儿科移植项目获得最高认可
根据美国移植受者科学登记处 (SSCRTR) 的最新数据，斯坦福儿童健康中心在儿科器官移植领域位居全国领先地位。本中心在18岁及以下患者的器官移植数量方面位居美国西部第一，在全美排名第三。仅在2020年，就有20名儿科移植患者来自州外。
除了肾脏、心脏、肝脏、肠道和肺脏移植之外，斯坦福儿童健康医院在联合器官移植领域也处于全国领先地位，即在一次手术中为同一个病人移植两个或多个器官。
儿童干细胞移植团队和肾脏移植团队之间也开展了开创性的合作，旨在治疗 Schimke 免疫性骨发育不良 (SIOD)，这是一种极其罕见的遗传性疾病，会影响身体的多个系统。Alice Bertaina 医学博士领导着干细胞移植团队。迄今为止，斯坦福儿童健康中心已治疗了三名 SIOD 患者，其中包括来自阿拉巴马州马斯尔肖尔斯的 Kruz Davenport 兄妹俩和 Paizlee Davenport 兄妹。
Bertaina 表示：“我们非常乐观地认为，这种治疗 SIOD 的独特方法将来可以用于治疗其他罕见遗传疾病，并且我们很高兴开始探索这种可能性。”
新部门主管加入帕卡德儿童医院
今年早些时候，医师科学家兼临床医生 Lawrence “Lance” S. Prince 医学博士、哲学博士（左）被任命为斯坦福大学医学院新生儿和发育医学科主任，并担任儿科教授。他还担任斯坦福大学露西尔·帕卡德儿童医院约翰逊妊娠和新生儿服务中心的联席主任。
普林斯表示：“我很高兴加入斯坦福儿童健康中心，它不仅是医学发现和进步的中心，也是一个为家庭提供最大同情和支持的地方。”
去年 8 月，医师科学家 Tanja Gruber 医学博士、哲学博士（右）被任命为医学院血液学、肿瘤学、干细胞移植和再生医学科主任，以及巴斯儿童癌症和血液病中心主任。
格鲁伯说：“斯坦福是一个令人难以置信的鼓舞人心的地方，我期待与这里的所有医生和科学家合作开发新的治疗方法并将其带给患者。”
癌症研究员及其团队荣获多项重要奖项
今年春天，儿科和医学教授 Crystal Mackall 博士作为个人科学家荣获两项重要奖项。她荣获美国癌症研究协会-圣巴德里克基金会儿科癌症研究杰出成就奖，以表彰她“在儿科肿瘤学、免疫学和免疫治疗学领域做出的开创性贡献”。
麦卡尔担任欧内斯特和阿米莉亚·加洛家族教授，荣获美国临床肿瘤学会 2021 年度儿科肿瘤学奖及讲座，该奖项授予“为儿科肿瘤学领域做出杰出科学贡献且意义重大的个人”。
此外，美国癌症研究协会 (AACR) 还向圣巴德里克基金会-Stand Up 2 Cancer儿科癌症梦之队颁发了2021年团队科学奖。该团队由麦卡尔于2013年共同创立。该奖项旨在表彰在癌症研究各个领域取得卓越成就的科研团队。
麦卡尔说：“我们为团队在过去八年里取得的成就感到非常自豪。”
心脏病患者回馈
当年轻的移植接受者 Athena Tran 收到来自大湾区许愿基金会的一个愿望时，她决定将 $5,000 美元捐赠给斯坦福露西尔帕卡德儿童医院的医院学校和儿科高级心脏治疗 (PACT) 项目。
雅典娜被诊断出患有一种罕见的心脏病，叫做限制性心肌病，患者的心脏会变得僵硬，无法正常运作。四年前，她在帕卡德儿童医院接受了挽救生命的心脏移植手术。
在我们医院工作期间，医院学校对Athena产生了深远的影响。学校与帕洛阿尔托联合学区合作，为患者提供完全认证的学术课程和丰富的学习项目。
“我已经收到一份如此巨大的礼物了。能够拥有这个新生命，我真是太幸运了，太幸福了，”雅典娜说道。“回馈社会，是我能做的最起码的事，来感谢人们为我所做的一切。”
试验利用实验疗法治疗致命的儿童脑癌
帕卡德儿童医院正在进行一项临床试验，以评估一种名为 CAR T 细胞的细胞疗法在治疗弥漫性内在性脑桥神经胶质瘤 (DIPG) 方面的有效性，DIPG 是一种历史证明对所有常规疗法都有抗药性的肿瘤。
首位患者于去年六月开始接受治疗。试验中的CAR-T细胞疗法针对的是肿瘤中存在H3K27M基因突变的患者。这种突变会增加肿瘤细胞中另一种名为GD2的标志物的含量。因此，CAR-T细胞疗法旨在靶向GD2。
“我们在住院环境中非常密切地监测试验对象，并在试验中建立了多项安全措施和算法，同时进行频繁的神经系统检查和定期的核磁共振扫描，”神经病学副教授兼临床试验负责人 Michelle Monje 医学博士、哲学博士说。
如果 CAR T 细胞疗法被证明对 DIPG 患者安全有效，那么它们可能提供一种新的治疗选择。
本文最初发表于 2021 年夏季刊 帕卡德儿童新闻。
