Նպատակային թերապիան մանկաբուժական բժշկության մեջ դարձել է սուրբ գավաթ։ Նպատակն է մշակել նոր դեղամիջոցներ, որոնք թիրախավորում են մանկական հիվանդությունները առաջացնող որոշակի մոլեկուլներ և գեներ։ Նպատակային դեղամիջոցները որոշակի քաղցկեղների բուժման համար ավելի արդյունավետ են ապացուցել, քան ճառագայթումը կամ քիմիաթերապիան, և ունեն ավելի քիչ թուլացնող կողմնակի ազդեցություններ, ինչպիսիք են սրտխառնոցը, քաշի կորուստը և հոգնածությունը։
Սթենֆորդի համալսարանի բժշկական դպրոցում մանկական քաղցկեղի կենսաբանության բաժնի տնօրեն, բժշկական գիտությունների դոկտոր Մայքլ Քլիրին իրականացնում է առաջատար հետազոտություններ, որոնք կարող են հանգեցնել լեյկեմիաների, լիմֆոմաների և մանկական այլ քաղցկեղների թիրախային թերապիաների մշակմանը: Սակայն Քլիրիի և մյուս գիտնականների համար մանկական ուռուցքաբանության ոլորտում հիմնարար հետազոտությունների համար ֆինանսական աջակցություն ապահովելը մշտական մարտահրավեր է:
«Համեմատաբար քիչ երեխաների մոտ է քաղցկեղ ախտորոշվում», - ասում է Քլիրին, մանկական քաղցկեղի կենսաբանության Լինդհարդի ընտանիքի պրոֆեսորը և պաթոլոգիայի պրոֆեսորը: «Ֆինանսապես իմաստ չունի, որ խոշոր դեղագործական ընկերությունը մեծ ներդրումներ կատարի փոքր թվով դեպքերի համար: Այսպիսով, ակադեմիական հաստատությունների գործն է կատարել հիմնարար հետազոտություններ, որոնք կստեղծեն նոր թերապիաներ երեխաների համար»:
Հազարավոր ընտանիքների համար, որոնց կյանքը գլխիվայր շրջվել է քաղցկեղի պատճառով, հիմնարար հետազոտություններին ծախսված յուրաքանչյուր դոլարը լավ ծախսված դոլար է: Պարզապես հարցրեք Պալո Ալտոյի Սիմոնե և Թենչ Քոքսերին: 2003 թվականին Քոքսները իրենց 6-ամյա որդուն, որին նույնպես Թենչ էին անվանում, տարան Լուսիլ Պակարդի մանկական հիվանդանոց՝ որովայնի ուժեղ ցավերի և պարանոցի այտուցված ավշային հանգույցի պատճառով:
Թենչի մոտ Բուրկիտի լիմֆոմա էր՝ լիմֆատիկ համակարգի քաղցկեղ։ Վաղ բուժման դեպքում Բուրկիտի լիմֆոմայով երեխաների գոյատևման մակարդակը կազմում է 85 տոկոս։ Ախտորոշումից մի քանի օր անց նա անցավ ինտենսիվ քիմիաթերապիայի չորս փուլերից առաջինը Պակարդում։
Չորսամսյա ռեժիմը դժվար էր Քոքս ընտանիքի համար։ «25 կամ 30 գիշեր մենք հերթով քնում էինք հիվանդանոցում», - հիշում է Սիմոնեն։ «Դժվար իրավիճակ է այնտեղ գտնվող ընտանիքների համար, բայց անձնակազմը անհավատալի է։ Նրանք իսկապես տարբերություն են ստեղծում»։
Քիմիաթերապիան հաջող էր, և այսօր Թենչը քաղցկեղից ազատ է։ Նա սովորում է յոթերորդ դասարանում և սիրում է բասկետբոլ, ֆուտբոլ և կարդալ Հին Հունաստանի և Հռոմի պատմության մասին։
«Մենք բախտավոր էինք, որ գտնվում էինք նման համաշխարհային մակարդակի հիվանդանոցի մոտ», - ասում է նրա հայրը: «Բայց «համաշխարհային մակարդակի» հասնելը մեկ գիշերվա ընթացքում չի լինում: Սիմոնեի հետ առողջությունը սովորաբար ի սկումբրիա էինք ընդունում: Հետո հասկացանք, աստված իմ, որ սա կարող է պատահել ցանկացած երեխայի հետ ցանկացած պահի: Այդ ժամանակ մենք որոշեցինք, որ իսկապես ցանկանում ենք աջակցել մանկական քաղցկեղի հետազոտություններին»:
2004 թվականից ի վեր Քոքս ընտանիքը աջակցել է Քլիրիի և մանկական քաղցկեղի կենսաբանության բաժնի աշխատանքներին: «Նրանց նվիրատվությունների շնորհիվ մենք կարողացել ենք մեր լաբորատորիայում վարձել լրացուցիչ հետդոկտորական կրթաթոշակառուների՝ նորարարական փորձեր կատարելու համար, որոնք այլապես դժվար կլիներ ֆինանսավորել», - ասում է Քլիրին:
Քոքսների առատաձեռնությունն արդեն հանգեցրել է մեկ կարևոր արդյունքի: Քլիրիի լաբորատորիայում հետդոկտորական հետազոտողը վերջերս պարզել է, որ մանկական արյան քաղցկեղի բոլոր դեպքերի մինչև 10 տոկոսը կախված է Ալցհայմերի հիվանդության և շաքարախտի հետ կապված ֆերմենտից, որոնք ազդում են ամբողջ աշխարհում միլիոնավոր մարդկանց վրա: Սա այնպիսի հայտնագործություն է, որը, հավանաբար, կգրավի դեղագործական արդյունաբերության ուշադրությունը, ասում է Քլիրին:
«Ես հանդիպել եմ Քոքսների հետ, և բավականին տպավորված եմ նրանց ըմբռնմամբ՝ հիմնարար ակադեմիական հետազոտությունները որպես նոր մանկական թերապիաների ձուլարան աջակցելու անհրաժեշտության վերաբերյալ», - հավելում է նա։
2010 թվականին Թենչը և Սիմոնեն լրացրին իրենց նախկին աջակցությունը՝ ստանձնելով խոշոր պարտավորություն՝ օգնելու ֆինանսավորել Packard Children's-ի ընդլայնման նախագիծը։
«Բժշկությունը կատարելագործվում է, երբ մարդիկ ներդրումներ են կատարում դրա մեջ», - ասում է Սիմոնեն: «Մենք օգուտ ենք քաղել լիմֆոմայի վերաբերյալ այս բոլոր տարիների հետազոտություններից: Ապագային նայելով՝ մենք ցանկանում ենք, որ Պակարդի մանկական հիվանդանոցը լինի լավագույնը ամեն ինչում, ոչ միայն քաղցկեղի խնամքի: Այն լավ է ծառայում համայնքին, և մենք այս համայնքի մի մասն ենք կազմում»:
