Các con của Mary Leonard luôn biết khi nào bà làm việc ở bệnh viện. Chúng nhận được những tin nhắn bất ngờ từ bà, nhắc nhở chúng phải nhìn cả hai hướng trước khi băng qua đường. Thường là vào những ngày bà đi qua khoa chăm sóc đặc biệt nhi khoa và được nhắc nhở sâu sắc về mức độ tàn phá của chấn thương và bệnh tật ở trẻ em.
“Các con tôi 22 và 24 tuổi,” Leonard nói. “Nhưng vai trò bác sĩ nhi khoa của tôi luôn chịu ảnh hưởng sâu sắc từ vai trò làm cha mẹ.”
Tháng 7 năm ngoái, Leonard trở thành người phụ nữ đầu tiên đảm nhiệm vị trí Bác sĩ trưởng Adalyn Jay tại Bệnh viện Nhi đồng Lucile Packard Stanford, đồng thời là Giáo sư kiêm Trưởng khoa Nhi khoa Arline và Pete Harman tại Trường Y Đại học Stanford. Hiện bà đang dẫn dắt nghiên cứu sức khỏe bà mẹ và trẻ em bước vào một kỷ nguyên thực sự thú vị.
Thật trùng hợp, bởi Bệnh viện Nhi đồng Lucile Packard cũng là thành quả sáng tạo của một người phụ nữ có tầm nhìn xa. Năm 1987, Lucile Salter Packard và chồng, David Packard, đã đóng góp tiền sáng lập để xây dựng bệnh viện. "Ước mơ của tôi", bà Packard từng nói, "là 50 năm nữa, những căn bệnh thời thơ ấu gây ra biết bao đau khổ sẽ biến mất."
Trong 30 năm qua, chúng ta đã đạt được những tiến bộ vượt bậc trong việc hiện thực hóa giấc mơ đó. Trẻ em đang sống sót sau căn bệnh bạch cầu từng gây tử vong. Trẻ em sinh ra với dị tật tim bẩm sinh và xơ nang đang sống đến tuổi trưởng thành. Và các bệnh như bại liệt và lao, vốn từng là công việc hàng ngày của các bác sĩ nhi khoa, phần lớn đã trở thành lịch sử.
Leonard đã chứng kiến sự tiến triển này một cách cận cảnh trong công việc của mình với tư cách là một bác sĩ chuyên khoa thận nhi. Nhiều năm trước, cô đã chăm sóc một cậu bé - cùng tuổi với con trai mình - sinh ra đã mắc một căn bệnh thận di truyền rất hiếm gặp. Cậu bé liên tục phải vật lộn với những cơn cao huyết áp, suy thận, thiếu máu, suy tim và các biến chứng nguy hiểm đến tính mạng khác.
“Tôi đã đưa anh ấy vào viện 14 lần,” Leonard nói. “Điều đáng chú ý là ngày nay, gen gây bệnh cho anh ấy đã được xác định và đã có phương pháp chữa trị. Với mức độ tàn phá khủng khiếp của căn bệnh này trước đây, việc chúng ta có phương pháp chữa trị gần như là một điều kỳ diệu.”
Cô quyết tâm làm điều tương tự cho rất nhiều trẻ em vẫn đang phải chịu đựng những thách thức to lớn. Ngày nay, chúng ta gần như không thể làm gì cho trẻ em mắc một số khối u não nguy hiểm. Sinh non vẫn là nguyên nhân tử vong hàng đầu ở trẻ em dưới 5 tuổi trên toàn thế giới. Và nhiều căn bệnh bí ẩn vẫn chưa thể chữa khỏi.
Trong nghiên cứu của riêng mình về sức khỏe xương, Leonard đã chứng kiến những người trẻ tuổi từng vượt qua các căn bệnh nan y trước đây, nhưng giờ đây lại mắc chứng loãng xương, vốn thường chỉ xảy ra ở người cao tuổi. "Giờ đây, khi đã là bác sĩ trưởng, tôi càng quan tâm hơn đến cái chết và nỗi đau khổ của bệnh nhân", Leonard nói. "Điều đó thôi thúc tôi mỗi ngày hỗ trợ các bác sĩ-nhà khoa học và bác sĩ lâm sàng đầy nhiệt huyết, những người đang nỗ lực phát triển và đưa ra các phương pháp điều trị mới nhanh nhất có thể."
Leonard đang ở đúng nơi, đúng thời điểm. Hôm nay, lần đầu tiên, khoa học đã tiến bộ đến mức chúng ta có thể thực hiện được ước mơ của Lucile, theo những cách rất thực tế mà chỉ một thập kỷ trước đây không thể tưởng tượng được. Các kỹ thuật mới như tế bào gốc và liệu pháp gen đang phát triển với tốc độ chưa từng có, mang đến tiềm năng chữa khỏi hàng trăm căn bệnh đang ảnh hưởng đến hàng triệu trẻ em trên toàn thế giới.
Leonard nói: “Giờ đây, chúng ta có thể hình dung ra một tương lai, khi chúng ta có thể dự đoán và ngăn ngừa những dị tật bẩm sinh và bệnh tật nghiêm trọng ở trẻ em trước khi chúng xảy ra. Và khi bệnh tật ập đến, chúng ta sẽ không chỉ điều trị mà còn chữa khỏi hoàn toàn – giữ cho trẻ em và bà mẹ khỏe mạnh không chỉ hôm nay mà còn suốt đời.”
Chắc chắn đó là một mục tiêu xứng đáng, nhưng cần những gì để đạt được nó? Mọi khám phá khoa học trên thế giới đều vô ích nếu không có cách nào chuyển hóa những hiểu biết từ phòng thí nghiệm thành các phương pháp điều trị và chữa khỏi bệnh thực tế cho bệnh nhân. Đó chính là lúc Leonard và sự hỗ trợ của bạn phát huy tác dụng.
Xây dựng động cơ cho khám phá
Tại Bệnh viện Nhi Philadelphia, nơi bà đã làm việc 25 năm trước khi đến Stanford vào năm 2014, Leonard đã lãnh đạo Văn phòng Nghiên cứu Lâm sàng và Chuyển dịch, nơi cung cấp nguồn lực, môi trường, hoạt động và đào tạo để hỗ trợ và thúc đẩy nghiên cứu lâm sàng và chuyển dịch của hơn 300 nhà nghiên cứu chính. Tại Đại học Stanford, nơi Leonard cũng là giám đốc Viện Nghiên cứu Sức khỏe Trẻ em, bà đặt mục tiêu xây dựng nền kinh tế quy mô tương tự. Đội ngũ giảng viên và trường của Stanford vốn đã nổi tiếng với các giải Nobel và đứng đầu danh sách các trường đại học hàng đầu trong lĩnh vực y học, khoa học sinh học và kỹ thuật. Bước tiếp theo là huy động tất cả những thiên tài khoa học đó để giải quyết các vấn đề sức khỏe của các bà mẹ tương lai và trẻ em.
Leonard tập trung vào việc xây dựng cơ sở hạ tầng và năng lực cần thiết để biến nghiên cứu thành phương pháp chữa trị. Có thể đây không phải là điều khoa học viễn tưởng đang gây sốt trên các mặt báo, nhưng cô ấy đang miệt mài làm việc hậu trường để hướng dẫn và trang bị cho một thế hệ các nhà nghiên cứu chống lại bệnh tật.
Bạn biết cảm giác khi lái một chiếc xe tuyệt vời chứ? Chỉ cần bước vào, mọi thứ đều vận hành trơn tru. Nó đưa bạn từ điểm A đến điểm B một cách liền mạch đến nỗi bạn thậm chí không cần phải nghĩ đến những gì đang diễn ra bên dưới nắp capo.
Đó chính là mục tiêu mà Leonard hướng đến tại Stanford cho nghiên cứu sức khỏe trẻ em và bà mẹ: một cỗ máy khám phá tốt hơn, vận hành trơn tru như một cỗ máy được tra dầu kỹ lưỡng, hoạt động một cách có hệ thống và hiệu quả. “Điều khiến tôi phấn khích nhất hiện nay,” cô nói, “là nhìn thấy tia lửa đam mê nghiên cứu ở các thực tập sinh trẻ. Tôi muốn làm mọi thứ có thể để hỗ trợ các em phát huy hết tiềm năng.” Mục tiêu của cô là cho phép các nhà khoa học tập trung vào nghiên cứu thay vì phải lắp ráp một cỗ máy mới mỗi lần.
Những thứ ẩn bên trong, sẽ đẩy nhanh việc khám phá ra các phương pháp chữa trị mới, bao gồm hỗ trợ tuyển dụng những người tham gia thử nghiệm lâm sàng đáp ứng các tiêu chí nghiêm ngặt cho từng giao thức; lập ngân sách và báo cáo để đáp ứng các yêu cầu của nhà tài trợ và cơ quan quản lý; thống kê sinh học và quản lý dữ liệu; giám sát để tăng cường an toàn cho bệnh nhân; và đào tạo cho thế hệ điều tra viên đủ tiêu chuẩn tiếp theo.
Đây là một nền tảng nghiên cứu khổng lồ, tuy không mấy hấp dẫn nhưng lại vô cùng cần thiết, không chỉ định hình tương lai của nhi khoa mà còn có khả năng thay đổi cuộc sống của hàng triệu trẻ em.
Tuy nhiên, thành công không phải là điều tất yếu. Ngân sách chính phủ cho nghiên cứu y khoa đã giảm dần trong nhiều thập kỷ, và không đủ trang trải chi phí cơ sở hạ tầng cơ bản cần thiết cho việc hoàn thành các nghiên cứu. Tại Hoa Kỳ, hoạt động từ thiện hiện là nguồn tài trợ quan trọng nhất cho các nghiên cứu cơ bản, giai đoạn đầu và thử nghiệm lâm sàng. Nếu không có nó, nghiên cứu sẽ bị đình trệ, và rất ít phương pháp chữa trị thực sự có thể đến được với những trẻ em cần chúng.
“Chúng ta đang ở ngưỡng cửa của những đột phá lớn trong điều trị nhiều bệnh nguy hiểm đến tính mạng ở trẻ em”, bà nói. “Việc thiếu kinh phí sẽ làm chậm lại những động lực đưa những khám phá này vào chăm sóc lâm sàng.
“Nhưng với sự hỗ trợ từ thiện,” Leonard nói thêm, “chúng ta có thể đạt được điều đó nhanh hơn.”
Bài viết này lần đầu tiên xuất hiện trên ấn bản Mùa xuân năm 2017 của Tin tức trẻ em Lucile Packard.
Tìm hiểu thêm về nghiên cứu của Mary Leonard:
Có hại cho xương: Số người mắc bệnh mãn tính ở trẻ em tại supportLPCH.org/bone
