La terapia dirigida se ha convertido en un recurso fundamental en la medicina pediátrica. El objetivo es diseñar nuevos fármacos dirigidos a moléculas y genes específicos que causan enfermedades infantiles. Los fármacos dirigidos han demostrado ser más eficaces que la radioterapia o la quimioterapia para tratar ciertos tipos de cáncer y presentan menos efectos secundarios debilitantes, como náuseas, pérdida de peso y fatiga.
En la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford, el Dr. Michael Cleary, director de la División de Biología del Cáncer Pediátrico, lleva a cabo una investigación pionera que podría conducir al desarrollo de terapias dirigidas para leucemias, linfomas y otros cánceres infantiles. Sin embargo, para Cleary y otros científicos, conseguir apoyo financiero para la investigación básica en oncología pediátrica es un desafío constante.
“Relativamente pocos niños reciben un diagnóstico de cáncer”, afirma Cleary, profesor de Biología del Cáncer Pediátrico y profesor de patología de la Cátedra Lindhard Family. “No tiene sentido financiero que una gran empresa farmacéutica haga una gran inversión para un número reducido de casos. Por lo tanto, corresponde a las instituciones académicas realizar investigación básica que genere nuevas terapias para niños”.
Para las miles de familias cuyas vidas han sido trastocadas por el cáncer, cada dólar destinado a la investigación básica es un dólar bien invertido. Basta con preguntarles a Simone y Tench Coxe, de Palo Alto. En 2003, los Cox llevaron a su hijo de 6 años, también llamado Tench, al Hospital Infantil Lucile Packard por un fuerte dolor de estómago y un ganglio linfático inflamado en el cuello.
Las pruebas revelaron que Tench padecía linfoma de Burkitt, un cáncer del sistema linfático. Con un tratamiento temprano, los niños con Burkitt tienen una tasa de supervivencia del 85 %. A los pocos días de su diagnóstico, se sometió a la primera de cuatro rondas de quimioterapia intensiva en Packard.
El régimen de cuatro meses fue difícil para la familia Coxe. "Durante 25 o 30 noches, nos turnábamos para dormir en el hospital", recuerda Simone. "Es una situación difícil para las familias que están allí, pero el personal es increíble. Realmente marcan la diferencia".
La quimioterapia tuvo éxito y hoy, Tench está libre de cáncer. Está en séptimo grado y disfruta del baloncesto, el fútbol y leer sobre la historia de la antigua Grecia y Roma.
“Tuvimos la suerte de estar cerca de un hospital de clase mundial”, dice su padre. “Pero ser de clase mundial no se consigue de la noche a la mañana. Simone y yo solíamos dar por sentada la salud. Entonces nos dimos cuenta, ¡caramba!, de que esto le podía pasar a cualquiera, en cualquier momento. Fue entonces cuando decidimos que realmente queríamos apoyar la investigación del cáncer pediátrico”.
Desde 2004, la familia Coxe ha apoyado el trabajo de Cleary y la División de Biología del Cáncer Pediátrico. "Gracias a sus donaciones, hemos podido contratar a más becarios postdoctorales en nuestro laboratorio para realizar experimentos innovadores que de otro modo serían difíciles de financiar", afirma Cleary.
La generosidad de los Cox ya ha dado lugar a un resultado importante. Un investigador postdoctoral del laboratorio de Cleary descubrió recientemente que hasta el 10 % de todos los cánceres de sangre pediátricos dependen de una enzima asociada con la enfermedad de Alzheimer y la diabetes, que afectan a millones de personas en todo el mundo. Es el tipo de descubrimiento que probablemente despertará el interés de la industria farmacéutica, afirma Cleary.
“Me reuní con los Cox y estoy bastante impresionado con su comprensión de la necesidad de apoyar la investigación académica básica como fuente de nuevas terapias pediátricas”, añade.
En 2010, Tench y Simone aumentaron su apoyo anterior con un importante compromiso para ayudar a financiar el proyecto de expansión de Packard Children's.
“La medicina mejora cuando la gente invierte en ella”, dice Simone. “Nos beneficiamos de todos esos años de investigación sobre el linfoma. De cara al futuro, queremos que el Hospital Infantil Packard sea el mejor en todo, no solo en la atención oncológica. Sirve bien a la comunidad, y nosotros formamos parte de ella”.
