“无药可医。”这句话萦绕在数百万家庭的心头，他们的孩子将终生与不治之症抗争。虽然药物和手术可以改善预后，但这些疗法正迅速接近其局限性。
但也有好消息。近年来，变革性的细胞和基因疗法不仅使治疗疾病成为可能，而且实际上也使治愈疾病成为可能。
2017 年，斯坦福大学医学院成立了终极和治愈医学中心 (CDCM)，旨在构思、测试、改进和证明能够改变儿童健康未来的惊人新疗法。
本周，CDCM的教职员工与我们一起参加了一场名为“治愈不治之症：突破性疗法改变医学未来”的线上活动，分享了他们的宏伟愿景和令人振奋的即将取得的进展，其中包括：
- 即将推出的 首个人体基因矫正临床试验，有望治愈镰状细胞贫血症
- 预计推出 今年将开展一项针对IPEX（一种罕见的自身免疫性疾病）的临床试验。
- CDCM的教职人员率先研发了一种新型干细胞移植技术，并对其进行持续改进，使无匹配供体的患者能够获得更安全、更有效的治疗。
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慈善捐助对于加速突破性研究至关重要，而这些研究只有斯坦福大学的专家才能完成。如果您有兴趣了解更多相关信息，请联系 Payal Shah，邮箱地址为 Payal.Shah@lpfch.org。
对这一愿景的投资具有最大的潜在影响：帮助全世界数百万儿童远离疾病。
