スタンフォード大学ルシール・パッカード小児病院の最上階で、ほんの数年前には夢物語と思われた治療法が提供されているのは、まさにふさわしいことだ。
冬にオープンする新しい 5 階は、医学の可能性を再定義し、そして最も重要なこととして、子供たちの命を救うために研究と一流の患者ケアを融合させようとする優秀な人材で賑わう素晴らしい場所です。
5階は、重病の子どもたちがケアを求めて訪れる場所であり、画期的な進歩が生まれる場所です。簡単に言えば、家族が希望を求めて訪れる場所です。多くの場合、彼らは既存のあらゆる治療法を試しても、どれも効果がないと聞かされ、苦痛とストレスに耐えてきました。彼らは医学的な飛躍的進歩を必要としており、まさにそれを5階が提供できるのです。
例えば、15歳のピーター・ハンソン君。この頭が良く活動的なティーンエイジャーは、深刻な健康問題に何度も直面してきましたが、パッカード小児病院のおかげで、それら全て、たとえ稀な問題であっても、克服してきました。2歳の時に心臓移植を受け、その後、慢性的な中耳感染症、足の骨折、度重なる肺炎、そして肺の繊毛細胞が正常に機能しない状態である、厄介な繊毛機能不全症に悩まされました。
その後、8歳のとき、彼は血管免疫芽球性T細胞リンパ腫を発症した。これは、小児ではこれまで見られなかった、あまり知られていない癌である。
「とても珍しい病気で、文字通りデータもありませんでした。ピーターの複雑な病状に対応できる世界トップクラスの医師が近くにいるのは幸運だと思います」と、ピーターの母親であるキャサリン・ハンソンさんは言います。
移植は予想を覆す
ピーターのリンパ腫には標準的な癌治療は効かなかったため、彼はケネス・ワインバーグ医師に紹介された。 アン・T・ロバート・M・バス小児血液疾患教授ピーターのケースは非常に複雑だったため、ワインバーグは、適合するドナーが十分にいない患者のために適合するドナー幹細胞を作成する画期的な戦略を開発しているアリス・ベルタイナ医学博士が助けになると考えました。ベルタイナ博士は、半合致幹細胞移植と呼ばれる幹細胞移植の一種を改良しています。この移植は、部分的に適合する親族の細胞を使用できるという点で特別なものです。ピーターの場合、それは母親でした。
「ベルテイナ先生にお会いした瞬間から、私たちは彼女を信頼しました。彼女はとても賢くて、信じられないほど親切です。このような共通点は稀ですが、パッカード小児病院の多くの医師には共通点があります」とキャサリンは言います。「夫のチャールズと私は、まるでコインを投げて誰がドナーになるかを決めました。ドナーになることは、それほど難しいことではありませんでした。」
子どもたちはドナーが見つかるまで長い間待たなければならず、時には時間切れになることもあります。半合致移植は、命を救う移植を受けられる子どもたちの数を増やすことにつながります。
初期の研究において、ベルテイナ氏は非悪性疾患の小児患者の90%、白血病の小児患者の約70%を安全に治癒させました。彼女は臨床試験において、この技術を用いて400人以上の患者に移植手術を行ってきました。今後は、移植片対宿主病（ドナー細胞が患者の細胞を攻撃する疾患）のリスクをさらに低減するために、移植プロセスを改良したいと考えています。また、移植後の感染症や白血病の再発リスクを低減するための、彼女自身が「洗練されたアプローチ」と呼ぶ手法も採用しています。
ピーターの幹細胞移植は、ベルテイナ医師にとって非常に困難なものでした。なぜなら、ピーターは世界でも数少ない心臓移植を受けた人の一人だったからです。ピーターの心臓が新しい幹細胞を拒絶し、機能不全に陥るリスクを負っていました。そのため、最初はピーター自身の造血幹細胞を使った自家移植が試みられました。1年ほどはうまくいったように見えましたが、その後失敗に終わりました。残された選択肢は、半数一致幹細胞移植だけでした。心臓が拒絶するリスクを減らすため、ベルテイナ医師はキャサリンのドナー血液からT細胞を抽出しました。これは半数一致移植の標準的な方法です。そして、製薬会社と協力し、万が一何か問題が起こった場合に移植を事実上停止させる特別な薬を開発しました。幸いなことに、問題は起こりませんでした。
「幹細胞移植は、彼が受けた治療の中で断然最高のものでした。おかげで彼はほとんどの時間元気で、普通の子供でいられるようになったんです」とキャサリンは言います。
2年後の今、ピーターは高校2年生として、友達とビデオゲームをしたり、駐車場で運転の練習をしたり、学校で優秀な成績を収めたり、将来について考えたりするのが好きです。この夏、彼はウェルズリー大学で開催されたEXPLOメディカル・ラウンド・キャンプに参加し、医学を職業として目指すという彼の興味をさらに深めました。彼はアサートンにあるメンロ・スクールに通っており、両親はそこで歴史教師をしています。
ピーターにとって、幹細胞移植の最大のメリットは、受けた素晴らしいケアに感謝しながらも、定期的に病院に通う必要がなくなったことだ。
「移植手術のための入院生活で一番良かったのは、友人たちやサンフランシスコ・フォーティナイナーズの選手たちが見舞いに来てくれたことです」とピーターさんは語る。
新しい 5 階は、ベルタイナ氏と他の人々が幹細胞移植の実施件数を増やすためのスペースとなり、ピーター氏のような子供たちをさらに多く救うことができるようになります。
輸血のない人生
4歳のミヤ・グエンちゃんは、アルファサラセミアという稀な遺伝性血液疾患を持って生まれた、元気いっぱいの女の子です。両親のシンディさんとトニーさんには既に二人の息子がいましたが、三人目の子どもが本当に欲しかったのです。二人は何年も妊娠を試みましたが、アルファサラセミアのために二度も妊娠できませんでした。そして、諦めかけていたシンディさんが、ミヤちゃんを妊娠したのです。
シンディはパロアルト医療財団（PAMF）で患者サービス担当者として働いており、トニーは深海漁師です。妊娠中、シンディはPAMFの母体胎児医学専門医の診察を受けました。専門医は検査を行い、ミヤもアルファサラセミアであることを確認しました。同時に、シンディに最先端の子宮内輸血が満期出産に役立つ可能性があることを伝えました。シンディは数回の輸血を受け、妊娠32週でミヤを出産しました。
ミヤは生後まもなく、肺機能補助のためパッカード小児病院の新生児集中治療室に移され、1ヶ月間入院しました。退院後、ミヤはアルファサラセミアの輸血を受けるため、定期的に病院に通いました。ほとんどのサラセミアに対する最良の治療法は骨髄移植です。これは、ドナーの血液細胞を血液ではなく骨髄から採取する幹細胞移植の一種です。移植を受けるには、ミヤはまず体力を強化する必要がありました。そして、その時期が9ヶ月の時に訪れました。幸運なことに、ミヤの兄アンソニーがドナーの完全適合者でした。
移植の準備として、ミヤさんは骨髄に新しい細胞のためのスペースを作り、拒絶反応を防ぐために免疫系を抑制するための化学療法を受けました。移植後、彼女は移植後の合併症を管理するため、数ヶ月間パッカード小児病院に入院しました。
「骨髄移植が成功して本当に安心しました。今ではミヤは薬を一切服用しておらず、再発していないか確認するために年に一度だけ検診を受けています。今のところ、アルファサラセミアの兆候はありません」とシンディさんは言います。「私たちを支えてくださったパッカード小児病院の皆様に心から感謝しています。このようなケアを受けられるのはここだけだったんです。」
ミヤは、明るくて遊び心があり、ピンクの服を着たり、歌ったり、踊ったりするのが大好きな女の子だと彼女は言います。でも、おそらく父親譲りなのか、少しおてんばなところもあり、釣りも大好きです。
「初めて挑戦して魚が釣れたの。だから釣りが大好きなのかもね」とシンディは言う。「それに、小さなプリンセスの釣り竿も買ってあげたの」
αサラセミアに加え、幹細胞移植はIPEX症候群、重症複合免疫不全症（「バブルボーイ」で有名になった）、そしてシムケ免疫骨異形成症と呼ばれる生命を脅かす多臓器疾患など、他の希少遺伝性疾患の治療にも用いられています。この治療法は、さらに多くの疾患に適用できる可能性があります。
フィフスフロアが革新的なケアを再定義
新しくなった5階は、発見のための空間です。65,000平方フィート（約6,300平方メートル）のフロアには49床が備えられ、パッカード小児病院は、がん、血液疾患、遺伝性疾患を患う子どもたちの年間治療数をほぼ2倍に増やすことができます。南棟にあるフロアの半分は、幹細胞移植や遺伝子治療を受ける子どもたちに革新的な研究と先駆的な治療法を提供しており、多くの場合、根治的・治癒医療センターとの臨床試験が行われています。
ノースタワー5階には、革新的なバス小児がん・血液疾患センターがあり、数十年にわたる経験と最新の科学を駆使して、鎌状赤血球症、血友病などのがんや血液疾患を患う小児の治療を行っています。現在、最新のがん治療法を用いた複数の臨床試験が実施されており、さらに多くの臨床試験が計画されています。
5階で既に特定の種類のがんに対して使用されている、最も有望な治療法の一つが免疫療法です。キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法は、体自身の免疫システムを利用してがんと闘う免疫療法の一種であり、化学療法や放射線療法の必要性を軽減します。
寄付者のおかげで治療が可能になった
5階およびパッカード小児病院全体で行われている命を救う研究と思いやりのあるケアは、地域の皆様の惜しみないご支援なしには実現できません。皆様のご協力のおかげで、この素晴らしい施設は誕生しました。
病院が最初に設計された当時、5階は将来の漠然としたニーズのために確保されたシェル状の空間でした。しかし、幹細胞移植、がん免疫療法、遺伝子治療、そして臨床試験における前例のない発見が小児医療の未来を示唆するにつれ、そのニーズは急速に現実のものとなりました。
寄付者の方々の温かいご支援のおかげで、かつては不可能と思われていたことが実現しました。その一つに、デイビッド・アンド・ルシール・パッカード財団からの5階建て増築のための多額のご寄付があります。長年の支援者であるアン・バスとロバート・バス夫妻をはじめ、多くの人々がこの活動の力と可能性を信じています。
5 階は、ピーターやミヤのような子どもたちが健やかな子供時代を過ごす最高の機会を提供するために、独自の研究と最先端のケアを提供するために世界的に有名な専門家が集まる場所です。
空が持つ可能性には限界がありません。
不可能を可能にしている私たちの取り組みをご覧ください supportLPCH.org/5thFloorをご覧ください。
この記事は2019年秋号に掲載されたものです。 パッカード子供ニュース。
