斯坦福大学卢西尔·帕卡德儿童医院顶层提供的疗法，在几年前还被认为是天方夜谭，这真是恰如其分。
即将于冬季开放的全新五楼是一个奇妙的地方，这里汇聚了众多才华横溢的科学家，他们将研究与一流的患者护理相结合，重新定义了医学的可能性，而且——最重要的是——拯救了儿童的生命。
五楼是重症儿童接受治疗和取得突破性进展的地方。简而言之，这里是家庭寻求希望的地方。他们往往已经尝试过所有已知的疗法，也承受过无数次治疗无效的痛苦和煎熬。他们需要医学上的突破，而这正是五楼所能提供的。
以15岁的彼得·汉森为例。这位聪明活泼的少年曾饱受各种严重疾病的折磨，但他都战胜了——甚至包括一些罕见的疾病——这都要归功于帕卡德儿童医院。彼得两岁时接受了心脏移植手术，之后又经历了慢性耳部感染、腿部骨折、反复肺炎，以及一种令人费解的纤毛运动障碍——一种肺部纤毛细胞功能异常的疾病。
8 岁时，他患上了血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤，这是一种鲜为人知的癌症，以前从未在儿童身上发现过。
“这种情况非常罕见，几乎没有任何相关数据。我们很幸运能住在世界一流医生的附近，他们能够处理彼得复杂的医疗问题，”彼得的母亲凯瑟琳·汉森说道。
移植手术奇迹般地成功
标准的癌症治疗方法对彼得的淋巴瘤无效，因此他被转诊给肯尼斯·温伯格医学博士。 Anne T. 和 Robert M. Bass 儿科血液疾病教授由于彼得的病情极其复杂，温伯格认为艾丽斯·贝尔泰纳医学博士或许能帮上忙。贝尔泰纳博士正在研发一种革命性的策略，为那些配型不够强的患者创造相容的供体干细胞。她改进了一种名为单倍体相合干细胞移植的干细胞移植方法。这种移植的特殊之处在于，医生可以使用部分相合的亲属的细胞。对彼得来说，这位亲属就是他的母亲。
“我们一见到贝尔泰纳医生就对她充满信心——她既聪明又非常和善。这种特质可能比较少见，但我们在帕卡德儿童医院的很多医生身上都看到了这一点，”凯瑟琳说。“我和我丈夫查尔斯基本上是抛硬币决定谁捐献的。捐献其实并没有那么难。”
孩子们可能需要等待很长时间才能找到匹配的捐献者，有时甚至会错过最佳时机。单倍体相合移植可以扩大接受救命移植的儿童人数。
在早期研究中，贝尔泰纳安全地治愈了90%患有非恶性疾病的儿童和近70%患有白血病的儿童。她已在临床试验中运用这项技术为400多名患者进行了移植手术。接下来，她希望改进手术流程，进一步降低移植物抗宿主病（GVHD）的风险——GVHD是一种供体细胞攻击患者自身细胞的疾病。她还采取了一种她称之为“精细化”的方法来降低移植后感染和白血病复发的风险。
彼得的干细胞移植对贝尔泰娜来说格外艰难，因为他是世界上极少数接受过心脏移植手术并需要进行干细胞移植的人之一。她面临着彼得的心脏可能排斥新移植的干细胞而导致衰竭的风险。因此，他们首先尝试了自体移植，使用彼得自身的造血干细胞。这种方法似乎奏效了一年，但之后失败了。他们只剩下一个选择——单倍体相合干细胞移植。为了降低心脏排斥的风险，贝尔泰娜从凯瑟琳的供体血液中提取了T细胞——这是单倍体相合移植的标准步骤——然后与一家制药公司合作开发了一种特殊药物，以便在移植失败时能够终止移植过程。幸运的是，移植过程一切顺利。
“干细胞移植是他接受过的最好的治疗。它让他大部分时间都感觉良好，像个普通孩子一样生活，”凯瑟琳说。
两年后的今天，彼得是一名典型的高中二年级学生，他喜欢和朋友们一起玩电子游戏，在停车场练习开车，努力学习，并思考自己的未来。去年夏天，他参加了韦尔斯利学院举办的EXPLO医学巡回训练营，这更加坚定了他对医学作为职业的兴趣。他目前就读于阿瑟顿的门洛中学，他的父母都是那里的历史老师。
对彼得来说，干细胞移植最大的好处是他不必再定期去医院了，尽管他很感激自己所受到的悉心照料。
彼得说：“我接受移植手术住院期间最美好的部分就是朋友们来看望我，还有旧金山49人队的球员们来看望我。”
新建的五楼为贝尔泰纳和其他人提供了更多空间，可以增加干细胞移植的数量，从而拯救更多像彼得一样的孩子。
无需输血的生活
认识一下四岁的米娅·阮，她是一个活泼开朗的小女孩，患有罕见的遗传性血液疾病——α地中海贫血症，这种疾病常常导致流产。她的父母辛迪和托尼已经有两个儿子，但他们一直渴望第三个孩子。他们多年来一直努力怀孕，但两次怀孕都因α地中海贫血症而失败。后来，在几乎放弃之后，辛迪意外地怀上了米娅。
辛迪在帕洛阿尔托医疗基金会 (PAMF) 担任患者服务代表，托尼是一名深海渔民。怀孕期间，辛迪在 PAMF 咨询了一位母胎医学专家，专家进行了检查并确诊米娅也患有α地中海贫血症，同时向辛迪介绍了目前最先进的宫内输血技术，这项技术可以帮助胎儿足月出生。辛迪接受了几次输血，并在孕32周时顺利分娩。
米娅出生后不久就被转入帕卡德儿童医院的新生儿重症监护室接受肺部支持治疗，并在那里住了一个月。出院后，米娅定期返回医院接受输血治疗，以控制她的α地中海贫血症。治疗大多数地中海贫血症的最佳方法是骨髓移植——一种干细胞移植，其中供体的血细胞取自骨髓而非血液。为了接受移植，米娅需要先增强体质。在她9个月大的时候，这个时机终于到来了。幸运的是，米娅的大哥安东尼与她完全匹配。
为了准备移植手术，米娅接受了化疗，目的是为新移植的细胞腾出骨髓空间，并抑制自身免疫系统以防止排异反应。移植手术后，她在帕卡德儿童医院住了几个月，以处理术后并发症。
“骨髓移植手术成功，我们真是松了一口气。现在，米娅已经停用了所有药物，我们每年只需回去复查一次，确保她没有复发。目前为止，还没有出现α地中海贫血的迹象，”辛迪说道。“我非常感谢帕卡德儿童医院所有帮助我们的人。只有在那里，我们才能得到这样的医疗护理。”
她形容美雅是个开朗活泼、爱玩爱闹的女孩，喜欢穿粉色衣服、唱歌跳舞。不过她身上也有一点假小子的气质——大概是遗传自她爸爸——因为她也喜欢钓鱼。
“她第一次就钓到鱼了。也许这就是她这么喜欢钓鱼的原因吧，”辛迪说。“还有，我还给她买了一根小公主造型的钓竿。”
除了α地中海贫血症，干细胞移植还被用于治疗其他罕见遗传疾病，包括IPEX综合征、因“泡泡男孩”故事而闻名的重症联合免疫缺陷症，以及一种名为施姆克免疫骨发育不良的危及生命的全身性疾病等等。这种疗法未来有望应用于更多疾病的治疗。
五楼重新定义了革命性的护理
新建的五楼是一个致力于探索的空间。这层65,000平方英尺的楼层设有49张床位，使帕卡德儿童医院每年能够治疗的癌症、血液疾病和遗传性疾病患儿数量几乎翻了一番。其中一半——位于南塔——为接受干细胞移植和基因治疗的儿童提供创新研究和开创性疗法，这些疗法通常与根治性医学中心合作开展临床试验。
北塔五楼设有创新型的巴斯儿童癌症和血液疾病中心，该中心运用数十年的经验和最新的科学技术，治疗患有癌症和血液疾病（如镰状细胞贫血症、血友病等）的儿童。目前正在进行多项采用最新癌症疗法的临床试验，还有更多试验正在筹备中。
五楼目前正在使用一种非常有前景的癌症治疗方法，即免疫疗法。嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是一种利用人体自身免疫系统对抗癌症的免疫疗法，可以减少化疗和放疗的需求。
捐赠者让治愈成为可能
如果没有社区的慷慨支持，帕卡德儿童医院五楼及全院开展的拯救生命的科研和充满爱心的护理都将无法实现。正是你们的帮助，才成就了这个令人惊叹的地方。
医院最初设计时，五楼是一个预留空间，以应对未来一个尚不明确的用途。但随着干细胞移植、癌症免疫疗法、基因疗法和临床试验等领域的突破性发现，儿科医学的未来发展方向也逐渐清晰起来。
捐赠者们鼎力支持这项意义非凡的工作，使曾经看似不可能的事情变成了现实。其中，大卫和露西尔·帕卡德基金会慷慨捐赠了一笔巨款，用于扩建五楼。许多其他人也对这项工作的力量和潜力充满信心，包括长期支持者安妮和罗伯特·巴斯夫妇。
五楼是世界知名专家聚集的地方，他们带来独特的研究和最先进的护理，为像彼得和米娅这样的孩子提供健康童年的最佳机会。
它所蕴含的可能性是无限的。
看看我们是如何将不可能变为可能的 supportLPCH.org/5thFloor。
本文最初发表于2019年秋季刊。 帕卡德儿童新闻。
