在很多方面，来自圣何塞的马特奥·科勒都是一个典型的9岁男孩。他喜欢踢足球、练习跆拳道，而且可能有点沉迷于电子游戏。但他身上也带着一丝神秘感。
马特奥在五岁生日前两周被确诊患有一种罕见的急性淋巴细胞白血病亚型。他对标准治疗没有反应，也找不到合适的干细胞移植供体。马特奥断断续续地住院数周，之后几年里每周或隔周都要去诊所复诊。他参加了一项又一项有希望的化疗试验。
“对其他孩子有效的药物对他却不起作用，”他的母亲特蕾西·科勒说。“马特奥在帕卡德儿童医院的医生们密切关注着最新的研究成果，所以他们能够更灵活地思考，让他退出临床试验，而不是采取‘观望’的态度。我认为我们真的很幸运，他们能够跳出固有思维模式，为他争取最好的治疗方案。”
这种灵活应变的方法是巴斯儿童癌症和血液疾病中心的标志，该中心将同情心、创新和协作结合起来，为患有癌症和其他危及生命的疾病的儿童带来最佳结果。
“孩子们的人生才刚刚开始，所以我们必须非常重视如何照顾他们，”中心主任凯瑟琳·坂本医学博士、哲学博士说。“这就是我们身处一个致力于全面了解和治疗儿童癌症的机构的优势所在。”
全新视角
巴斯癌症中心位于一家学术型儿童医院内，因此能够利用丰富的学术和技术资源。由于帕卡德儿童医院隶属于斯坦福大学庞大而紧密的医疗体系，不同专业的科研人员可以轻松合作，分享独特的见解。他们正携手努力，致力于更深入地了解重要的风险因素，以及特定儿童癌症的生物学特性和发病机制。
“这使得转化医学更容易实现，”斯坦福大学医学院谢拉格·加利根教授坂本补充道。
转化医学是基础科学家、临床科学家和患者护理专家之间来回互动的动态过程，这种互动加快了将发现应用于新技术、新疗法、新诊断或新治疗靶点的过程。
巴斯中心专家与斯坦福医院及诊所的同事，以及工程、物理、化学等非医学领域的专家开展合作。该中心还与硅谷保持着密切联系，许多制药和高科技公司都与斯坦福有着深厚的渊源。
帕卡德儿童医院在推动医疗治疗和诊断新方法的研发方面享有无与伦比的声誉。临床界限在这里很容易打破，医院秉持创新和交流的文化，吸引了世界顶尖的科学家、医生和护理人员。
“营造合适的环境需要建立一个鼓励领导力、沟通和团队合作的网络，”儿科血液科主任迈克尔·詹格医学博士说。“我们与成人医院建立了紧密的合作关系，并能获得患者可能需要的所有服务。这使得患者能够获得更好的治疗效果，并能以更全面的方式提升他们的生活质量。”
同一屋檐下
巴斯中心的每位医生都参与临床研究，这是开发新疗法和新治疗方法的重要途径。帕卡德儿童医院也深度参与儿童肿瘤协作组（COG），这是一个整合儿科癌症临床研究的国际联盟。患者可以在新疗法广泛应用之前就获得治疗，并通过参与医学研究帮助他人。
“大多数癌症研究都集中在成人身上，但儿童癌症的情况有所不同，”门诊血液肿瘤科主任兼儿科肿瘤科主任内耶萨·玛丽娜医学博士说道。“我们仍在探索哪些方法有效，以及可以应用哪些治疗途径。为此，我们需要与其他机构合作，以获得开展有意义的临床试验所需的受试者人数，”玛丽娜补充道，她同时也是儿童肿瘤协作组（COG）的首席机构研究员。
克莱尔·特威斯特医学博士是儿童肿瘤协作组（COG）的一位杰出研究员，她致力于改进神经母细胞瘤的治疗方法。神经母细胞瘤是儿童中枢神经系统以外最常见的实体瘤。特威斯特博士近期领导了一项研究，探索相对低强度疗法，这种疗法旨在降低治疗的毒性和远期副作用。作为巴斯中心神经母细胞瘤项目的负责人，她还负责监督多项研究，以开展几项前景广阔的新疗法的早期临床试验。
巴斯癌症中心超过80%的患者参与了临床试验，他们的参与产生了显著的影响。临床试验与外科手术、化疗和放射疗法的进步直接相关，从而改善了全球癌症患者的治疗效果。
“儿童癌症治疗的进展是现代医学最伟大的成功案例之一，”淋巴瘤和肉瘤专家林克说。“儿科肿瘤学可以为攻克成人癌症提供借鉴。”
例如，Jeng参与了一项多中心研究，旨在评估更有效的去铁酮（一种用于清除体内铁的药物）给药方式。铁沉积会导致需要定期输血的患者的肝脏、心脏和内分泌系统受损，而以往的药物只能通过注射给药——孩子们非常讨厌注射。Jeng的研究通过证明口服药物具有相同的疗效，帮助改善了这些患者的生活质量。
儿科干细胞移植项目主任兼临床主任拉杰尼·阿加瓦尔-哈什米医学博士正在研究对抗特发性肺炎综合征（IPS）的方法。IPS是干细胞移植后影响肺部的一种严重并发症。十年前，80%的IPS患儿会死亡；如今，这一数字已降至30%。
“这里之所以能取得这样的进展，是因为这里汇聚了大量的专业知识和非常强大的基础设施，”阿加瓦尔-哈什米说。“它的设计宗旨就是开发新的方案和突破性的疗法。”
茁壮成长
许多巴斯中心的医生同时也是干细胞科学家，致力于研究如何利用这些细胞独特的再生特性。帕卡德儿童医院每年进行40多例干细胞移植手术，用于治疗白血病或其他癌症，以及一些遗传性免疫缺陷疾病。该医院也是20多年前最早开展儿童骨髓移植的机构之一。经验的积累和技术的不断改进，使这项救命的疗法得以持续发展，并稳步提高患者的生存率。
这项专业知识帮助了来自圣何塞的布雷登·弗兰沙姆。他出生时患有威斯科特-奥尔德里奇综合征，这是一种罕见的疾病，会影响血细胞和免疫系统细胞。布雷登在6个月大时被确诊，一年多后才找到匹配的骨髓捐献者并成功接受了移植手术。他的母亲索尼娅·帕尔默说，布雷登生命的前五年充满了漫长的住院、门诊就诊和免疫抑制剂药物。如今，布雷登已经是一个精力充沛的8岁男孩，他的家人也乐于捐献血液和组织，以便研究人员能够更多地了解这种疾病背后的基因突变。
为了扩大捐献者来源，阿加瓦尔-哈什米在帕卡德儿童医院建立了脐带血项目。脐带血存在于胎盘和脐带中，是干细胞的丰富来源，这些干细胞可以分化成各种类型的血细胞，并重建受损的免疫系统。“这扩大了各种干细胞移植的捐献者来源，”她说，“这意味着每个孩子都有捐献者。”
但成功也伴随着新的挑战。癌症治疗也可能造成长期副作用，影响儿童日后的健康和生活质量（参见“癌症后的生活”）。帕卡德儿童医院为儿童癌症幸存者提供长期随访和持续支持性护理，以应对任何迟发性并发症。
“现在的治疗强度降低，针对性更强，整体疗效也更好，”阿加瓦尔-哈什米说。“但治疗也会带来一些后果，确保这些孩子健康成长至关重要。”
马特奥、布雷登和他们的家人都期待着看到这种做法得以实现。
本文发表于 2012 年秋季的《露西尔·帕卡德儿童新闻》杂志。
