我们捐赠者的慷慨支持使帕卡德儿童医院能够投资于前沿研究并吸引世界一流的儿科专家。
Tanja Gruber 医学博士深知慈善事业在拯救生命方面所发挥的巨大力量。她是领导婴儿急性淋巴细胞白血病 (ALL) 临床试验的专家，这种疾病会导致三分之二的1岁以下儿童死亡。Gruber 和她的同事利用实验室的科研成果，发现了一种前景光明的治疗方法，目前正在临床试验中进行评估。该研究的早期数据显示，新诊断的 ALL 婴儿的治愈率显著提高。
“这一切都归功于慈善事业。没有投资，我们知道一切皆有可能，但却无法做到——这令人心碎。”她说。
格鲁伯计划继续她在圣犹达儿童研究医院、露西尔·帕卡德儿童医院以及国际上开展的婴儿急性淋巴细胞白血病（ALL）研究，目标是将治愈率提高到80%。她于2020年被斯坦福大学聘为医学院儿科血液学、肿瘤学、干细胞移植和再生医学科主任，以及帕卡德儿童医院巴斯儿童癌症和血液病中心主任。
“我们的项目旨在将科学转化为治疗方法，”格鲁伯说道。“我们仍然不了解癌症的致病原因，因此我们实验室的研究旨在揭示其背后的生物学机制，从而指导哪些治疗方法能够改善疗效。我们需要从实验室走向临床，将预后不佳的患者带到斯坦福大学接受这些新的创新疗法。仅仅提供标准化的治疗是不够的。我们需要制定新的治疗标准。这才是我真正的梦想。”
慈善事业的差异
自成立以来，慈善捐赠一直为帕卡德儿童医院提供着强劲的动力。1986年，大卫·帕卡德和露西尔·帕卡德夫妇捐赠了1470万美元，用于建造新医院，这体现了露西尔毕生致力于儿童健康的奉献精神。
我们的医院继续依靠慈善支持来招募专家、资助研究、扩建和装备建筑物；当然，还为数千名患有严重健康疾病的儿童提供护理，包括癌症、心脏缺陷、自身免疫性疾病等。
解决棘手的医学问题（无论是儿童还是成人）的关键在于研究，而研究成本高昂。然而，作为医学研究的主要公共资助机构，美国国立卫生研究院（NIH）却为儿童研究预留的资金少得可怜。例如，根据儿童癌症研究基金会的数据，政府用于癌症研究的资金中，只有4%用于儿科。
此外，制药行业不愿投资早期高风险研究。格鲁伯表示，这使得像她这样的儿科肿瘤学家只有少数几种获批用于儿童的药物，而许多年轻癌症患者如果这些疗法失败，就别无选择。
多年来，帕卡德儿童医院及其医学院招募了一批世界顶尖科学家，致力于为最紧迫的儿童疾病寻找新的解决方案。在协作的文化和共同致力于推动大胆创意的共同承诺的推动下，这些创新者正在取得令人难以置信的进步。然而，这些突破的实现离不开幕后英雄们的付出：像您这样的捐赠者。
慈善事业通过两种重要方式推动尖端患者护理：
- 人才招聘。由于顶级儿科专家需求旺盛，儿童医院在人才招聘方面面临着巨大的竞争。慈善支持使帕卡德儿童医院能够吸引并留住最优秀、最优秀的医生、护士和其他医务人员。
招募杰出教师最有力的工具之一是捐赠教授职位，它为那些希望追求高风险、高回报、可能带来拯救生命疗法的研究理念的儿科领导者提供了永久的资金来源。教授职位减少了教师对临床收入和拨款的依赖，使他们能够将更多时间专注于研究以及培养下一代医师科学家。
- 资助研究。在药物获批用于特定人群的特定用途之前，科学家必须通过临床试验（或研究性研究）证明其安全性和有效性。这些试验构成了FDA批准所需的证据。
不幸的是，成本问题常常阻碍研究的进展。费用包括购买药品、聘请员工以及开展试验。“慈善事业可以帮助我们弥补资金缺口，并带来挽救生命的改变，”格鲁伯说道。
慈善事业的两个领域——研究和人才——是紧密相连的。当医院有资金支持激动人心、前景光明的研究试验时，富有创新精神的科学家就会愿意参与。而当这些科学家加入时，研究就会蓬勃发展。
投资于人
伊莱恩·钱伯斯和约翰·钱伯斯夫妇与我院合作已有16年，在人才培养和科研方面做出了许多重要贡献。他们资助设立了捐赠教授职位，帮助格鲁伯来到斯坦福大学。他们还响应了医院董事会主席杰夫·钱伯斯和他的妻子安迪·冈村的捐赠计划，设立了癌症生物学捐赠教授职位，由朱伦·塞奇博士担任。与格鲁伯一样，塞奇也致力于为患有某些最致命癌症的儿童开发新型治疗方法。他的工作重点是探索抑制肿瘤生长和促进细胞在分子水平上增殖的机制。
J2C Ventures 首席执行官兼思科系统前首席执行官约翰解释说，他更喜欢投资“合适的人才和合适的文化”来解决困难的挑战。
“这就是我们如此喜欢Tanja的原因之一。她展现出与众不同的水平。她非常谦逊，却又异常聪明，”他说。“帕卡德儿童医院的独特之处在于他们敢于挑战不可能。”
富有远见的领导力
今年秋天，钱伯斯家族又捐赠了一笔重要的礼物来支持格鲁伯和她的大胆愿景：通过增加帕卡德儿童医院的临床试验数量并将入选患者数量增加一倍来加快新疗法的开发。
“格鲁伯博士让我们明白，临床试验是前进的关键。在我们拥有更好、更安全的药物之前，如何才能改善儿童的健康状况？”曾担任露西尔·帕卡德儿童健康基金会董事会主席的伊莱恩说道。“作为一个社会，我们渴望获得最好、最新的创新，但除非你投入资金，否则不可能实现。”
临床试验对于为儿童带来更新、更有效、更安全的治疗方法并挽救生命至关重要。为了实现她的愿景，格鲁伯计划组建一支“梦之队”，招募几位顶尖的临床医生和科学家加入斯坦福大学。但这需要未来几年大量的慈善支持。
“未来是我们的，”格鲁伯充满紧迫感地说道。“凭借斯坦福大学广泛的专业知识、先进的实验室和护理设施，以及医院和医学院的重点投资，我们有基础推进新的疗法，为那些已经走投无路的癌症患儿带来希望。现在，我们需要慈善事业来释放我们的潜力。说实话，在社区的支持下，我感到无所不能。只要我们齐心协力，我们就无敌了。”
商会慷慨承诺，将为所有用于支持癌症临床试验的捐款提供等额配捐，最高金额达125万美元。如有意捐赠，请联系 Dawn Mitchell，电话：(650) 724-5765，邮箱：Dawn.Mitchell@LPFCH.org。
本文最初发表于 2021 年秋季版 帕卡德儿童新闻。
