スタンフォード大学医学部は、嚢胞性線維症（CF）患者コミュニティ全体の喫緊のニーズに対応するため、複数のプロジェクトに取り組んでいます。肺疾患は、CFの子供たちにとって最も深刻な合併症です。当学部の小児科チームは、感染症を抑制し、肺疾患を早期に発見するための最善の方法を特定し、すべてのCF患者を支援するために尽力しています。また、胎児期におけるCF治療の研究においても最先端を走っています。
スタンフォード大学が独自に注力している、粘液の排出を回復させることで肺機能を改善し、肺の損傷を軽減するというアプローチは、調節療法に反応しない患者に大きな影響を与える可能性を秘めている。
私たちの目標は、この複雑な病気の謎を解き明かし、治療法を劇的に改善することで、嚢胞性線維症を患うすべての子どもたちの生活の質を向上させることです。皆様のご支援があれば、この目標を達成できると信じています。
スタンフォード大学の小児科プログラムは、嚢胞性線維症財団によって治療薬開発センターに指定されている。私たちは、嚢胞性線維症治療におけるイノベーションの研究拠点として認められています。生物工学、分子生物学、最先端の遺伝子治療など、複数の分野にわたるスタンフォード大学の専門家と協力して研究を進めています。
米国における嚢胞性線維症を患う子供と大人の数
米国に住むCF保因者
カルロス・ミラ医師ミラ博士は、スタンフォード大学医学部小児科嚢胞性線維症センターの所長を務めています。彼のリーダーシップの下、同センターはスタンフォード大学全体の専門知識を活用し、研究と治療の中心地へと発展しました。ミラ博士の最新の研究は、嚢胞性線維症患者の肺機能の改善と感染症の抑制に焦点を当てています。
マシュー・ポーテウス医師（医学博士、哲学博士）、は スタルジャ・チュク教授 スタンフォード大学の確定治療医学センターの所長も務めており、そこで研究者たちは現在治療法のない病気の治療法開発に取り組んでいる。彼は嚢胞性線維症研究所のCFチャンピオン賞を受賞している。ポーテウス博士とそのチームは、嚢胞性線維症に伴う慢性副鼻腔炎を治療するための幹細胞療法に関する先駆的な研究を行っている。
ロン・コピト博士コピト博士は、細胞生物学者であり、嚢胞性線維症に生涯にわたって関心を寄せている。ミラ研究室およびポーテウス研究室と共同で、コピト博士のチームは分子生物学の高度な手法を用いて、既存の治療法に反応しない遺伝子変異を持つ患者に対する新たな治療法の潜在的な薬剤標的を特定している。
慈善活動は、嚢胞性線維症（CF）の早期診断と治療の進歩、そしてCFを患う子どもたちの明るい未来を築く上で不可欠です。皆様からのご寄付は、以下の活動に役立てられます。
私たちは、患者さんのための新しい治療法の特定と開発加速に全力を注いでいます。皆様からのご支援は、粘液除去に関する研究の拡大、感染制御に関する研究の継続、そして嚢胞性線維症遺伝子の理解を深めるための細胞生物学研究の発展に役立てられます。
皆様からのご支援により、研究チームの規模を拡大し、発見を加速させ、臨床試験を通じてより多くの革新的な治療法を患者様にお届けすることが可能になります。ご寄付は、嚢胞性線維症（CF）の専門知識を持つ若手研究者の獲得と維持に役立ち、患者中心の研究を促進・拡大するでしょう。
皆様のご支援により、嚢胞性線維症を患う小児患者さんのニーズの変化に対応するための技術や機器を購入することが可能になります。最先端の機器を活用することで、患者さんの評価、モニタリング、治療方法を向上させ、生活の質をさらに高めることができます。
