ترجمة الاكتشافات إلى علاجات أسرع

يعرف أطفال ماري ليونارد دائمًا متى تعمل في المستشفى. يتلقون منها رسائل نصية غير متوقعة، تُذكّرهم بالنظر في الاتجاهين قبل عبور الشارع. عادةً ما يكون ذلك في الأيام التي تمر فيها بوحدة العناية المركزة للأطفال، حيث تُذكّرهم بشدة بمدى خطورة الإصابات والأمراض التي قد تصيب الأطفال.

يقول ليونارد: "طفلاي يبلغان من العمر 22 و24 عامًا. لكن دوري كطبيب أطفال كان دائمًا متأثرًا بشكل كبير بدوري كوالد".

في يوليو الماضي، أصبحت ليونارد أول امرأة تشغل منصب رئيسة الأطباء في مستشفى لوسيل باكارد للأطفال بجامعة ستانفورد، وأستاذة ورئيسة قسم طب الأطفال في كلية الطب بجامعة ستانفورد، أرلين وبيت هارمان. وهي الآن تقود أبحاث صحة الطفل والأم في حقبة مثيرة للاهتمام.

إنه لأمرٌ مُناسب، خاصةً وأن مستشفى لوسيل باكارد للأطفال كان من تأليف امرأةٍ صاحبة رؤيةٍ ثاقبة. ففي عام ١٩٨٧، قدّمت لوسيل سالتر باكارد وزوجها ديفيد باكارد التبرعَ التأسيسي لبناء مستشفانا. وقالت السيدة باكارد آنذاك: "حلمي هو أن تختفي بعد خمسين عامًا أمراض الطفولة التي تُسبب كل هذا الألم". 

خلال الثلاثين عامًا التي تلت ذلك، أحرزنا تقدمًا هائلًا نحو تحقيق هذا الحلم. ينجو الأطفال من سرطان الدم (اللوكيميا) الذي كان قاتلًا في الماضي. ويعيش الأطفال المولودون بعيوب خلقية في القلب والتليف الكيسي حتى سن الرشد. أما أمراض مثل شلل الأطفال والسل، التي كانت في السابق من الأعمال اليومية لأطباء الأطفال، فقد أصبحت إلى حد كبير من الماضي.

شهدت ليونارد هذا التقدم عن كثب خلال عملها كطبيبة كلى أطفال. قبل سنوات عديدة، اعتنت بطفل صغير - في نفس عمر ابنها - وُلد مصابًا بمرض كلوي وراثي نادر جدًا. عانى الطفل باستمرار من نوبات تهدد حياته من ارتفاع ضغط الدم، وفشل كلوي، وفقر دم، وقصور في القلب، ومضاعفات أخرى. 

يقول ليونارد: "أدخلته المستشفى 14 مرة. واللافت للنظر أنه تم اليوم تحديد الجين المسبب لمرضه، وأصبح العلاج متاحًا. وبالنظر إلى مدى فداحة هذا المرض سابقًا، يبدو من المعجزات أن نمتلك الآن علاجًا". 

إنها عازمة على فعل الشيء نفسه للعديد من الأطفال الذين ما زالوا يعانون من تحديات هائلة. واليوم، لا نزال عاجزين تقريبًا عن تقديم أي مساعدة للأطفال المصابين بأورام دماغية مميتة. ولا يزال الخداج السبب الرئيسي لوفاة الأطفال دون سن الخامسة حول العالم. ولا تزال العديد من الأمراض الغامضة غير قابلة للشفاء. 

في أبحاثها الخاصة في مجال صحة العظام، شاهدت ليونارد شبابًا نجوا من أمراضٍ كانت مستعصية سابقًا، لكنهم الآن يعانون من هشاشة عظام لا تُصيب عادةً إلا كبار السن. تقول ليونارد: "الآن وقد أصبحتُ طبيبةً رئيسية، أصبح حجم الموت والمعاناة التي يعاني منها مرضانا يشغل بالي أكثر فأكثر. وهذا يحفزني كل يوم على دعم أطبائنا-العلماء والأطباء السريريين المتحمسين، الذين يعملون على تطوير وتوفير علاجات جديدة في أسرع وقت ممكن". 

ليونارد في المكان المناسب في الوقت المناسب. اليوم، ولأول مرة على الإطلاق، تقدم العلم إلى حدٍّ يُمكّننا من تحقيق حلم لوسيل، بطرق ملموسة للغاية لم تكن مُتصوَّرة قبل عقدٍ من الزمن فقط. تتقدم تقنيات جديدة، مثل الخلايا الجذعية والعلاج الجيني، بزخمٍ غير مسبوق، مما يُتيح إمكانية علاج مئات الأمراض التي تُصيب ملايين الأطفال حول العالم. 

يقول ليونارد: "يمكننا الآن أن نتخيل مستقبلًا نستطيع فيه التنبؤ بالعيوب الخلقية وأمراض الطفولة المدمرة والوقاية منها قبل حدوثها. وعندما تُصيبنا الأمراض، لن نكتفي بمعالجتها فحسب، بل سنشفيها نهائيًا، مما يحافظ على صحة الأطفال والأمهات، ليس فقط في يومنا هذا، بل طوال حياتهم". 

إنه هدفٌ نبيلٌ بلا شك، ولكن ما الذي يتطلبه تحقيقه؟ كلُّ الاكتشافات العلمية في العالم لا طائلَ منها إن لم تُتَحْفَظْ هذه الرؤى من المختبر إلى علاجاتٍ وعلاجاتٍ حقيقيةٍ للمرضى. وهنا يأتي دور ليونارد ودعمكم. 

بناء محرك الاكتشاف 

في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا، حيث أمضت 25 عامًا قبل انضمامها إلى جامعة ستانفورد عام 2014، أدارت ليونارد مكتب الأبحاث السريرية والتطبيقية، الذي وفّر الموارد والبيئة والعمليات والتدريب لدعم وتعزيز الأبحاث السريرية والتطبيقية لأكثر من 300 باحث رئيسي. هنا في جامعة ستانفورد، حيث تشغل ليونارد أيضًا منصب مديرة معهد أبحاث صحة الطفل، تهدف إلى بناء اقتصادات حجم مماثلة. يشتهر أعضاء هيئة التدريس والكليات في جامعة ستانفورد بفوزهم بجوائز نوبل وتصدّرهم قوائم أفضل الإنجازات في الطب والعلوم البيولوجية والهندسة. والخطوة التالية هي حشد كل هذه العبقرية العلمية لحل المشكلات الصحية للأمهات الحوامل والأطفال. 

ينصب تركيز ليونارد على بناء البنية التحتية والقدرات اللازمة لترجمة الأبحاث إلى علاجات. قد لا يكون هذا العمل من نسج الخيال العلمي، لكنها تعمل بجدٍّ خلف الكواليس لتوجيه وتجهيز جيل من الباحثين في مكافحة الأمراض. 

هل تعرف ذلك الشعور الذي تشعر به عندما تقود سيارة رائعة؟ تدخلها، وكل شيء يسير على ما يرام. تنقلك من النقطة أ إلى النقطة ب بسلاسة تامة، فلا داعي للتفكير فيما يحدث تحت غطاء المحرك. 

هذا ما تسعى ليونارد إلى بنائه في جامعة ستانفورد لأبحاث صحة الطفل والأمومة: محركٌ أفضل للاكتشافات، يعمل بكفاءة وفعالية، كآلةٍ مُجهزةٍ جيدًا. تقول: "أكثر ما يُثير حماسي الآن هو رؤية شرارة الحماس للبحث لدى متدربينا الجدد. أريد أن أبذل قصارى جهدي لدعمهم لتحقيق كامل إمكاناتهم". هدفها هو تمكين العلماء من التركيز على البحث بدلاً من الاضطرار إلى بناء محركٍ جديدٍ في كل مرة. 

إن الأشياء الموجودة تحت الغطاء، والتي من شأنها تسريع اكتشاف علاجات جديدة، تشمل دعم تجنيد المشاركين في التجارب السريرية الذين يناسبون المعايير الصارمة لكل بروتوكول؛ والميزانية والتقارير لتلبية متطلبات الممولين والهيئات التنظيمية؛ والإحصاء الحيوي وإدارة البيانات؛ والإشراف لتعزيز السلامة للمرضى؛ والتدريب للجيل القادم من الباحثين المؤهلين. 

إنه أساس ضخم، ورغم أنه غير جذاب، إلا أنه ضروري للغاية للأبحاث التي لن تشكل مستقبل طب الأطفال فحسب، بل قد تغير حياة الملايين من الأطفال. 

مع ذلك، النجاح ليس حتميًا. فالتمويل الحكومي للأبحاث الطبية يتراجع منذ عقود، وهو لا يغطي تكاليف البنية التحتية الأساسية اللازمة لإتمام الدراسات. في الولايات المتحدة، تُعدّ الأعمال الخيرية الآن المصدر الأهم لتمويل الأبحاث الأساسية والتجارب السريرية في مراحلها المبكرة. وبدونها، ستتعثر الأبحاث، ولن يصل إلى الأطفال المحتاجين سوى القليل من العلاجات الحقيقية، إن وُجدت أصلًا. 

تقول: "نحن على أعتاب إنجازاتٍ كبيرة في علاج العديد من الأمراض المهددة للحياة لدى الأطفال. ويؤدي نقص التمويل إلى إبطاء وتيرة نقل هذه الاكتشافات إلى الرعاية السريرية. 

ويضيف ليونارد: "لكن بفضل الدعم الخيري، يمكننا الوصول إلى هناك بشكل أسرع".

ظهرت هذه المقالة لأول مرة في عدد ربيع 2017 من أخبار الأطفال لوسيل باكارد.

تعرف على المزيد حول أبحاث ماري ليونارد:
سيئ للعظام: ثمن الأمراض المزمنة في مرحلة الطفولة supportLPCH.org/bone