루실 패커드 소아병원 스탠포드의 최상층에서 불과 몇 년 전만 해도 허황된 꿈처럼 보였던 치료법을 제공하는 것은 참으로 적절한 일입니다.
겨울에 개장하는 신축 5층은 의학에서 무엇이 가능한지 새롭게 정의하고, 가장 중요하게는 어린이의 생명을 구하기 위해 연구와 일류 환자 치료를 융합하는 뛰어난 인재들로 북적이는 놀라운 장소입니다.
5층은 중증 질환을 앓는 아이들이 치료를 받으러 오는 곳이자 획기적인 발전이 이루어지는 곳입니다. 간단히 말해, 이곳은 가족들이 희망을 찾아 찾아오는 곳입니다. 이미 존재하는 모든 치료법을 시도해 보았지만, 아무런 효과가 없다는 말을 듣고 고통과 스트레스를 겪어 온 경우가 많습니다. 그들에게는 의학적 돌파구가 필요하며, 바로 그것이 5층에서 찾을 수 있습니다.
15세 피터 핸슨을 예로 들어 보겠습니다. 이 똑똑하고 활동적인 십 대 소년은 심각한 건강 문제를 겪어 왔지만, 패커드 어린이 병원 덕분에 그 모든 문제, 심지어 드문 문제까지도 극복했습니다. 피터는 두 살 때 심장 이식 수술을 받았고, 그 후 만성 귀 감염, 다리 골절, 반복적인 폐렴, 그리고 폐의 섬모 세포가 제대로 기능하지 않는 질환인 섬모 운동 이상증까지 겪었습니다.
8살 때, 그는 혈관면역모세포성 T세포 림프종을 앓았는데, 이는 어린아이에게서는 전혀 발견되지 않은 잘 알려지지 않은 암이었습니다.
"너무 드물어서 말 그대로 데이터가 전혀 없었어요. 피터의 복잡한 건강 문제를 다룰 수 있는 세계적인 의사들이 있는 곳에 살게 되어 정말 행운이라고 생각해요." 피터의 엄마 캐서린 핸슨은 말한다.
이식은 역경을 극복한다
표준 암 치료법은 Peter의 림프종에 효과가 없었기 때문에 그는 Kenneth Weinberg, MD에게 의뢰되었습니다. Anne T. 및 Robert M. Bass 소아 혈액 질환 교수피터의 사례가 엄청나게 복잡했기에, 와인버그는 충분히 일치하지 않는 환자들을 위해 호환 가능한 기증자 줄기세포를 만드는 혁신적인 전략을 개발 중인 앨리스 버타이나(Alice Bertaina, MD, PhD)가 도움이 될 수 있다고 생각했습니다. 버타이나 박사는 반수일치 줄기세포 이식이라는 줄기세포 이식의 한 형태를 개선하고 있습니다. 이 이식은 의사들이 부분적으로 일치하는 친척의 세포를 사용할 수 있다는 점에서 특별합니다. 피터에게는 어머니였습니다.
"베르타이나 선생님을 처음 만난 순간, 저희는 그분을 믿었어요. 정말 똑똑하고 정말 친절하셨거든요. 그런 겹치는 경우는 드물지만, 패커드 어린이 병원의 많은 의사들에게서 그런 모습을 발견했어요." 캐서린은 말한다. "남편 찰스와 저는 누가 기증자가 될지 동전 던지듯 맞혔죠. 기증자가 되는 건 그렇게 어렵지 않았어요."
아이들은 기증자가 일치할 때까지 오랜 시간을 기다려야 할 수 있으며, 때로는 시간이 부족할 수도 있습니다. 반수일치 이식은 생명을 구하는 이식을 받을 수 있는 아이들의 수를 늘려줍니다.
초기 연구에서 베르타이나(Bertaina)는 비악성 질환 소아 환자의 90%, 백혈병 소아 환자의 약 70%를 안전하게 치료했습니다. 그녀는 이 기술을 사용하여 임상시험에서 400명이 넘는 환자에게 이식 수술을 시행했습니다. 앞으로 그녀는 이 과정을 개선하여 기증자 세포가 환자의 세포를 공격하는 이식편대숙주병(GVHD)의 위험을 더욱 낮추고자 합니다. 또한, 그녀는 이식 후 감염 및 백혈병 재발 위험을 줄이기 위해 정교한 접근법을 취하고 있습니다.
피터의 줄기세포 이식은 베르타이나에게 특히 어려웠습니다. 그는 전 세계에서 심장 이식을 받은 몇 안 되는 사람 중 한 명이었기 때문입니다. 그녀는 피터의 심장이 새로운 줄기세포를 거부하고 실패할 위험을 감수했습니다. 그래서 그들은 피터의 조혈 줄기세포를 이용한 자가 이식을 먼저 시도했습니다. 1년 동안 효과가 있는 듯했지만, 결국 실패했습니다. 그들에게 남은 선택지는 단 하나, 반수일치 줄기세포 이식뿐이었습니다. 심장이 거부할 위험을 줄이기 위해 베르타이나는 반수일치 이식의 표준 방법인 캐서린의 기증자 혈액에서 T세포를 제거한 후, 제약 회사와 협력하여 문제가 발생할 경우 이식을 근본적으로 중단시키는 특수 약물을 개발했습니다. 다행히 그들은 그렇게 하지 않았습니다.
"줄기세포 이식은 그가 받은 치료 중 단연 최고였어요. 덕분에 그는 대부분 건강하게 지낼 수 있었고, 평범한 아이처럼 지낼 수 있었죠." 캐서린이 말했다.
2년이 지난 지금, 피터는 친구들과 비디오 게임을 즐기고, 주차장에서 운전 연습을 하고, 학교에서 좋은 성적을 거두고, 미래에 대해 생각하는 전형적인 고등학교 2학년입니다. 지난여름, 그는 웰즐리 대학에서 열린 EXPLO 의료 회진 캠프에 참석했고, 이를 통해 의학이라는 직업에 대한 관심을 더욱 강화했습니다. 그는 애서튼에 있는 멘로 스쿨에 다니고 있는데, 부모님은 그곳에서 역사 교사로 일하고 계십니다.
피터에게 줄기세포 이식의 가장 큰 장점은 더 이상 정기적으로 병원에 갈 필요가 없다는 것입니다. 그는 받은 놀라운 치료에 감사하고 있습니다.
피터는 "제가 이식 수술을 받고 입원한 동안 가장 좋았던 순간은 친구들과 샌프란시스코 49ers 선수들이 저를 찾아왔을 때였습니다."라고 말합니다.
새로 생긴 5층에서는 베르타이나와 다른 사람들이 줄기세포 이식 수술 건수를 늘릴 수 있는 공간이 생겼고, 피터와 같은 아이들을 더 많이 살릴 수 있게 됐습니다.
수혈 없는 삶
네 살 미야 응우옌을 만나보세요. 미야는 유산으로 이어지는 희귀 유전성 혈액 질환인 알파 지중해빈혈을 앓고 태어난 활기찬 소녀입니다. 미야의 부모 신디와 토니는 이미 두 아들을 두고 있었지만, 셋째 아이를 간절히 원했습니다. 수년간 임신을 시도했지만, 알파 지중해빈혈로 두 번이나 임신에 실패했습니다. 결국 포기한 신디는 미야를 임신하게 되었습니다.
신디는 팔로 알토 의료 재단(PAMF)에서 환자 서비스 담당자로 일하고, 토니는 심해 어부입니다. 임신 중 신디는 PAMF를 가진 산모-태아 의학 전문의를 만났습니다. 전문의는 검사를 통해 미야에게도 알파 지중해빈혈이 있음을 확인했지만, 동시에 아기가 만삭까지 성장하는 데 도움이 될 수 있는 최첨단 자궁 내 수혈에 대해서도 알려주었습니다. 신디는 여러 차례 수혈을 받은 후 미야를 임신 32주에 출산했습니다.
출생 직후, 미야는 폐 기능 지원을 위해 패커드 어린이 병원 신생아 중환자실로 옮겨져 한 달 동안 입원했습니다. 퇴원 후, 미야는 알파 지중해빈혈 치료를 위해 정기적으로 수혈을 받았습니다. 대부분의 지중해빈혈에 가장 좋은 치료법은 골수 이식입니다. 골수 이식은 기증자의 혈액 세포를 혈액이 아닌 골수에서 채취하는 줄기세포 이식의 일종입니다. 이식을 받으려면 미야가 먼저 더 강해져야 했습니다. 그때가 미야가 9개월이 되었을 때였습니다. 다행히 미야의 큰 오빠 앤서니는 기증자와 완전히 일치했습니다.
이식을 준비하면서 미야는 골수에 새로운 세포가 자랄 공간을 만들고 거부 반응을 예방하기 위해 면역 체계를 억제하는 항암 화학요법을 받았습니다. 이식 후, 그녀는 이식 후 합병증 관리를 위해 몇 달 동안 패커드 어린이 병원에서 입원했습니다.
"골수 이식이 성공적으로 끝나서 정말 다행이었어요. 이제 미야는 모든 약을 끊었고, 재발 여부를 확인하기 위해 1년에 한 번만 정기 검진을 받으러 가요. 지금까지 알파 지중해빈혈의 징후는 보이지 않아요." 신디가 말했다. "저희를 도와주신 패커드 어린이 병원의 모든 분들께 정말 감사드립니다. 그런 치료를 받을 수 있는 곳은 이곳뿐이에요."
그녀는 미야를 분홍색 옷을 입고 노래하고 춤추는 것을 좋아하는 쾌활하고 장난기 넘치는 소녀라고 묘사합니다. 하지만 미야는 낚시를 좋아해서 그런지, 아마도 아버지에게서 물려받은 듯한 말괄량이 기질이 있습니다.
"첫 시도에서 물고기를 낚았대요. 그래서 그렇게 좋아하는 걸지도 몰라요." 신디가 말했다. "그리고 작은 공주 낚싯대도 사줬어요."
알파 지중해빈혈 외에도 줄기세포 이식은 IPEX 증후군, "버블 보이" 이야기로 유명해진 중증 복합 면역결핍증, 그리고 생명을 위협하는 쉼케 면역-골형성장애증 등 다른 희귀 유전 질환 치료에도 사용되고 있습니다. 이 치료법은 더 많은 질병에 적용될 가능성이 있습니다.
5층은 혁신적인 케어를 재정의합니다
새롭게 단장한 5층은 탐험을 위한 공간입니다. 6,500제곱피트(약 6,000제곱미터) 규모의 5층에는 49개의 병상이 있으며, 패커드 어린이병원은 매년 암, 혈액 및 유전 질환으로 고통받는 어린이들을 거의 두 배 가까이 더 많이 치료할 수 있습니다. 남쪽 타워에 위치한 절반의 5층은 줄기세포 이식과 유전자 치료를 받는 어린이들에게 혁신적인 연구와 선구적인 치료법을 제공하며, 이러한 치료는 종종 확정 및 치유 의학 센터(Center for Definitive and Curative Medicine)에서 임상 시험으로 진행됩니다.
북쪽 타워 5층에는 혁신적인 배스 소아암 및 혈액 질환 센터(Bass Center for Children Cancer and Blood Diseases)가 자리 잡고 있습니다. 이곳에서는 수십 년간의 경험과 최신 과학 기술을 활용하여 겸상 적혈구 빈혈, 혈우병 등 소아암 및 혈액 질환을 앓고 있는 소아들을 치료하고 있습니다. 현재 최신 암 치료법을 활용한 여러 임상 시험이 진행 중이며, 더 많은 임상시험이 진행 중입니다.
5층에서 특정 유형의 암에 대해 이미 사용되고 있는 가장 유망한 치료법 중 하나는 면역요법입니다. 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포 치료는 신체의 면역 체계를 이용하여 암과 싸우는 면역요법의 한 유형으로, 화학 요법과 방사선 치료의 필요성을 줄입니다.
기증자들이 치료를 가능하게 만들고 있습니다
5층과 패커드 어린이 병원 곳곳에서 생명을 구하는 연구와 따뜻한 보살핌이 이루어지는 것은 지역 사회의 아낌없는 지원이 없었다면 불가능했을 것입니다. 여러분의 도움으로 이 놀라운 공간을 만들 수 있었습니다.
병원이 처음 설계되었을 당시, 5층은 미래의 다소 모호한 필요성을 위해 마련된 조개껍데기 같은 공간이었습니다. 하지만 줄기세포 이식, 암 면역 치료, 유전자 치료, 그리고 임상시험 분야에서 전례 없는 발견들이 소아 의학의 미래를 보여주면서, 그 필요성은 금세 명확해졌습니다.
기부자들은 이 놀라운 작업에 힘을 모아 한때 불가능해 보였던 것을 가능하게 만들었습니다. 기부금 중에는 데이비드 앤 루실 패커드 재단에서 5층 건축을 위해 기부한 상당한 금액도 있습니다. 오랜 후원자 앤과 로버트 베이스를 포함하여 많은 사람들이 이 작업의 힘과 잠재력을 믿어주었습니다.
5층은 세계적으로 유명한 전문가들이 모여 피터와 미야와 같은 어린이들에게 건강한 어린 시절을 보낼 수 있는 최고의 기회를 제공하기 위해 독특한 연구와 최첨단 치료를 제공하는 곳입니다.
그 가능성에는 한계가 없습니다.
불가능을 가능하게 만드는 방법을 알아보세요 supportLPCH.org/5thFloor를 방문하세요.
이 기사는 원래 2019년 가을호에 게재되었습니다. 패커드 어린이 뉴스.
