玛丽·伦纳德的孩子们总能察觉到她何时在医院工作。他们会收到她意想不到的短信,提醒他们过马路前要左右看。通常是在她刚从儿科重症监护室出来,深刻体会到儿童伤病带来的毁灭性打击之后。
“我的孩子分别22岁和24岁,”伦纳德说。“但我作为儿科医生的角色一直深受我作为父母的角色的影响。”
去年七月,伦纳德成为斯坦福大学卢西尔·帕卡德儿童医院首位担任阿达琳·杰伊首席医师的女性,同时也是斯坦福大学医学院儿科学系主任和阿琳与皮特·哈曼教授。她现在正引领儿童和孕产妇健康研究进入一个真正令人振奋的新时代。
考虑到卢西尔·帕卡德儿童医院也是由一位富有远见的女性创建的,这真是恰如其分。1987年,卢西尔·萨尔特·帕卡德和她的丈夫大卫·帕卡德捐赠了启动资金,用于建造我们医院。“我的梦想,”帕卡德夫人当时说道,“是50年后,那些给孩子们带来巨大痛苦的疾病将不复存在。”
在过去的30年里,我们朝着实现这个梦想取得了巨大的进步。曾经致命的白血病如今已能治愈儿童。患有先天性心脏病和囊性纤维化的婴儿如今也能健康成长为成年人。而像脊髓灰质炎和肺结核这类曾经是儿科医生日常诊疗工作的疾病,如今也已基本成为历史。
作为一名儿科肾脏病专家,伦纳德亲眼见证了这一进步。多年前,她照顾过一个与她儿子同龄的小男孩,这个男孩出生时患有一种非常罕见的遗传性肾病。男孩不断与危及生命的高血压、肾衰竭、贫血、心力衰竭和其他并发症作斗争。
“我把他送进医院14次,”伦纳德说。“令人惊奇的是,如今导致他这种疾病的基因已经被找到,而且已经有了治愈方法。考虑到这种疾病曾经多么可怕,我们现在能找到治愈方法简直是个奇迹。”
她决心为那些仍在遭受巨大挑战的众多儿童做同样的事情。时至今日,对于患有某些致命脑瘤的儿童,我们仍然几乎束手无策。早产仍然是全球5岁以下儿童死亡的首要原因。许多神秘疾病仍然无法治愈。
莱纳德在骨骼健康领域的研究中发现,一些年轻人虽然曾罹患不治之症,但如今却患上了通常只会在老年人身上发生的骨质疏松症。“现在我担任首席医师,患者所遭受的死亡和痛苦之深让我更加忧心忡忡,”莱纳德说,“这激励着我每天全力支持我们充满热情的医生科学家和临床医生,他们正努力尽快研发并推广新的治疗方法。”
莱纳德真是生逢其时。今天,科学发展到前所未有的程度,我们距离实现露西尔的梦想近在咫尺,而且是以十年前还难以想象的切实方式实现的。干细胞和基因疗法等新技术正以前所未有的势头向前发展,有望治愈影响全球数百万儿童的数百种疾病。
伦纳德说:“我们现在可以想象这样一个未来:我们可以预测并预防毁灭性的出生缺陷和儿童疾病。而当疾病来袭时,我们不仅能治疗,还能彻底治愈——让儿童和母亲不仅在今天,而且在他们整个人生中都保持健康。”
这无疑是一个值得追求的目标,但要实现它需要付出怎样的努力呢?如果无法将实验室的科研成果转化为实际的治疗方法和治愈方案,那么世界上所有的科学发现都将毫无意义。而这正是伦纳德以及你们的支持发挥作用的地方。
构建发现引擎
在2014年加入斯坦福大学之前,莱纳德曾在费城儿童医院工作了25年。她曾担任临床与转化研究办公室主任,该办公室为300多位首席研究员提供资源、环境、运营和培训,以支持和促进他们的临床和转化研究。如今,在斯坦福大学,莱纳德同时担任儿童健康研究所所长,她致力于构建类似的规模经济。斯坦福大学的教职员工和学院在医学、生物科学和工程领域早已声名远扬,屡获诺贝尔奖,并在众多榜单中名列前茅。下一步,她将汇聚所有这些科学智慧,致力于解决孕妇和儿童的健康问题。
莱纳德致力于构建将研究成果转化为治疗方法所需的基础设施和能力。这或许并非科幻小说成真那样轰动一时,但她正默默耕耘,指导和培养一代抗击疾病的研究人员。
你知道那种驾驶好车的感觉吗?你坐进去,一切都运转得那么顺畅。它能如此流畅地把你从A点送到B点,你甚至都不用去想引擎盖下发生了什么。
这就是伦纳德在斯坦福大学儿童健康和孕产妇研究领域所追求的目标:打造一个更高效的科研发现引擎,使其像一台运转良好的机器一样高效有序地运行。“我现在最兴奋的是,”她说,“看到我们年轻的科研人员身上迸发出的科研热情。我想尽我所能帮助他们充分发挥潜力。”她的目标是让科学家们能够专注于研究本身,而不是每次都得重新搭建一套新的系统。
这些幕后工作将加速新疗法的发现,包括:支持招募符合每项方案严格标准的临床试验参与者;满足资助者和监管机构要求的预算和报告;生物统计和数据管理;加强患者安全的监督;以及对下一代合格研究人员的培训。
这是一个规模庞大、虽然并不光鲜亮丽,但绝对至关重要的研究基础,它不仅将塑造儿科的未来,而且有可能改变数百万儿童的生活。
然而,成功并非必然。几十年来,政府对医学研究的资助一直在减少,而且不足以支付完成研究所需的基本基础设施费用。在美国,慈善捐赠如今已成为基础研究、早期研究和临床试验最重要的资金来源。如果没有慈善捐赠,研究将举步维艰,真正需要的儿童将很难获得有效的治疗方法。
“我们正处于儿童多种危及生命的疾病治疗领域取得重大突破的边缘,”她说。“资金短缺减缓了这些发现转化为临床应用的进程。”
“但有了慈善捐助,”伦纳德补充道,“我们可以更快地实现目标。”
本文最初发表于2017年春季刊。 露西尔·帕卡德儿童新闻.
了解更多关于玛丽·伦纳德的研究:
对骨骼有害:儿童慢性疾病的危害 supportLPCH.org/bone
