Հետազոտությունները և բժշկությունը աճում են

Տեղին է, որ Սթենֆորդի Լուսիլ Փաքարդ մանկական հիվանդանոցի վերին հարկում առաջարկվում են բուժումներ, որոնք ընդամենը մի քանի տարի առաջ անհեթեթ էին թվում։

Նոր հինգերորդ հարկը, որը բացվելու է ձմռանը, հրաշալի վայր է՝ լի պայծառ մտքերով, որոնք համատեղում են հետազոտությունը և առաջնակարգ հիվանդների խնամքը՝ վերաիմաստավորելու բժշկության մեջ հնարավորը և, ամենակարևորը՝ փրկելու երեխաների կյանքը։

Հինգերորդ հարկում են գալիս ծանր հիվանդ երեխաները խնամքի համար, և այնտեղ են արվում առաջընթաց առաջընթացներ: Պարզ ասած՝ այստեղ են ընտանիքները գալիս հույսի համար: Հաճախ նրանք փորձել են բոլոր առկա թերապիաները և անցել են ցավի ու սթրեսի միջով՝ լսելով, որ ոչինչ չի օգնում: Նրանք կարիք ունեն բժշկական առաջընթացի, և հենց դա էլ առաջարկում է հինգերորդ հարկը:

Վերցնենք, օրինակ, 15-ամյա Փիթեր Հենսոնին։ Այս խելացի, ակտիվ դեռահասը բավականին լուրջ առողջական խնդիրներ է ունեցել, բայց նա հաղթահարել է դրանք բոլորը, նույնիսկ հազվագյուտները՝ շնորհիվ Packard Children's-ի։ 2 տարեկանում Փիթերը սրտի փոխպատվաստում է ստացել, որին հաջորդել են ականջի քրոնիկ բորբոքումները, ոտքի կոտրվածքը, թոքաբորբի կրկնվող նոպաները և ապշեցուցիչ թարթչային դիսկինեզիան՝ մի վիճակ, երբ թոքերում թարթչային բջիջները ճիշտ չեն աշխատում։

Ապա 8 տարեկանում նրա մոտ զարգացավ անգիոիմունո-բլաստիկ T-բջջային լիմֆոմա՝ քիչ հայտնի քաղցկեղ, որը նախկինում երբեք չի հանդիպել երեխայի մոտ:

«Դա այնքան հազվադեպ էր, որ դրա մասին բառացիորեն ոչ մի տվյալ չկար։ Մենք մեզ բախտավոր ենք զգում, որ ապրում ենք համաշխարհային մակարդակի բժիշկների կողքին, ովքեր կարող էին լուծել Փիթերի բարդ բժշկական խնդիրները», - ասում է Քեթրին Հենսոնը՝ Փիթերի մայրը։

Փոխպատվաստումը հաղթահարում է դժվարությունները

Փիթերի լիմֆոմայի դեպքում քաղցկեղի ստանդարտ բուժումները չէին ազդում, ուստի նրան ուղեգրեցին բժշկական գիտությունների դոկտոր Քենեթ Վայնբերգի մոտ։ Անն Թ. և Ռոբերտ Մ. Բասս՝ մանկական արյան հիվանդությունների պրոֆեսորՔանի որ Պիտերի դեպքը աներևակայելի բարդ էր, Վայնբերգը մտածեց, որ բժշկական գիտությունների դոկտոր Ալիս Բերտեյնան, որը մշակում է հեղափոխական ռազմավարություն՝ համատեղելի դոնորական ցողունային բջիջներ ստեղծելու համար այն հիվանդների համար, ովքեր բավականաչափ ուժեղ համապատասխանություն չունեն, կարող է օգնել: Բերտեյնան կատարելագործում է ցողունային բջիջների փոխպատվաստման մի ձև, որը կոչվում է հապլոյնիդիկ ցողունային բջիջների փոխպատվաստում: Դրանք յուրահատուկ են, քանի որ թույլ են տալիս բժիշկներին օգտագործել մասամբ համապատասխան ազգականի բջիջներ: Պիտերի համար դա նրա մայրն էր:

«Այն պահից, երբ մենք հանդիպեցինք բժիշկ Բերտաինային, մենք վստահեցինք նրան. նա շատ խելացի է և աներևակայելիորեն բարի։ Նման համընկնում կարող է հազվադեպ լինել, բայց մենք այն նկատել ենք Պակարդի մանկական հիվանդանոցի շատ բժիշկների մոտ», - ասում է Քեթրինը։ «Ես և ամուսինս՝ Չարլզը, գրեթե մետաղադրամ նետեցինք՝ տեսնելու, թե ով կլինի դոնոր։ Դոնոր լինելն իրականում այդքան էլ դժվար չէր»։

Երեխաները կարող են երկար ժամանակ սպասել դոնորի համապատասխանության համար, ինչը երբեմն ժամանակի սպառման պատճառ է դառնում: Հապլոյդենտիկ փոխպատվաստումները մեծացնում են այն երեխաների թիվը, ովքեր կարող են ստանալ կյանք փրկող փոխպատվաստումներ:

Սկզբնական ուսումնասիրություններում Բերտաինան անվտանգ կերպով բուժել է չարորակ չլինող հիվանդություններով երեխաների 90 տոկոսին և լեյկեմիայով երեխաների գրեթե 70 տոկոսին: Կլինիկական փորձարկումների ընթացքում նա այս մեթոդը կիրառելով կատարել է փոխպատվաստում ավելի քան 400 հիվանդների մոտ: Հաջորդը, նա հույս ունի փոփոխել գործընթացը՝ հետագայում նվազեցնելու համար պատվաստն ընդդեմ տիրոջ հիվանդության ռիսկը, որը մի վիճակ է, երբ դոնոր բջիջները հարձակվում են հիվանդի բջիջների վրա: Նա նաև կիրառում է այն, ինչն ինքը անվանում է բարդ մոտեցում՝ փոխպատվաստումից հետո վարակների և լեյկեմիայի կրկնության ռիսկը նվազեցնելու համար:

Պիտերի ցողունային բջիջների փոխպատվաստումը Բերտաինայի համար առավել դժվար էր, քանի որ նա աշխարհում այն քիչ մարդկանցից մեկն էր, ովքեր փոխպատվաստված սիրտ ունեին և ցողունային բջիջների փոխպատվաստում ստացան: Նա ռիսկի էր դիմում, որ Պիտերի սիրտը մերժի նրա նոր ցողունային բջիջները և արդյունքը չստացվի: Ահա թե ինչու նրանք նախ փորձեցին ինքնաբուժում կատարել՝ օգտագործելով Պիտերի սեփական արյունաստեղծ ցողունային բջիջները: Թվում էր, թե այն մեկ տարի աշխատում էր, իսկ հետո ձախողվեց: Նրանք ունեին միայն մեկ այլ տարբերակ՝ հապլոյնիդենտ ցողունային բջիջների փոխպատվաստումը: Որպեսզի նվազեցնեն սրտի մերժման ռիսկը, Բերտաինան հեռացրեց T-բջիջները Քեթրինի դոնորական արյունից՝ ստանդարտ հապլոյնիդենտ փոխպատվաստումների համար, ապա համագործակցեց դեղագործական ընկերության հետ՝ մշակելու հատուկ դեղամիջոց, որը կանջատեր փոխպատվաստումը, եթե ինչ-որ բան այնպես չգնար: Բարեբախտաբար, նրանք դա չարեցին:

«Ցողունային բջիջների փոխպատվաստումը, անկասկած, նրա ստացած լավագույն բուժումն էր։ Այն թույլ տվեց նրան ժամանակի մեծ մասում իրեն լավ զգալ և լինել սովորական երեխա», - ասում է Քեթրինը։

Այսօր՝ երկու տարի անց, Պիտերը ավագ դպրոցի տիպիկ երկրորդ կուրսի ուսանող է, ով սիրում է ընկերների հետ տեսախաղեր խաղալ, կայանատեղիներում վարժվել, դպրոցում գերազանց հանդես գալ և մտածել իր ապագայի մասին: Անցյալ ամռանը նա մասնակցեց Ուելսլի քոլեջի EXPLO բժշկական շրջագայությունների ճամբարին, որն ամրապնդեց նրա հետաքրքրությունը բժշկության նկատմամբ որպես մասնագիտություն: Նա սովորում է Աթերտոնի Մենլո դպրոցում, որտեղ նրա ծնողները պատմության ուսուցիչներ են:

Պիտերի համար ցողունային բջիջների փոխպատվաստման ամենակարևոր առանձնահատկությունն այն է, որ նա այլևս պարբերաբար հիվանդանոց գնալու կարիք չունի, չնայած որ շնորհակալ է ստացած անհավատալի խնամքի համար։

«Փոխպատվաստման պատճառով հոսպիտալացմանս լավագույն մասը այն էր, երբ ինձ այցելեցին ընկերներս և «Սան Ֆրանցիսկո 49ers»-ի խաղացողները», - ասում է Պիտերը։

Նոր հինգերորդ հարկը Բերտաինային և մյուսներին տարածք է տալիս ավելացնելու ցողունային բջիջների փոխպատվաստման քանակը՝ փրկելով Պիտերի նման ավելի շատ երեխաների։

Կյանք առանց արյան փոխներարկման

Ծանոթացեք 4-ամյա Միա Նգուենին՝ կենսուրախ փոքրիկ աղջկա, որը ծնվել է ալֆա-թալասեմիայով՝ հազվագյուտ գենետիկ արյան խանգարումով, որը հաճախ հանգեցնում է վիժման: Նրա ծնողները՝ Սինդին և Թոնին, արդեն երկու որդի ունեին, բայց նրանք շատ էին ուզում երրորդ երեխա ունենալ: Նրանք տարիներ շարունակ փորձել էին հղիանալ, սակայն երկու հղիություն ձախողվել էր ալֆա-թալասեմիայի պատճառով: Այնուհետև, հրաժարվելով, Սինդին հղիացավ Միայով:

Սինդին աշխատում է որպես հիվանդների սպասարկման ներկայացուցիչ Պալո Ալտոյի բժշկական հիմնադրամում (PAMF), իսկ Թոնին խորջրյա ձկնորս է: Հղիության ընթացքում Սինդին այցելել է PAMF-ի մայրական-պտղային բժշկության մասնագետի, որը թեստեր է անցկացրել և հաստատել, որ Միյան նույնպես ունի ալֆա-թալասեմիա, բայց միևնույն ժամանակ Սինդիին պատմել է ներարգանդային արյան փոխներարկման առաջատար մեթոդների մասին, որոնք կարող են օգնել երեխային հասնել լիարժեք ժամկետի: Սինդին մի քանի անգամ փոխներարկումներ է ստացել և Միային ծննդաբերել է 32 շաբաթականում:

Ծնվելուց կարճ ժամանակ անց Միային տեղափոխեցին Packard Children's նորածնային վերակենդանացման բաժանմունք՝ թոքերի օժանդակման համար, և նա մնաց մեկ ամիս: Դուրս գրվելուց հետո Միյան պարբերաբար վերադառնում էր արյան փոխներարկումներ ստանալու իր ալֆա-թալասեմիայի համար: Թալասեմիաների մեծ մասի լավագույն բուժումը ոսկրածուծի փոխպատվաստումն է՝ ցողունային բջիջների փոխպատվաստման մի տեսակ, որի դեպքում դոնորական արյան բջիջները հավաքվում են ոսկրածուծից, այլ ոչ թե արյունից: Փոխպատվաստում ստանալու համար Միյան նախ պետք է ավելի ուժեղանար: Այդ ժամանակը եկավ, երբ նա 9 ամսական էր: Բարեբախտաբար, Միայի ավագ եղբայրը՝ Էնթոնին, լիարժեք դոնոր էր:

Փոխպատվաստմանը նախապատրաստվելիս Միյան քիմիաթերապիա ստացավ՝ ոսկրածուծում նոր բջիջների համար տեղ ազատելու և իմունային համակարգը ճնշելու համար՝ մերժումը կանխելու համար: Փոխպատվաստումից հետո նա մի քանի ամիս մնաց Պակարդի մանկական հիվանդանոցում՝ փոխպատվաստումից հետո առաջացած բարդությունները կառավարելու համար:

«Մենք շատ թեթևացանք, որ ոսկրածուծի փոխպատվաստումը հաջող էր։ Այսօր Միյան դադարեցրել է բոլոր դեղորայքի ընդունումը, և մենք տարին մեկ անգամ գնում ենք ստուգման՝ համոզվելու համար, որ նրա մոտ հիվանդությունը կրկնապատկված չէ։ Մինչ այժմ ալֆա-թալասեմիայի որևէ նշան չկա», - ասում է Սինդին։ «Ես շատ շնորհակալ եմ Packard Children's-ի բոլոր նրանց, ովքեր օգնել են մեզ։ Սա միակ վայրն է, որտեղ մենք կարողացանք նման խնամք ստանալ»։

Նա Միային նկարագրում է որպես ուրախ, խաղկոտ աղջիկ, որը սիրում է վարդագույն հագնվել, երգել և պարել: Սակայն նա փոքրիկ տղայի կերպարանք ունի՝ հավանաբար հորից, քանի որ սիրում է նաև ձկնորսություն անել:

«Նա առաջին փորձից ձուկ որսաց։ Գուցե դրա համար էլ այդքան շատ է սիրում այն», - ասում է Սինդին։ «Դա էլ, և ես նրան փոքրիկ արքայադստեր ձկնորսական ձող գնեցի»։

Ալֆա-թալասեմիայից բացի, ցողունային բջիջների փոխպատվաստումը կիրառվում է նաև այլ հազվագյուտ գենետիկական հիվանդությունների բուժման համար, այդ թվում՝ IPEX համախտանիշի, ծանր համակցված իմունային անբավարարության (հայտնի է դարձել «փուչիկների տղայի» պատմության շնորհիվ) և Շիմկեի իմունա-ոսկրային դիսպլազիա կոչվող կյանքին սպառնացող բազմահամակարգային խանգարման, ինչպես նաև այլ հիվանդությունների բուժման համար: Կա ներուժ այս բուժումը կիրառել շատ ավելի շատ հիվանդությունների դեպքում:

Հինգերորդ հարկը վերաիմաստավորում է հեղափոխական խնամքը

Նոր հինգերորդ հարկը նվիրված է հայտնագործություններին: 65,000 քառակուսի ոտնաչափ մակերեսով հարկն ունի 49 մահճակալ և հնարավորություն է տալիս Packard Children's-ին ամեն տարի բուժել գրեթե կրկնակի ավելի շատ երեխաների, ովքեր տառապում են քաղցկեղով, արյան և գենետիկական հիվանդություններով: Մեկ կեսը՝ հարավային աշտարակում, առաջարկում է նորարարական հետազոտություններ և առաջատար թերապիաներ ցողունային բջիջների փոխպատվաստում և գենային թերապիա ստացող երեխաներին, որոնք հաճախ կլինիկական փորձարկումների շրջանակներում են Վերջնական և բուժական բժշկության կենտրոնի հետ:

Հյուսիսային աշտարակի հինգերորդ հարկում է գտնվում մանկական քաղցկեղի և արյան հիվանդությունների Բասի նորարարական կենտրոնը, որն օգտագործում է տասնամյակների փորձը և նորագույն գիտությունը՝ քաղցկեղով և արյան հիվանդություններ, ինչպիսիք են մանգաղաձև բջիջների անեմիան, հեմոֆիլիան և այլն, ունեցող երեխաներին բուժելու համար: Այժմ տեղի են ունենում մի քանի կլինիկական փորձարկումներ՝ օգտագործելով քաղցկեղի ամենաժամանակակից թերապիաները, և շատ ավելին ընթացքի մեջ են:

Հինգերորդ հարկում որոշակի տեսակի քաղցկեղի համար արդեն իսկ օգտագործվող ամենախոստումնալից բուժումներից մեկը իմունաթերապիան է: Քիմերային հակածնային ընկալիչով (CAR) T-բջիջներով թերապիան իմունաթերապիայի տեսակ է, որն օգտագործում է մարմնի սեփական իմունային համակարգը քաղցկեղի դեմ պայքարելու համար՝ նվազեցնելով քիմիաթերապիայի և ճառագայթային թերապիայի անհրաժեշտությունը:

Դոնորները հնարավոր են դարձնում բուժումները

Հինգերորդ հարկում և ամբողջ Պակարդ մանկական կենտրոնում տեղի ունեցող կյանքեր փրկող հետազոտություններն ու կարեկցանքով լի խնամքը հնարավոր չէին լինի առանց համայնքի առատաձեռն աջակցության: Դուք օգնել եք ստեղծել այս զարմանահրաշ վայրը:

Երբ հիվանդանոցը սկզբնապես նախագծվեց, հինգերորդ հարկը փակ տարածք էր, որը նախատեսված էր ապագա, որոշ չափով անհասկանալի կարիքի համար։ Սակայն այդ կարիքը արագորեն ուշադրության կենտրոնում հայտնվեց, քանի որ ցողունային բջիջների փոխպատվաստման, քաղցկեղի իմունաթերապիայի, գենային թերապիայի և կլինիկական փորձարկումների աննախադեպ հայտնագործությունները մեզ ցույց տվեցին մանկական բժշկության ապագան։

Դոնորները միավորվել են այս անհավանական աշխատանքի օգտին՝ հնարավոր դարձնելով այն, ինչը մի ժամանակ անհնար էր թվում: Նվերների թվում է Դեյվիդ և Լյուսիլ Փաքարդ հիմնադրամի կողմից կատարված նշանակալի նվիրատվությունը՝ հինգերորդ հարկը կառուցելու համար: Շատ ուրիշներ հավատացել են այս աշխատանքի ուժին և ներուժին, այդ թվում՝ վաղեմի աջակիցներ Անն և Ռոբերտ Բասը:

Հինգերորդ հարկը այն վայրն է, որտեղ հավաքվում են համաշխարհային ճանաչում ունեցող մասնագետներ՝ ներկայացնելու եզակի հետազոտություններ և ժամանակակից խնամք՝ Պիտերի և Միայի նման երեխաներին առողջ մանկության լավագույն հնարավորությունը տալու համար։

Երկինքն է սահմանը նրա ընձեռած հնարավորությունների։

Տեսեք, թե ինչպես ենք անհնարինը հնարավոր դարձնում supportLPCH.org/5thFloor:

Այս հոդվածն սկզբնապես հրապարակվել է «Ստուգում»-ի 2019 թվականի աշնանային համարում Packard Children's News-ը։