利用干细胞和基因疗法来治疗或治愈疾病听起来可能仍然像是科幻小说,但最近在这里举行的一次科学会议强调了它在各个方面都越来越接近现实。
“我们正在迈入医学的新时代,”斯坦福大学医学院院长劳埃德·迈纳医学博士在斯坦福大学新成立的“终极与治愈医学中心”首届年度研讨会开幕致辞中说道。斯坦福的研究人员准备利用干细胞和基因疗法来改善多种疾病,从糖尿病和癌症等常见疾病到脑部、血液、皮肤、免疫系统和其他器官的罕见疾病。最终目标是研发出能够终身治愈的一次性疗法;这正是该中心名称中“终极与治愈”的由来。迈纳表示,斯坦福大学在该医学研究领域处于领先地位,并补充道:“这是我们精准医疗愿景的重要组成部分。”
斯坦福大学在干细胞生物学基础科学发现领域拥有悠久的领先历史,目前正致力于研究这些发现如何以多种方式造福患者。领导新中心的玛丽亚·格拉齐亚·龙卡罗洛医学博士表示:“我们的任务是产出令人信服的临床数据,从而吸引业界采用我们的产品并将其推向下一个阶段。”
其他活动亮点包括:
- 眼科医生杰弗里·戈德堡(Jeffrey Goldberg)医学博士、哲学博士报告称,干细胞技术可以生成角膜内层受损细胞的替代品。他的团队目前正在进行早期临床试验,试验对象是附着有磁性纳米颗粒的角膜细胞。这些磁性细胞被注射到眼内,并通过磁性眼罩固定在角膜上。研究人员希望这项技术能够帮助一些患者避免角膜移植。
- 血液肿瘤学家朱迪思·希祖鲁医学博士(Judith Shizuru, MD, PhD)告诉听众,如果骨髓移植手术不需要使用有毒的化疗药物,那么将会有更多人接受移植。在最近启动的一项临床试验中,希祖鲁及其同事正在使用基于抗体的技术代替化疗,帮助患有严重联合免疫缺陷症(俗称“泡泡男孩病”)的儿童做好接受骨髓移植的准备。
- 医学博士兼哲学博士Seung Kim介绍了干细胞研究技术如何使人们更容易理解如何为1型糖尿病患者生成新的胰岛β细胞。此外,Kim的同事医学博士兼哲学博士Hiromitsu Nakauchi最近证明,小鼠胰腺可以在大鼠体内培养,并用于治疗小鼠糖尿病。
- 上图所示的马修·波特斯医学博士表示,虽然镰状细胞贫血症现在可以通过骨髓移植进行治疗,但许多患者却找不到匹配的供体。他的实验室正在研究基因编辑技术(包括CRISPR)如何能够让科学家直接在患者体内修复潜在的基因缺陷。
- 像克里斯托·麦考尔医学博士这样的癌症免疫疗法专家正致力于研发癌症无法战胜的新疗法。“过去,我们用毒药或靶向药物来攻击肿瘤,”麦考尔说,“现在的变化在于,我们也可以攻击宿主,改变宿主对肿瘤的反应方式。”她的团队正在改造T细胞(一种免疫细胞),以促使癌症患者的身体攻击那些对传统化疗不再有效的肿瘤。他们的研究尚未取得预期的成功:一些肿瘤细胞能够逃避T细胞的攻击并重新生长。但麦考尔依然保持乐观。“我们才刚刚开始,”她说。
更多当日事件报道请参见下文。 一篇来自《圣何塞水星报》的报道 这段话描述了安东尼·奥罗医学博士及其同事如何对抗大疱性表皮松解症——一种毁灭性的遗传性皮肤病。奥罗在演讲结束时展示了一张略显滑稽的照片,照片中一位男士正在接受喷雾美黑。这引得大家一阵笑声,但他的观点却十分严肃:“我们未来细胞疗法的目标是用喷雾美黑的方式来治疗这种可怕的遗传性疾病。”
雄心勃勃?是的。科幻小说?未来或许并非如此。
本文最初发表于 范围.
