Chương trình Ghép tạng Nhi khoa Nhận được Sự công nhận Hàng đầu
Theo dữ liệu gần đây từ Sổ đăng ký Khoa học về Người nhận Cấy ghép, Bệnh viện Nhi đồng Stanford được xếp hạng là đơn vị hàng đầu toàn quốc về ghép tạng nhi khoa. Trung tâm của chúng tôi đứng đầu miền Tây Hoa Kỳ về số lượng ca ghép tạng ở bệnh nhân từ 18 tuổi trở xuống, và đứng thứ ba toàn quốc. Chỉ riêng trong năm 2020, đã có 20 bệnh nhân nhi khoa được ghép tạng đến từ các tiểu bang khác.
Ngoài việc ghép thận, tim, gan, ruột và phổi, Stanford Children's Health còn là đơn vị hàng đầu toàn quốc về ghép tạng kết hợp, trong đó hai hoặc nhiều cơ quan được ghép cho cùng một bệnh nhân trong một ca phẫu thuật.
Ngoài ra còn có sự hợp tác đột phá giữa các nhóm ghép tế bào gốc nhi khoa và ghép thận để điều trị chứng loạn sản miễn dịch xương Schimke (SIOD), một bệnh di truyền cực kỳ hiếm gặp ảnh hưởng đến nhiều hệ thống trong cơ thể. Alice Bertaina, Tiến sĩ, Bác sĩ, Trưởng nhóm ghép tế bào gốc. Cho đến nay, Bệnh viện Nhi Stanford đã điều trị cho ba bệnh nhân mắc SIOD—bao gồm hai anh em Kruz và Paizlee Davenport ở Muscle Shoals, Alabama.
Bertaina cho biết: “Chúng tôi rất lạc quan rằng phương pháp điều trị SIOD độc đáo này có thể được sử dụng để điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp khác trong tương lai và rất hào hứng khi bắt đầu khám phá những khả năng này”.
Các Trưởng khoa mới gia nhập Bệnh viện Nhi Packard
Đầu năm nay, bác sĩ-nhà khoa học và bác sĩ lâm sàng Lawrence “Lance” S. Prince, Tiến sĩ, Bác sĩ Y khoa (trái), đã được bổ nhiệm làm Trưởng khoa Y học Sơ sinh và Phát triển tại Trường Y Đại học Stanford, đồng thời là Giáo sư Nhi khoa. Ông cũng đang giữ chức Đồng Giám đốc Trung tâm Dịch vụ Mang thai và Trẻ sơ sinh Johnson tại Bệnh viện Nhi Lucile Packard Stanford.
Prince chia sẻ: “Tôi rất vui mừng khi được gia nhập Stanford Children's Health, nơi không chỉ là trung tâm của những khám phá và tiến bộ y học mà còn là nơi cung cấp dịch vụ chăm sóc với sự thông cảm và hỗ trợ tối đa cho các gia đình”.
Tháng 8 năm ngoái, bác sĩ-nhà khoa học Tanja Gruber, Tiến sĩ, Bác sĩ (bên phải), được bổ nhiệm làm trưởng khoa Huyết học, Ung thư, Cấy ghép tế bào gốc và Y học tái tạo tại Trường Y, đồng thời là giám đốc Trung tâm Bass về Ung thư và Bệnh máu ở trẻ em.
Gruber cho biết: “Stanford là một nơi vô cùng truyền cảm hứng và tôi mong muốn được làm việc với tất cả các bác sĩ và nhà khoa học ở đây để phát triển các phương pháp điều trị mới và áp dụng chúng cho bệnh nhân”.
Giải thưởng lớn dành cho nhà nghiên cứu ung thư và nhóm của cô ấy
Tiến sĩ Crystal Mackall, giáo sư nhi khoa và y khoa, đã nhận được hai giải thưởng lớn với tư cách là một nhà khoa học cá nhân vào mùa xuân này. Bà đã được Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ-Quỹ St. Baldrick vinh danh với Giải thưởng Thành tựu Xuất sắc trong Nghiên cứu Ung thư Nhi khoa, ghi nhận "những đóng góp tiên phong của bà trong lĩnh vực ung thư nhi khoa, miễn dịch học và liệu pháp miễn dịch".
Từ Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ, Mackall, người giữ chức Giáo sư Gia đình Ernest và Amelia Gallo, đã nhận Giải thưởng và Bài giảng về Ung thư Nhi khoa năm 2021, được trao cho một cá nhân đã đóng góp "công trình khoa học xuất sắc có tầm quan trọng lớn cho lĩnh vực ung thư nhi khoa".
Ngoài ra, Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ đã vinh danh Đội ngũ Nghiên cứu Ung thư Nhi khoa St. Baldrick's Foundation-Stand Up 2 Cancer, do Mackall đồng sáng lập năm 2013, với Giải thưởng Khoa học Đồng đội năm 2021. Giải thưởng này ghi nhận nhóm khoa học được đánh giá là có thành tựu nhất trong mọi khía cạnh của nghiên cứu ung thư.
Mackall cho biết: “Chúng tôi rất tự hào về những thành tựu mà nhóm của chúng tôi đã đạt được trong tám năm qua”.
Bệnh nhân tim trả ơn
Khi bệnh nhân ghép tạng trẻ tuổi Athena Tran nhận được một điều ước từ tổ chức Make-A-Wish Greater Bay Area, cô đã quyết định quyên góp $5.000 cho Chương trình Liệu pháp tim tiên tiến cho trẻ em và trường học (PACT) tại Bệnh viện nhi Lucile Packard Stanford.
Athena được chẩn đoán mắc một bệnh tim hiếm gặp gọi là bệnh cơ tim hạn chế, khiến tim bị cứng và không thể hoạt động bình thường. Bốn năm trước, em đã được ghép tim cứu sống tại Bệnh viện Nhi Packard.
Trong thời gian làm việc tại bệnh viện, Trường Bệnh viện đã tạo ra những ảnh hưởng đáng kể đến Athena. Phối hợp với Khu Học chánh Thống nhất Palo Alto, trường cung cấp chương trình giảng dạy học thuật được công nhận đầy đủ và các chương trình bồi dưỡng cho bệnh nhân.
“Tôi đã được ban tặng một món quà vô cùng to lớn. Tôi thật may mắn và hạnh phúc khi có được cuộc sống mới này,” Athena chia sẻ. “Đáp lại là điều tối thiểu tôi có thể làm để cảm ơn mọi người vì những gì họ đã làm cho tôi.”
Các thử nghiệm sử dụng liệu pháp thực nghiệm cho bệnh ung thư não ở trẻ em gây tử vong
Một thử nghiệm lâm sàng tại Bệnh viện Nhi Packard đang được tiến hành để đánh giá hiệu quả của một loại liệu pháp dựa trên tế bào gọi là tế bào T CAR trong việc điều trị u thần kinh đệm cầu não lan tỏa nội tại (DIPG), một loại khối u đã được chứng minh là kháng lại tất cả các liệu pháp thông thường.
Bệnh nhân đầu tiên bắt đầu điều trị vào tháng 6 năm ngoái. Tế bào T CAR trong thử nghiệm này dành cho những bệnh nhân có đột biến đặc hiệu trong khối u ở gen H3K27M. Đột biến này làm tăng lượng một dấu ấn khác được tìm thấy trên tế bào khối u, gọi là GD2. Do đó, tế bào T CAR được thiết kế để nhắm mục tiêu GD2.
Tiến sĩ, bác sĩ Michelle Monje, phó giáo sư thần kinh học và là người đứng đầu thử nghiệm lâm sàng cho biết: "Chúng tôi đang theo dõi các đối tượng tham gia thử nghiệm rất, rất chặt chẽ trong môi trường nội trú và đã xây dựng nhiều biện pháp và thuật toán an toàn vào thử nghiệm, cũng như thực hiện các kỳ thi thần kinh thường xuyên và chụp MRI định kỳ".
Nếu liệu pháp tế bào T CAR được chứng minh là an toàn và hiệu quả ở những bệnh nhân mắc DIPG, chúng có thể là một phương pháp điều trị mới.
Bài viết này ban đầu xuất hiện trong ấn bản Mùa hè năm 2021 của Tin tức trẻ em Packard.
