1. 大型组织给小孩子的答案
“由于儿童器官长期短缺,我们不得不另辟蹊径,”医学博士、哲学博士卡洛斯·埃斯基韦尔说道。他是最早一批将成年捐献者的肝脏分割成两部分,分别供两名患者(一名儿童和一名成人)使用的外科医生之一。
埃斯基韦尔和他的同事也是最早成功将活体成人捐献者的部分肝脏移植给儿童的医生之一。令人惊奇的是,移植的肝脏部分会随着孩子的成长而恢复到正常大小,而成人捐献者的肝脏也会恢复到原来的大小。
2. 从父母到孩子
父母捐献肾脏可以将部分免疫力传递给子女,因此2岁以下的肾移植患者通常接受来自父母一方的肾脏。在帕卡德儿童医院,亲子肾移植的平均存活时间超过20年。随着对排异机制的深入了解以及更有效的免疫抑制策略的出现,肾脏移植的存活率有望进一步提高。
3. 无需匹配
三十年前,很少有儿科医院会进行血型不匹配的肝移植手术。如今,帕卡德儿童医院的医生们经常为年龄最小的患者进行非血型匹配的肝移植手术。跨血型移植技术的出现缩短了儿童等待肝移植的时间。
4. 最小的病人
在幼儿时期,肝肾移植所涉及的血管极其细小,外科医生必须使用肉眼无法看到的缝线。对于接受成人肾脏移植的幼童,帕卡德儿童医院的医生们还率先采用了一种积极的液体置换技术来增加其血液循环。除了精湛的手术技巧,移植团队还在移植前后为儿童提供全面的护理,以确保最佳的治疗效果。如今,在帕卡德儿童医院,2岁以下肝移植患者的存活率接近100%,甚至新生儿也能通过移植手术挽救生命。
5. “无法移植”的儿童
由于既往的器官移植、输血或疫苗接种,许多需要肾移植的儿童免疫系统高度敏感,会攻击移植的肾脏。帕卡德儿童医院是少数几家为被认为“无法移植”的儿童提供治疗的医院之一。其中一种治疗方法是血浆置换,它可以清除可能攻击来自不同血型供体肾脏的抗体。斯坦福大学开发的实验室检测方法还可以确定患者体内是否存在可通过静脉注射免疫球蛋白消除的特定抗体。
6. 多器官移植
帕卡德儿童医院是少数几家能够开展多器官移植手术的儿科医院之一,包括肝肾移植、肝心移植、肝肠移植,以及首例儿童肝肺联合移植。“在这家医院接受治疗的一大优势是,我们这里有很多移植专家,”埃斯基韦尔说道。
7. 移植的替代方案
儿科胃肠病学教授肯尼斯·考克斯医学博士和其他研究人员正在开发创新疗法,以避免某些患者需要进行肝移植。1993年,考克斯发现一种名为万古霉素的抗生素不仅有助于治疗细菌感染,还能治疗一种罕见的肝脏和结肠疾病——原发性硬化性胆管炎。此前,肝移植是治疗这种疾病的唯一方法。此外,博士后研究员丽贝卡·伯奎斯特·麦肯齐医学博士正在开发一种治疗由急性肝炎引起的肝衰竭患儿的新方案。迄今为止,已有9名免疫介导性肝炎患儿接受了治疗。其中超过一半的患儿目前已摆脱肝炎,肝功能完全恢复,从而避免了肝移植。
8. 不再使用类固醇
几十年来,肾移植患儿一直服用类固醇以预防器官排斥反应。然而,长期使用类固醇常常导致严重的并发症,例如髋关节发育不良、关节炎、糖尿病、感染以及各种代谢性疾病。20世纪90年代,帕卡德儿童医院的医生们大胆地停止了对移植后患者使用类固醇治疗。当时,这一做法被认为风险很高,但结果显示排斥率很低,而且患者也免受了类固醇的副作用。如今,无类固醇方案正逐渐成为全球儿童肾移植的标准治疗方案。
9. 对抗致命病毒
过量使用免疫抑制药物会引发致命感染,例如可导致白细胞癌的EB病毒感染,以及会破坏移植肾脏的BK病毒感染。在国立卫生研究院和私人捐助者的支持下,研究人员正致力于更好地了解这些病毒,识别高危患者,并消除这些危险感染的风险。
10. 干细胞疗法
未来,肝脏干细胞或许可以替代肝移植。尽管目标远大,但其愿景是利用肝脏干细胞输注作为辅助疗法,帮助患有急性暴发性肝炎的儿童恢复自身肝脏功能,或作为肝移植的过渡治疗。对于因代谢紊乱导致肝脏产生损害大脑的毒素的儿童,干细胞疗法可能是一种比全肝移植更有效、创伤更小的治疗方法。“目前,如果一个基因存在缺陷,我们就必须进行全肝移植,”埃斯基韦尔说道。“对于那些需要肝移植的儿童,我们的团队已经做好了准备。但与此同时,我们也致力于寻找能够帮助患者尽可能避免肝移植的治疗方法。”
本文刊登于 2013 年秋季的 Lucile Packard 儿童新闻杂志上。


