Xét về nhiều mặt, Mateo Kohler ở San Jose là một cậu bé 9 tuổi điển hình. Cậu bé thích chơi bóng đá và tập taekwondo, và có thể rất mê trò chơi điện tử. Nhưng cậu bé cũng có chút gì đó bí ẩn.
Được chẩn đoán mắc một loại bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính hiếm gặp chỉ hai tuần trước sinh nhật lần thứ năm, Mateo không đáp ứng với phương pháp điều trị tiêu chuẩn, và không tìm được tế bào gốc phù hợp để ghép. Mateo phải nằm viện nhiều tuần, rồi lại phải đi khám định kỳ hàng tuần, hai tuần một lần trong nhiều năm. Cậu bé được đưa vào một thử nghiệm hóa trị đầy hứa hẹn.
“Những loại thuốc hiệu quả với những đứa trẻ khác lại không hiệu quả với con trai tôi,” mẹ của Mateo, Traci Kohler, chia sẻ. “Các bác sĩ của Mateo tại Bệnh viện Nhi Packard rất am hiểu những phát hiện mới nhất, nên họ có thể linh hoạt hơn trong suy nghĩ và đưa con ra khỏi thử nghiệm thay vì áp dụng phương pháp ‘chờ đợi và xem xét’. Tôi nghĩ chúng tôi thực sự may mắn khi họ có thể suy nghĩ vượt ra ngoài khuôn khổ và ủng hộ những gì tốt nhất cho con trai tôi.”
Cách tiếp cận linh hoạt đó là đặc điểm nổi bật của Trung tâm Bass về Ung thư và Bệnh máu ở Trẻ em, nơi lòng trắc ẩn, sự đổi mới và sự hợp tác được kết hợp để mang lại kết quả tốt nhất cho trẻ em mắc bệnh ung thư và các bệnh đe dọa tính mạng khác.
“Trẻ em còn cả cuộc đời phía trước, vì vậy điều quan trọng là chúng ta phải ý thức rõ ràng về cách chăm sóc các em”, Giám đốc trung tâm, Tiến sĩ, Bác sĩ Kathleen Sakamoto, cho biết. “Đó là lợi thế của việc đặt trụ sở tại một nơi tận tâm với mọi khía cạnh của việc hiểu biết và điều trị ung thư nhi khoa.”
Nhận thức mới
Tọa lạc trong một bệnh viện nhi khoa hàn lâm, Trung tâm Bass có thể tiếp cận một loạt các nguồn lực trí tuệ và công nghệ. Và vì Bệnh viện Nhi Packard là một phần của cộng đồng y khoa lớn hơn nhưng gắn kết chặt chẽ tại Stanford, nên các nhà nghiên cứu từ các chuyên khoa khác nhau dễ dàng làm việc cùng nhau và chia sẻ những góc nhìn độc đáo. Họ đang cùng nhau nỗ lực để hiểu rõ hơn về các yếu tố nguy cơ quan trọng, cũng như sinh học và cơ chế của một số loại ung thư ở trẻ em.
Sakamoto, Giáo sư Shelagh Galligan tại Trường Y Stanford, cho biết thêm: "Điều đó giúp cho y học chuyển dịch diễn ra dễ dàng hơn".
Y học chuyển dịch là sự tương tác qua lại giữa các nhà khoa học cơ bản và lâm sàng với các chuyên gia chăm sóc bệnh nhân, một sự tương tác giúp đẩy nhanh quá trình áp dụng các khám phá vào công nghệ, phương pháp điều trị, chẩn đoán hoặc mục tiêu điều trị mới.
Các chuyên gia của Trung tâm Bass hợp tác với các đồng nghiệp tại Bệnh viện & Phòng khám Stanford, cũng như các chuyên gia trong các chuyên ngành phi y khoa như kỹ thuật, vật lý và hóa học. Trung tâm cũng có mối quan hệ với Thung lũng Silicon, nơi nhiều công ty dược phẩm và công nghệ cao vẫn gắn bó chặt chẽ với nguồn gốc Stanford của họ.
Bệnh viện Nhi Packard nổi tiếng với việc thúc đẩy các phương pháp tiếp cận mới trong việc phát triển liệu pháp và chẩn đoán y khoa. Ranh giới lâm sàng dễ dàng vượt qua, và bệnh viện có chung một nền văn hóa đổi mới và giao tiếp, thu hút nhiều nhà khoa học, bác sĩ và người chăm sóc hàng đầu thế giới.
Tiến sĩ Michael Jeng, Trưởng khoa Huyết học Nhi, cho biết: "Việc tạo ra môi trường phù hợp bao gồm việc xây dựng một mạng lưới khuyến khích tinh thần lãnh đạo, giao tiếp và làm việc nhóm. Chúng tôi có mối quan hệ đối tác chặt chẽ với bệnh viện người lớn và tiếp cận tất cả các dịch vụ mà bệnh nhân có thể cần. Kết quả là kết quả điều trị tốt hơn cho bệnh nhân và phương pháp tiếp cận toàn diện hơn đối với chất lượng cuộc sống của họ."
Dưới một mái nhà
Mỗi bác sĩ tại Trung tâm Bass đều tham gia nghiên cứu lâm sàng, một phương tiện quan trọng để phát triển các phác đồ và phương pháp điều trị mới. Bệnh viện Nhi Packard cũng tham gia sâu rộng vào Nhóm Ung thư Trẻ em (COG), một tập đoàn quốc tế hợp nhất các nghiên cứu lâm sàng về ung thư nhi khoa. Bệnh nhân được tiếp cận các phác đồ mới trước khi chúng được phổ biến rộng rãi và giúp đỡ người khác bằng cách đóng góp vào nghiên cứu y khoa.
“Hầu hết khoa học về ung thư tập trung vào người lớn, nhưng ung thư ở trẻ em lại khác”, Tiến sĩ Neyessa Marina, giám đốc phòng khám huyết học và ung thư ngoại trú kiêm trưởng khoa ung thư nhi, cho biết. “Chúng tôi vẫn đang tìm hiểu phương pháp nào hiệu quả và phương pháp nào có thể áp dụng. Để làm được điều đó, chúng tôi cần hợp tác với các tổ chức khác để có được số lượng người tham gia cần thiết cho các thử nghiệm lâm sàng có ý nghĩa”, Marina, đồng thời là nhà nghiên cứu chính của COG, cho biết thêm.
Một nhà nghiên cứu hàng đầu tại COG, Tiến sĩ Y khoa Clare Twist, đang cải tiến phương pháp điều trị u nguyên bào thần kinh, loại ung thư đặc phổ biến nhất ở trẻ em ngoài hệ thần kinh trung ương. Twist gần đây đã dẫn đầu một nghiên cứu về liệu pháp cường độ tương đối thấp, một chiến lược nhằm giảm độc tính và các tác dụng phụ muộn của điều trị. Là giám đốc chương trình u nguyên bào thần kinh của Trung tâm Bass, bà cũng giám sát các nghiên cứu nhằm phát triển các thử nghiệm ban đầu cho một số liệu pháp mới đầy hứa hẹn.
Hơn 80% bệnh nhân của Trung tâm Bass tham gia thử nghiệm lâm sàng, và sự tham gia của họ tạo ra tác động đáng kể. Các thử nghiệm lâm sàng liên quan trực tiếp đến những tiến bộ trong phẫu thuật, hóa trị và xạ trị, giúp cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân ung thư trên toàn thế giới.
"Tiến bộ trong việc điều trị ung thư ở trẻ em là một trong những câu chuyện thành công lớn của y học hiện đại", Link, chuyên gia về u lympho và sarcoma, cho biết. "Ung thư nhi khoa có thể là hình mẫu cho việc chiến thắng ung thư ở người lớn."
Ví dụ, Jeng đã tham gia vào một nghiên cứu đa địa điểm nhằm đánh giá phương pháp hiệu quả hơn để sử dụng deferasirox, một loại thuốc được sử dụng để loại bỏ sắt khỏi cơ thể. Sự tích tụ sắt có thể gây tổn thương gan, tim và hệ nội tiết ở những bệnh nhân cần truyền máu thường xuyên, và các loại thuốc trước đây chỉ có thể được tiêm qua kim tiêm - điều mà trẻ em rất ghét. Nghiên cứu của Jeng đã giúp cải thiện chất lượng cuộc sống cho những bệnh nhân này bằng cách chứng minh hiệu quả của một loại thuốc uống mang lại lợi ích tương tự.
Tiến sĩ Rajni Agarwal-Hashmi, Trưởng khoa và Giám đốc lâm sàng của chương trình ghép tế bào gốc nhi khoa, đang phát triển các phương pháp điều trị hội chứng viêm phổi vô căn (IPS), một biến chứng nghiêm trọng ảnh hưởng đến phổi sau ghép tế bào gốc. Một thập kỷ trước, 80% trẻ em mắc IPS tử vong; ngày nay con số đó đã giảm xuống còn 30%.
“Những tiến bộ như thế này diễn ra ở đây là nhờ có nhiều chuyên môn và cơ sở hạ tầng rất mạnh mẽ cùng chung tay góp sức,” Agarwal-Hashmi nói. “Nó được thiết kế để phát triển các giao thức mới và các liệu pháp đột phá.”
Lớn lên tốt đẹp
Nhiều bác sĩ tại Trung tâm Bass cũng là các nhà khoa học tế bào gốc đang nỗ lực tìm hiểu cách sử dụng các đặc tính tái tạo độc đáo của những tế bào này. Bệnh viện Nhi đồng Packard thực hiện hơn 40 ca ghép tế bào gốc mỗi năm để điều trị bệnh bạch cầu hoặc các bệnh ung thư khác, cũng như một số bệnh suy giảm miễn dịch di truyền, và là một trong những bệnh viện đầu tiên cung cấp dịch vụ ghép tủy xương cho trẻ em hơn 20 năm trước. Kinh nghiệm và những cải tiến liên tục đang tiếp tục mở rộng quy trình cứu sống này, giúp tỷ lệ sống sót ngày càng tăng.
Chuyên môn đó đã giúp Braden Fransham ở San Jose, người sinh ra mắc hội chứng Wiskott-Aldrich, một căn bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến các tế bào máu và tế bào của hệ miễn dịch. Được chẩn đoán lúc 6 tháng tuổi, phải mất hơn một năm cậu bé mới tìm được người hiến tủy phù hợp và được ghép tủy thành công. Mẹ của cậu, Sonya Palmer, cho biết năm năm đầu đời của cậu bé tràn ngập những ngày nằm viện dài ngày, những lần khám bệnh và thuốc ức chế miễn dịch. Hiện tại, Braden là một cậu bé 8 tuổi tràn đầy năng lượng, và gia đình cậu đã vui vẻ hiến máu và mô để các nhà nghiên cứu có thể tìm hiểu thêm về đột biến gen gây ra căn bệnh này.
Để mở rộng nguồn hiến tặng, Agarwal-Hashmi đã thành lập chương trình máu cuống rốn tại Bệnh viện Nhi Packard. Máu cuống rốn, được tìm thấy trong nhau thai và dây rốn sau khi sinh, là nguồn tế bào gốc dồi dào, có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào máu khác nhau và tái tạo hệ miễn dịch bị tổn thương. "Chương trình này mở rộng nguồn hiến tặng cho bất kỳ loại ghép tế bào gốc nào", bà nói. "Điều đó có nghĩa là mỗi trẻ em đều có một người hiến tặng."
Nhưng thành công luôn đi kèm những thách thức mới. Các phương pháp điều trị ung thư cũng có thể gây ra những tác dụng phụ lâu dài, ảnh hưởng đến sức khỏe và chất lượng cuộc sống của trẻ sau này (xem phần Cuộc sống sau ung thư). Bệnh viện Nhi đồng Packard cung cấp dịch vụ theo dõi dài hạn và chăm sóc hỗ trợ liên tục để ngăn ngừa bất kỳ biến chứng khởi phát muộn nào cho những trẻ em sống sót sau ung thư.
"Việc điều trị hiện nay ít căng thẳng hơn, tập trung hơn, và kết quả tốt hơn trên mọi phương diện", Agarwal-Hashmi nói. "Tuy nhiên, liệu pháp điều trị cũng có những hậu quả nhất định, và điều quan trọng là chúng ta phải đảm bảo những đứa trẻ này lớn lên khỏe mạnh."
Đó là điều mà Mateo, Braden và gia đình họ mong muốn thực hiện.
Bài viết này xuất hiện trên ấn phẩm Lucile Packard Children's News vào mùa thu năm 2012.
