapy ng kanser sa DIPG, na hindi pa matagumpay na nagawa noon. Ang mga unang resulta ay kamangha-mangha, ngunit kailangan naming kopyahin ito. Sa mismong kritikal na yugtong iyon, ang isa pang pundasyon na tinatawag na Unravel Pediatric Cancer, na sinimulan ng isa pang pamilya na malungkot ding nawala ang kanilang anak sa DIPG, ay lumapit sa amin na may karagdagang pondo na nagbigay-daan sa amin upang higit pang subukan ang mapanganib na pamamaraang ito.
Pakiramdam ko, ang proyektong ito ay sinadya. Kataka-taka ang timing.
Ang mga unang eksperimento, na hindi namin alam na magiging matagumpay, ay hindi mangyayari kung wala ang pamilya ni Maiy. At ito ay mas pinabilis ng Unravel Pediatric Cancer at iba pang nagpopondo.
Napakaraming donor, foundation, at pamilya ang sumuporta sa pananaliksik sa DIPG; maraming pamilya pa nga ang gumawa ng hindi maisip na regalo ng pagbibigay ng tumor sa utak ng kanilang anak.
Lahat sila ay tumulong para mapabilis ang aming gawain. Ang bawat kontribusyon, malaki man o maliit, ay nagbibigay-daan sa amin na sumulong nang walang pagkaantala at gawin ang lahat ng aming makakaya upang matulungan ang mga pamilyang lumalaban sa kakila-kilabot na sakit na ito.
Ano ang ibig sabihin sa iyo na malaman na ginawang posible ng Himalang ni Maiy ang pagtuklas na ito?
MYCAH: Sinagot ang mga panalangin ko kay Jehova. Ito ay nagpapagaan ng kalungkutan dahil alam na ang paglalakbay ng aking anak na babae ay hindi walang kabuluhan. Ang aking taos-pusong panalangin ay na ang aming mga pagsisikap sa pag-donate ng tumor ni Maiyanna at pagsuporta sa pananaliksik sa DIPG sa Monje Lab ay magkaroon ng pagbabago upang ang mga pamilya sa hinaharap ay magkaroon ng pag-asa kapag tumatanggap ng diagnosis ng DIPG.
Nakapagtataka kung paano patuloy na nagbibigay-inspirasyon at nagagawa si Maiy ng pagbabago sa iba. Ang pag-unlad sa paggamot sa DIPG ay tunay na kahulugan ng mundo para sa atin. Ito ay maaaring ang himala na ipinagdarasal ng lahat ng pamilya ng DIPG.
Magpatuloy nang may pag-iingat: Plano ng koponan na ilipat ang paggamot sa CAR-T sa mga klinikal na pagsubok ng tao, ngunit nagbabala si Monje na ang paggamot, habang nangangako, ay lubhang mapanganib din. Ang lokasyon ng tumor sa utak ng DIPG at ang pamamaga na dulot ng immune response ng therapy ay parehong nagdudulot ng malaking hamon. Ang koponan ay bubuo ng maraming mga pag-iingat hangga't maaari sa pagsubok upang mabawasan ang mga panganib sa mga taong lumahok, sabi ni Monje.
alam mo ba?
Kapag nagbigay ka sa Children's Fund, 33 cents ng bawat dolyar ang mapupunta sa Child Health Research Institute upang suportahan ang groundbreaking na pananaliksik.
Ang pananaliksik na ito ay suportado ng isang Stand Up To Cancer— St. Baldrick's—National Cancer Institute grant. Ang pananaliksik ay sinusuportahan din ng National Institute of Neurological Disorders and Stroke (nagbibigay ng F31NS098554 at R01NS092597); Abbie's Army Foundation; I-unravel Pediatric Cancer; Maiy's Miracle Foundation; ang McKenna Claire Foundation; Alex's Lemonade Stand Foundation; Izzy's Infantry Foundation; The Cure Starts Now Foundation at DIPG Collaborative; ang Lyla Nsouli Foundation; Declan Gloster Memorial Funds; ang N8 Foundation; Lumipad ng Saranggola Foundation; ang Liwei Wang Research Fund; ang Virginia at DK Ludwig Fund para sa Cancer Research; ang Sam Jeffers Foundation; ang Reller Family Research Fund; ang Child Health Research Institute sa Stanford and SPARK program; at ang Anne T. at Robert M. Bass Endowed Faculty Scholarship sa Pediatric Cancer at Blood Diseases. Sinuportahan din ng mga departamento ng Neurology, ng Pediatrics, at ng Medisina ng Stanford ang gawain.
Press release na isinulat ni Erin Digitale at muling na-print nang may pahintulot mula sa School of Medicine's Office of Communication & Public Affairs. Ang buong release ay makukuha sa med.stanford.edu/news.
Ang artikulong ito ay orihinal na lumabas sa Spring 2018 na isyu ng Balitang Pambata ng Packard.
Kredito sa potograpiya: Mycah Clemons, Douglas Peck
