四岁的佐伊喜欢拼图、骑自行车和迪士尼电影。 《冰雪奇缘》11岁的伊莎贝尔则热爱骑马、米妮老鼠和她的两个弟弟妹妹。虽然来自不同的家庭，佐伊和伊莎贝尔除了都拥有活泼开朗、意志坚定的性格之外，还有更多共同之处——他们都患有β螺旋桨蛋白相关神经退行性疾病（BPAN），这是一种罕见的进行性神经退行性疾病，他们正在努力应对生活。
随着时间的推移，患有BPAN的儿童会逐渐丧失他们努力习得的技能，并出现肌张力障碍、帕金森症和痴呆症。在女儿确诊后，这两个家庭都决心找到答案和前进的方向。
“我们了解到，由于BPAN是一种罕见病，它被认为是‘孤儿病’，”伊莎贝尔的父母凯瑟琳和罗伯特说。“很少有医生知道这种病，而且几乎没有针对治疗方法的研究。”
为此，这对夫妇成立了 Isabel's Chance，这是一个致力于为 BPAN 研究筹集资金的非营利组织。
佐伊的父母雪莉和彼得也决心采取行动。他们找到了斯坦福大学的医学科学家朱丽叶·诺尔斯博士，她曾照顾过佐伊。“我们不愿接受无药可医的现实，”他们说。“幸运的是，诺尔斯博士和我们一样，都迫切希望找到解决办法。”
谢里和彼得与伊莎贝尔基金会共同捐赠了一笔巨款，启动了诺尔斯对抗BPAN的研究工作。诺尔斯组建了一支世界一流的研究团队，利用人源细胞和动物模型研究BPAN，并制定了一项史无前例的计划来识别BPAN。 可能快速进入临床试验的潜在疗法。
除了支持诺尔斯开创性的BPAN研究之外，佐伊和伊莎贝尔的家人也成为了不知疲倦的倡导者，与他们的关系网络分享他们的故事和这项至关重要的研究。谢谢你们，雪莉、彼得、凯瑟琳和罗伯特！你们的奉献精神正在加速BPAN潜在疗法的研发进程，并为像你们一样的家庭带来希望。
