Дети Мэри Леонард всегда знают, когда она работает в больнице. Они получают от неё неожиданные SMS-сообщения с напоминанием смотреть по сторонам, прежде чем переходить улицу. Обычно это происходит в те дни, когда она проходит через отделение детской интенсивной терапии и остро ощущает, насколько разрушительными могут быть детские травмы и болезни.
«Моим детям 22 и 24 года, — говорит Леонард. — Но моя роль как педиатра всегда была во многом обусловлена моей ролью родителя».
В июле прошлого года Леонард стала первой женщиной, занявшей пост главного врача имени Аделин Джей в Детской больнице Люсиль Паккард в Стэнфорде, а также профессора кафедры педиатрии имени Арлин и Пита Харман в Медицинской школе Стэнфордского университета. Сейчас она возглавляет исследования в области здоровья матери и ребенка в поистине захватывающую эпоху.
Это вполне объяснимо, учитывая, что детская больница Люсиль Паккард также была создана женщиной-визионером. В 1987 году Люсиль Солтер Паккард и её муж Дэвид Паккард сделали пожертвование на строительство нашей больницы. «Моя мечта, — сказала тогда миссис Паккард, — чтобы через 50 лет детские болезни, которые причиняют столько страданий, исчезли».
За прошедшие 30 лет мы добились огромного прогресса на пути к осуществлению этой мечты. Дети переживают некогда смертельные лейкемии. Младенцы, рождённые с врождёнными пороками сердца и муковисцидозом, доживают до зрелого возраста. А такие заболевания, как полиомиелит и туберкулёз, которые когда-то были повседневной заботой педиатров, практически ушли в прошлое.
Леонард наблюдала этот прогресс воочию, работая детским нефрологом. Много лет назад она ухаживала за маленьким мальчиком — ровесником её собственного сына, — который родился с очень редким генетическим заболеванием почек. Мальчик постоянно боролся с опасными для жизни приступами гипертонии, почечной недостаточности, анемии, сердечной недостаточности и другими осложнениями.
«Я госпитализировал его 14 раз, — говорит Леонард. — Удивительно, что сегодня ген, вызывающий его болезнь, идентифицирован, и лекарство от неё доступно. Учитывая, насколько разрушительной была эта болезнь раньше, кажется почти чудом, что теперь у нас есть лекарство».
Она полна решимости сделать то же самое для многих детей, которые всё ещё испытывают огромные трудности. Сегодня мы по-прежнему практически ничего не можем сделать для детей с некоторыми смертельно опасными опухолями головного мозга. Недоношенность остаётся основной причиной смерти детей в возрасте до пяти лет во всём мире. И многие загадочные заболевания остаются неизлечимыми.
В своих исследованиях здоровья костей Леонард наблюдала молодых людей, которые пережили ранее неизлечимые заболевания, но теперь страдают остеопорозом, который обычно встречается только у пожилых людей. «Теперь, когда я стала главным врачом, я гораздо больше осознаю масштабы смерти и страданий наших пациентов», — говорит Леонард. «Это мотивирует меня каждый день поддерживать наших увлеченных врачей-учёных и клиницистов, которые работают над разработкой и внедрением новых методов лечения как можно скорее».
Леонард оказался в нужном месте в нужное время. Сегодня, впервые в истории, наука достигла такого уровня, что мы можем осуществить мечту Люсиль, причем в весьма ощутимых масштабах, которые были немыслимы всего десять лет назад. Новые технологии, такие как стволовые клетки и генная терапия, развиваются с беспрецедентной скоростью, открывая возможность излечить сотни заболеваний, поражающих миллионы детей по всему миру.
«Теперь мы можем представить себе будущее, — говорит Леонард, — когда мы сможем предсказывать и предотвращать разрушительные врождённые дефекты и детские болезни до их возникновения. А когда болезнь настигнет нас, мы будем не просто лечить её, а излечивать окончательно, сохраняя здоровье детей и матерей не только сегодня, но и на всю жизнь».
Это, безусловно, достойная цель, но что нужно для её достижения? Все научные открытия в мире бесполезны, если нет возможности воплотить эти идеи из лаборатории в реальные методы лечения и исцеления пациентов. Вот тут-то и пригодится Леонард и ваша поддержка.
Создание двигателя для открытий
В Детской больнице Филадельфии, где она проработала 25 лет, прежде чем перейти в Стэнфорд в 2014 году, Леонард руководила Отделом клинических и трансляционных исследований, который обеспечивал ресурсы, условия, операционную деятельность и обучение для поддержки и продвижения клинических и трансляционных исследований более 300 ведущих исследователей. Здесь, в Стэнфордском университете, где Леонард также является директором Научно-исследовательского института детского здоровья, она стремится добиться аналогичной экономии масштаба. Преподаватели и школы Стэнфорда уже известны тем, что стали лауреатами Нобелевских премий и возглавляют списки лучших в области медицины, биологических наук и инженерии. Следующий шаг — мобилизовать весь этот научный гений для решения проблем со здоровьем будущих матерей и детей.
Леонард сосредоточена на создании инфраструктуры и потенциала, необходимых для преобразования результатов исследований в лекарства. Возможно, это не то, что можно назвать заголовком научной фантастики, ставшей реальностью, но она усердно работает за кулисами, наставляя и вооружая целое поколение исследователей, борющихся с болезнями.
Знакомо это чувство, когда едешь в отличной машине? Садишься за руль, и всё работает как часы. Она доставляет тебя из пункта А в пункт Б настолько плавно, что даже не нужно думать о том, что происходит под капотом.
Именно это Леонард стремится создать в Стэнфорде для исследований в области здоровья детей и материнства: более совершенный двигатель для исследований, который работает как отлаженный механизм, систематически и эффективно. «Сейчас меня больше всего волнует, — говорит она, — видеть искру энтузиазма к исследованиям у наших молодых стажеров. Я хочу сделать всё возможное, чтобы помочь им полностью раскрыть свой потенциал». Её цель — позволить учёным сосредоточиться на исследовании, а не собирать каждый раз новый двигатель.
Эти скрытые компоненты, которые ускорят открытие новых методов лечения, включают поддержку набора участников клинических испытаний, соответствующих строгим критериям каждого протокола; составление бюджета и отчетность для удовлетворения требований спонсоров и регулирующих органов; биостатистику и управление данными; надзор для повышения безопасности пациентов; и обучение следующего поколения квалифицированных исследователей.
Это огромная, по общему признанию непопулярная и абсолютно необходимая основа для исследований, которые не только сформируют будущее педиатрии, но и потенциально изменят жизни миллионов детей.
Однако успех не является неизбежным. Государственное финансирование медицинских исследований сокращается уже несколько десятилетий и не покрывает расходы на базовую инфраструктуру, необходимую для их завершения. В Соединённых Штатах благотворительность в настоящее время является важнейшим источником финансирования фундаментальных исследований и клинических испытаний на ранних стадиях. Без неё исследования будут буксовать, и лишь немногие, если вообще когда-либо, настоящие лекарства дойдут до нуждающихся в них детей.
«Мы находимся на пороге серьёзных прорывов в лечении многих опасных для жизни заболеваний у детей», — говорит она. «Нехватка средств тормозит внедрение этих открытий в клиническую практику».
«Но с филантропической поддержкой, — добавляет Леонард, — мы сможем добиться цели быстрее».
Эта статья впервые появилась в весеннем выпуске журнала 2017 года. Люсиль Паккард Детские новости.
Узнайте больше об исследованиях Мэри Леонард:
Вредно для костей: последствия хронических заболеваний у детей supportLPCH.org/bone
