靶向治疗已成为儿科医学的圣杯。其目标是研发针对特定分子和基因(导致儿童疾病)的新药。靶向药物已被证明在治疗某些癌症方面比放疗或化疗更有效,且副作用更少,例如恶心、体重减轻和疲劳。
斯坦福大学医学院儿科癌症生物学部主任迈克尔·克利里医学博士正在进行开创性研究,有望为白血病、淋巴瘤和其他儿童癌症开发靶向疗法。但对于克利里和其他科学家来说,为儿科肿瘤学基础研究争取资金始终是一个挑战。
“儿童癌症的诊断率相对较低,”林哈德家族儿科癌症生物学教授兼病理学教授克利里说,“对于大型制药公司来说,为少数病例投入巨资在经济上并不划算。因此,研发儿童癌症新疗法的基础研究就落在了学术机构的肩上。”
对于成千上万个因癌症而生活天翻地覆的家庭来说,每一分投入基础研究的钱都花得物有所值。不妨问问帕洛阿尔托的西蒙娜和滕奇·考克斯夫妇。2003年,考克斯夫妇带着他们6岁的儿子滕奇来到卢西尔·帕卡德儿童医院,因为他腹痛剧烈,颈部淋巴结肿大。
检查结果显示,滕奇患有伯基特淋巴瘤,一种淋巴系统癌症。如果及早治疗,伯基特淋巴瘤患儿的生存率可达85%。确诊后几天内,他就在帕卡德儿童医院接受了四轮强化化疗中的第一轮。
为期四个月的治疗对科克斯一家来说十分艰难。“有25到30个晚上,我们轮流在医院过夜,”西蒙妮回忆道。“对于在那里陪伴家人的家庭来说,情况很艰难,但医护人员真的非常棒。他们真的发挥了很大的作用。”
化疗很成功,如今,滕奇已经摆脱了癌症的困扰。他现在读七年级,喜欢篮球、足球,也喜欢阅读古希腊和古罗马的历史。
“我们很幸运能住在这样一家世界一流医院附近,”他的父亲说。“但‘世界一流’并非一朝一夕就能建成的。我和西蒙妮以前总是把健康视为理所当然。后来我们才意识到,天哪,这种事随时都可能发生在任何人的孩子身上。正是在那时,我们决定要全力支持儿童癌症研究。”
自2004年以来,科克斯家族一直支持克利里及其儿科癌症生物学部门的工作。“多亏了他们的捐赠,我们才能在实验室里聘请更多的博士后研究员,开展一些原本很难获得资助的创新实验,”克利里说道。
科克斯夫妇的慷慨捐助已经带来了一项重大成果。克利里实验室的一位博士后研究员最近发现,高达10%的儿童血液癌症都与一种与阿尔茨海默病和糖尿病相关的酶有关,而这两种疾病影响着全球数百万人。克利里表示,这类发现很可能会引起制药行业的浓厚兴趣。
“我与考克斯夫妇会面,他们理解支持基础学术研究作为研发新型儿科疗法的基石的重要性,这给我留下了深刻的印象,”他补充道。
2010 年,Tench 和 Simone 在之前的支持基础上,做出了重大承诺,帮助资助 Packard 儿童医院的扩建项目。
“人们投入资金,医学才能进步,”西蒙妮说。“我们受益于多年来在淋巴瘤领域的研究。展望未来,我们希望帕卡德儿童医院在各个方面都做到最好,而不仅仅是癌症治疗。它为社区做出了巨大贡献,而我们也是这个社区的一份子。”
