寄付者からの寛大な支援により、パッカード小児病院は最先端の研究に投資し、世界クラスの小児科専門医を招聘することができます。
医学博士、博士のターニャ・グルーバー氏は、慈善活動が人命を救う力を持つことを身をもって知っています。彼女は、1歳未満の乳児の3分の2が致死的となる急性リンパ性白血病（ALL）の乳児を対象とした臨床試験を主導する専門家です。グルーバー氏と研究仲間は、自身の研究室で生まれた科学に基づき、有望な治療法を特定し、現在臨床試験で評価が行われています。この研究から得られた初期データは、新たにALLと診断された乳児の治癒率が大幅に向上することを示しています。
「これら全ては慈善活動のおかげで実現しました。投資がなければ、何ができるか分かっていても、それを実現できない。本当に心が痛みます」と彼女は言います。
グルーバー氏は、セント・ジュード小児病院で開始した乳児急性リンパ芽球性白血病（ALL）研究を、ルシール・パッカード小児病院および国際的に継続し、治癒率を80%に引き上げることを目標としています。彼女は2020年にスタンフォード大学医学部小児科の血液学、腫瘍学、幹細胞移植・再生医療部門の新部門長として着任し、パッカード小児病院のバス小児がん・血液疾患センターの所長も務めました。
「私たちのプログラムは、科学を治療法につなげることです」とグルーバー氏は語る。「がんの原因はまだ解明されていません。そのため、私たちの研究室から生み出される研究は、根底にある生物学的メカニズムを解明し、どの治療法が転帰を改善するのかを見出すことを目指しています。研究室から臨床へと飛躍し、予後不良の患者さんをスタンフォードに連れてきて、革新的な新しい治療を受けてもらう必要があります。標準的な治療を提供するだけでは十分ではありません。私たちは新たな治療基準を確立する必要があります。それがまさに私の夢です。」
慈善活動の違い
パッカード小児病院は設立以来、慈善活動によって支えられてきました。1986年、デビッド・パッカードとルシール・パッカード夫妻による1億4千万7千万ドルの先見の明のある寄付により、ルシールの生涯にわたる小児の健康への献身の集大成として、新病院の建設が開始されました。
当院は、専門家の採用、研究への資金提供、建物の拡張と設備の整備、そしてもちろん、がん、心臓欠陥、自己免疫疾患など深刻な健康状態にある何千人もの子供たちへの治療の提供など、慈善団体の支援に依存し続けています。
小児であれ成人であれ、困難な医学的問題を解決する鍵は研究にあり、研究には多額の費用がかかります。しかし、医学研究の主要な公的資金提供者である国立衛生研究所（NIH）は、小児を対象とした研究への資金配分が不釣り合いに少ないのが現状です。例えば、小児がん研究基金によると、がん研究への政府資金のうち、小児科に充てられているのはわずか41兆円（TP3兆円）です。
さらに、製薬業界は初期段階の高リスク研究への投資に消極的です。グルーバー氏は、このため、自身のような小児腫瘍専門医は、小児向けに承認されている薬剤がほんの一握りしかなく、多くの若いがん患者はそれらの治療が失敗した場合の代替手段がない状況に置かれていると述べています。
パッカード小児病院と医学部は長年にわたり、世界トップクラスの科学者を招聘し、小児疾患の新たな解決策の発見に取り組んできました。協力的な文化と、大胆なアイデアを推進するという共通のコミットメントに支えられ、これらのイノベーターたちは驚異的な進歩を遂げています。しかし、こうした画期的な進歩は、舞台裏で活躍するヒーロー、つまり皆様のような寄付者の方々の存在があってこそ可能となるのです。
慈善活動は、2 つの重要な方法で最先端の患者ケアを推進します。
- 優秀な人材の採用。トップレベルの小児科専門医の需要が高いため、小児病院は採用活動において熾烈な競争に直面しています。慈善団体の支援により、パッカード小児病院は最も優秀で才能豊かな医師、看護師、その他の医療スタッフを確保し、維持することができます。
著名な教員を採用するための最も強力な手段の一つは、寄付講座の教授職です。これは、命を救う治療につながる可能性のある、ハイリスク・ハイリターンの研究アイデアを追求したい小児科のリーダーに、永続的な資金源を提供します。教授職は、教員の臨床収入や助成金への依存を軽減し、研究に集中する時間を増やし、次世代の医師科学者の育成にも貢献します。
- 研究への資金提供。特定の集団における特定の用途で医薬品が承認される前に、科学者は臨床試験、つまり研究調査を通じて安全性と有効性の両方を証明しなければなりません。そして、これらの試験はFDAの承認に必要な証拠となります。
残念ながら、費用が進歩の妨げになることがよくあります。費用には、薬剤の購入、スタッフの雇用、そして試験の実施などが含まれます。「まさにここで、慈善活動がギャップを埋め、命を救う力となるのです」とグルーバー氏は言います。
研究と人材という2つの慈善活動分野は密接に絡み合っています。病院が刺激的で有望な研究試験を支援する資金を持っている場合、革新的な科学者たちは参加を望みます。そして、そうした科学者が参加することで、研究は活性化します。
人材への投資
エレインとジョン・チェンバース夫妻は、当院との16年間にわたる関係において、人材育成と研究において多大な貢献をしてきました。二人は、グルーバー氏をスタンフォード大学に招聘するにあたり、寄付講座の設立資金を提供しました。また、病院理事会会長のジェフ・チェンバース氏とその妻アンディ・オカムラ氏が、ジュイレン・セージ博士を教授とするがん生物学寄付講座を設立するためのマッチングギフトの機会にも応じました。グルーバー氏と同様に、セージ博士も、最も致死性の高いがんを患う子どもたちのための新たな治療法の開発に注力しています。セージ博士の研究は、腫瘍の増殖を抑制する因子と細胞の増殖を促進する因子を分子レベルで解明することに重点を置いています。
J2C Ventures の CEO であり、元 Cisco Systems の CEO であるジョンは、困難な課題を解決する方法として「適切な人材と適切な文化」に投資することを好むと説明しています。
「それが私たちがターニャをとても気に入っている理由の一つです。彼女は別格のレベルでプレーします。とても謙虚ですが、とびきり賢いんです」と彼は言います。「そして、パッカード小児病院のユニークなところは、不可能に挑戦するところです。」
先見性のあるリーダーシップ
この秋、チェンバース家は、グルーバー氏と彼女の大胆なビジョンを支援するために、もう一つの大きな寄付を行いました。それは、パッカード小児病院での臨床試験の数を増やし、登録患者数を倍増させることで、新しい治療法の開発を加速するというものです。
「グルーバー博士は、臨床試験が前進するための重要な要素であることを教えてくれました。より良く、より安全な医薬品が開発されるまで、子どもたちの健康をどう改善できるでしょうか？」と、かつてルシール・パッカード小児保健財団の理事長を務めたエレインは言います。「私たちは社会として、最高かつ最新のイノベーションを求めていますが、投資しなければそれを実現することはできないのです。」
臨床試験は、より新しく、より効果的で、より安全な治療法を子どもたちに提供し、命を救うために不可欠です。グルーバー氏は自身のビジョンを実現するため、一流の臨床医と科学者を数名スタンフォード大学に招き入れ、「ドリームチーム」を結成する予定です。しかし、今後数年間にわたる多大な慈善的支援が必要となるでしょう。
「未来は私たちのものなのです」とグルーバー氏は、切迫感に駆られながら語る。「スタンフォード大学全体の幅広い専門知識、最先端の研究所とケア施設、そして病院と医学部からの重要な投資により、私たちは新たな治療法を開発し、治療法が尽きたがんの子どもたちに希望をもたらす基盤を築いています。今、私たちの可能性を解き放つには、慈善活動が必要です。正直なところ、地域社会の支援があれば、限界はないと思っています。皆で力を合わせれば、私たちは無敵になれるのです。」
商工会議所は、がん臨床試験を支援するためのご寄付に対し、最大125万ドル相当の同額を上乗せすることを寛大に約束しました。ご寄付をご希望の場合は、ドーン・ミッチェル（650-724-5765 または Dawn.Mitchell@LPFCH.org）までご連絡ください。
この記事は2021年秋号に掲載されたものです。 パッカード子供ニュース。
