標的療法は小児医療における聖杯となっています。その目標は、小児疾患の原因となる特定の分子や遺伝子を標的とする新薬を開発することです。標的薬は、特定のがん治療において放射線療法や化学療法よりも効果的であることが証明されており、吐き気、体重減少、倦怠感といった副作用も少ないことが分かっています。
スタンフォード大学医学部小児がん生物学部門の責任者であるマイケル・クリアリー医学博士は、白血病、リンパ腫、その他の小児がんに対する標的治療につながる可能性のある先駆的な研究を行っています。しかし、クリアリー氏をはじめとする研究者にとって、小児腫瘍学の基礎研究への資金援助の確保は常に課題となっています。
「がんと診断される子どもは比較的少ないのです」と、リンドハード・ファミリー小児がん生物学教授であり病理学教授でもあるクリアリー氏は語る。「大手製薬会社が少数の症例に多額の投資をするのは経済的に合理的ではありません。ですから、子どもたちのための新たな治療法を生み出す基礎研究を行うのは、学術機関の役割なのです。」
がんによって人生が一変した何千もの家族にとって、基礎研究に投じられる1ドルは、その価値ある投資です。パロアルト在住のシモーヌ・コックスさんとテンチ・コックスさんに聞いてみてください。2003年、コックス夫妻は、同じくテンチという名前の6歳の息子を、激しい腹痛と首のリンパ節の腫れのためにルシール・パッカード小児病院に連れて行きました。
検査の結果、テンチ君はリンパ系の癌であるバーキットリンパ腫を患っていることが判明しました。早期に治療すれば、バーキットリンパ腫の子供の生存率は85%です。診断から数日後、テンチ君はパッカード病院で4回にわたる集中化学療法の最初の治療を受けました。
4ヶ月に及ぶ療養生活はコックス一家にとって厳しいものでした。「25泊か30泊の間、交代で病院に泊まりました」とシモーヌは回想します。「入院中の家族にとっては大変な状況ですが、スタッフの皆さんは信じられないほど素晴らしいです。本当に助かっています。」
化学療法は成功し、テンチ君は現在がんから解放されました。中学1年生で、バスケットボール、サッカー、そして古代ギリシャ・ローマの歴史に関する読書を楽しんでいます。
「世界クラスの病院の近くに住んでいて幸運でした」と父親は言います。「でも、『世界クラス』は一夜にして手に入るものではありません。シモーヌと私は健康を当たり前だと思っていました。でも、まさかこんなことになるなんて、誰の子にもいつ何時でも起こり得るんだと気づきました。その時、小児がん研究を心から支援したいと思ったのです。」
2004年以来、コックス家はクリアリー氏と小児がん生物学部門の研究を支援してきました。「彼らの寄付のおかげで、私たちの研究室には新たなポスドク研究員を雇用することができ、そうでなければ資金獲得が難しい革新的な実験を行うことができました」とクリアリー氏は言います。
コックス夫妻の寛大なご厚意は、すでに一つの大きな成果につながっています。クリアリー研究室のポスドク研究者が最近、小児血液がんの最大10%が、世界中で何百万人もの人々を悩ませているアルツハイマー病と糖尿病に関連する酵素に依存していることを発見しました。これは製薬業界の関心を惹きつける発見だとクリアリーは述べています。
「私はコックス夫妻と会って、新しい小児治療法の基盤として基礎学術研究を支援する必要性を彼らが理解していることに非常に感銘を受けました」と彼は付け加えた。
2010 年、テンチ氏とシモーネ氏は、パッカード チルドレンズ拡張プロジェクトへの資金援助に積極的に取り組み、これまでの支援を強化しました。
「人々が投資することで医療は向上します」とシモーネは言います。「私たちは長年にわたるリンパ腫研究の恩恵を受けてきました。将来を見据え、パッカード小児病院をがん治療だけでなく、あらゆる面で最高の病院にしたいと考えています。地域社会に貢献し、私たちもその一員なのです。」
