درمان هدفمند در پزشکی کودکان به یک هدف مقدس تبدیل شده است. هدف، طراحی داروهای جدیدی است که مولکولها و ژنهای خاصی را که باعث بیماریهای دوران کودکی میشوند، هدف قرار دهند. داروهای هدفمند در درمان برخی سرطانها نسبت به پرتودرمانی یا شیمیدرمانی مؤثرتر بودهاند و عوارض جانبی ناتوانکننده کمتری مانند حالت تهوع، کاهش وزن و خستگی دارند.
در دانشکده پزشکی دانشگاه استنفورد، دکتر مایکل کلیری، مدیر بخش زیستشناسی سرطان کودکان، در حال انجام تحقیقات پیشگامانهای است که میتواند منجر به درمانهای هدفمند برای لوسمی، لنفوم و سایر سرطانهای دوران کودکی شود. اما برای کلیری و دیگر دانشمندان، تأمین حمایت مالی برای تحقیقات پایه در انکولوژی کودکان یک چالش دائمی است.
کلیری، استاد زیستشناسی سرطان کودکان در دانشگاه لیندهارد و استاد آسیبشناسی، میگوید: «تعداد نسبتاً کمی از کودکان مبتلا به سرطان تشخیص داده میشوند. از نظر مالی برای یک شرکت داروسازی بزرگ منطقی نیست که برای تعداد کمی از موارد، سرمایهگذاری زیادی انجام دهد. بنابراین، این وظیفه مؤسسات دانشگاهی است که تحقیقات پایهای انجام دهند که درمانهای جدیدی را برای کودکان ایجاد کند.»
برای هزاران خانوادهای که زندگیشان به خاطر سرطان زیر و رو شده است، هر دلاری که به تحقیقات پایه اختصاص داده میشود، حسابی خرج شده است. فقط کافی است از سیمون و تنچ کاکس از پالو آلتو بپرسید. در سال ۲۰۰۳، خانواده کاکس پسر ۶ ساله خود را که او هم تنچ نام داشت، به دلیل درد شدید معده و تورم غدد لنفاوی گردنش به بیمارستان کودکان لوسیل پاکارد آوردند.
آزمایشها نشان داد که تنچ به لنفوم بورکیت، نوعی سرطان سیستم لنفاوی، مبتلا است. اگر کودکان مبتلا به بورکیت زود درمان شوند، ۸۵ درصد احتمال زنده ماندن دارند. ظرف چند روز پس از تشخیص، او اولین دوره از چهار دوره شیمیدرمانی فشرده را در پاکارد گذراند.
دوره چهار ماهه برای خانواده کاکس دشوار بود. سیمون به یاد میآورد: «به مدت ۲۵ یا ۳۰ شب، ما به نوبت در بیمارستان میخوابیدیم. این شرایط برای خانوادههایی که آنجا هستند سخت است، اما کارکنان باورنکردنی هستند. آنها واقعاً تأثیرگذار هستند.»
شیمیدرمانی موفقیتآمیز بود و امروز، تنچ از سرطان رهایی یافته است. او کلاس هفتم است و از بسکتبال، فوتبال و مطالعه در مورد تاریخ یونان و روم باستان لذت میبرد.
پدرش میگوید: «ما خوششانس بودیم که نزدیک چنین بیمارستان درجه یکی بودیم. اما «درجه یک» یک شبه اتفاق نمیافتد. من و سیمون قبلاً سلامتی را بدیهی میدانستیم. بعد متوجه شدیم، خدای من، این اتفاق میتواند برای فرزند هر کسی در هر زمانی رخ دهد. آن موقع بود که تصمیم گرفتیم واقعاً از تحقیقات سرطان کودکان حمایت کنیم.»
از سال ۲۰۰۴، خانواده کاکس از کار کلیری و بخش زیستشناسی سرطان کودکان حمایت کردهاند. کلیری میگوید: «به لطف هدایای آنها، ما توانستهایم اعضای فوق دکترا را در آزمایشگاه خود استخدام کنیم تا آزمایشهای نوآورانهای انجام دهند که در غیر این صورت تأمین بودجه آنها دشوار است.»
سخاوت خانواده کاکس تاکنون به یک نتیجه مهم منجر شده است. یک محقق فوق دکترا در آزمایشگاه کلیری اخیراً کشف کرده است که تا 10 درصد از کل سرطانهای خون کودکان به آنزیمی مرتبط با بیماری آلزایمر و دیابت وابسته هستند که میلیونها نفر را در سراسر جهان تحت تأثیر قرار میدهد. کلیری میگوید این نوع کشف احتمالاً توجه صنعت داروسازی را جلب خواهد کرد.
او اضافه میکند: «من با خانوادهی کاکس ملاقات کردهام و از درک آنها از لزوم حمایت از تحقیقات دانشگاهی پایه به عنوان بستری برای درمانهای جدید کودکان، کاملاً تحت تأثیر قرار گرفتهام.»
در سال ۲۰۱۰، تنچ و سیمون حمایتهای قبلی خود را با تعهد بزرگی برای کمک به تأمین مالی پروژه توسعه بیمارستان کودکان پکارد افزایش دادند.
سیمون میگوید: «پزشکی وقتی پیشرفت میکند که مردم روی آن سرمایهگذاری کنند. ما از تمام آن سالها تحقیق در زمینه لنفوم بهرهمند شدیم. با نگاه به آینده، میخواهیم بیمارستان کودکان پاکارد در همه چیز بهترین باشد، نه فقط در مراقبت از سرطان. این بیمارستان به خوبی به جامعه خدمت میکند و ما بخشی از این جامعه هستیم.»
