Նոր իմունաթերապիան խոստումնալից է մահացու ուղեղի ուռուցք ունեցող հիվանդների համար։
Երբ Ջեյս Ուորդը 2020 թվականի սեպտեմբերին եկավ Սթենֆորդի Լուսիլ Պակարդ մանկական հիվանդանոց՝ նոր թերապիայի կլինիկական փորձարկմանը մասնակցելու համար, նա մեկ տարուց ավելի պայքարում էր մահացու ուղեղի ցողունի ուռուցքի դեմ: Նրա ախտորոշումը դիֆուզ ներքին կամրջի գլիոմա էր, կամ DIPG, որը քաղցկեղի ավանդական բուժումները չեն կարող բուժել: Հիվանդության հինգ տարվա գոյատևման մակարդակը 1 տոկոսից պակաս է:
Ջեյսի նման հիվանդների համար հույս չկար մինչև վերջերս, երբ նա դարձավ DIPG-ով կամ ողնուղեղը ախտահարող մեկ այլ սերտորեն կապված քաղցկեղով առաջին չորս հիվանդներից մեկը, ում ստացան հիվանդության դեմ պայքարելու համար մշակված իմունային բջիջներ: Չնայած փորձարկման բոլոր հիվանդները մահացել են իրենց հիվանդությունից կամ դրա բարդություններից, նրանցից երեքը զգալի կլինիկական օգուտներ են ստացել մշակված բջիջներից:
«Այս չորս հիվանդները հերոսներ են», - ասում է ուսումնասիրության գլխավոր հետազոտող, մանկական նյարդաբան, բժշկական գիտությունների դոկտոր Միշել Մոնժեն: «Նրանք մեզ շատ բան սովորեցրին, և այդ գիտելիքներն արդեն կիրառվում են այլ երեխաներին օգնելու համար»:
Սննդի և դեղերի վարչությունը (FDA) 2017 թվականին հաստատեց արյան քաղցկեղի բուժման համար մոդիֆիկացված իմունային բջիջների, որոնք հայտնի են նաև որպես քիմերային հակածին-ընկալիչ T-բջիջներ կամ CAR-T բջիջներ, օգտագործումը, սակայն այս տեխնոլոգիան երբեք հաջողության չի հասել պինդ ուռուցքների դեմ։
Չնայած հետազոտական խումբը դեռևս չի գտել այս տեսակի գլիոմայի բուժումը, նրանք իրենց հայտնագործությունները համարում են կարևորագույն նվաճում:
«Մենք այս սարսափելի հիվանդության դեպքում տեսնում ենք CAR-T բջջային թերապիաների զգալի հակաուռուցքային ակտիվություն», - ասում է բժշկական գիտությունների դոկտոր Քրիստալ Մաքքալը, որը Մոնջեի հետ համագործակցել է նոր հետազոտության մեջ: Մաքքալը քաղցկեղի իմունաթերապիայի փորձագետ է և Էռնեստ և Ամելիա Գալլո ընտանեկան մանկաբուժության և ներքին բժշկության պրոֆեսոր: «Արդյունքները հույս ներշնչող նշան են ուղեղի ուռուցքների բազմաթիվ տեսակների համար, ոչ միայն այս մեկի», - հավելում է նա:
Մաքքալի և Մոնջեի աշխատանքը հնարավոր դարձավ դոնորների առատաձեռն բարեգործական աջակցության շնորհիվ, որոնցից շատերը ծնողներ են, որոնք հոգեպես տառապել են այս հիվանդության պատճառով իրենց երեխայի կորստով և նվիրված են դրա բուժումը գտնելուն։
Ջեյս Ուորդի գործը
Ջեյսը 20 տարեկան էր, երբ 2019 թվականի սկզբին նրա մոտ գլիոմա ախտորոշվեց՝ մի քանի շաբաթ տևած ծայրամասային տեսողության խանգարումից հետո։ Նա և նրա ընտանիքը ցնցված էին կանխատեսումից. Կանզասում գտնվող Ջեյսի նյարդաբանը կանխատեսել էր, որ նրան մնացել է վեցից ինը ամիս ապրելու։ Նա ստացել է փորձարարական քիմիաթերապիայի դեղամիջոց՝ կարեկցանքի հիմունքներով և ապրել է հիվանդության հետ գրեթե 14 ամիս, մինչև Ստենֆորդի փորձարկմանը մասնակցելու հնարավորությունը ի հայտ եկավ։
Երբ նա և իր մայրը՝ Լիզան, հասան Սթենֆորդ, ուռուցքը տարածվում էր։ Ջեյսը գիտեր, որ փորձարկումը, հավանաբար, չի փրկի իր կյանքը։ «Նա ասաց. «Գիտեմ, որ մահանալու եմ, և գիտեմ սա»։
«Մի օր թերապիան կլինի այն բանը, որը կբուժի մյուս երեխաներին», - հիշում է Մոնջեն։ «Այս կոշտ, ֆուտբոլ խաղացող 21-ամյա տղան ինձ ասաց. «Ես չեմ ուզում, որ 5 տարեկան երեխան լինի, ով պետք է առաջինը գնա»»:
«Ես չեմ կարող մեռնել։ Ես զբաղված եմ»։
Երբ Ջեյսը միացավ CAR-T բջիջների փորձարկմանը, նա Կանզասի պետական համալսարանի երրորդ կուրսի ուսանող էր, ուսումնասիրում էր ձեռներեցություն և նախաիրավունք։ Ախտորոշումից հետո Ջեյսը դարձավ DIPG-ով երեխաների պաշտպան։
«Ջեյսը ելույթ է ունեցել Կոնգրեսում, Առողջապահության ազգային ինստիտուտներում և հազվագյուտ քաղցկեղի թեմայով վիրտուալ ֆորումներում», - ասում է Լիզան։
Ջեյսը աշխատել է արշավների վրա, որոնք հավաքագրել են ավելի քան 1 տրիբունա, 4 տիտանի 2.5 միլիոն դոլար՝ քաղցկեղի հետազոտությունների և բուժման հասանելիությունը ընդլայնելու համար: Նա նաև աշխատել է ոչ առևտրային կազմակերպության ստեղծման վրա, որն օգնում է ուղեղի ուռուցքներով երեխաներին ստանալ փորձագիտական կարծիքներ կլինիկական փորձարկումների վերաբերյալ, որոնց կարող են մասնակցել:
«Ջեյսը մխիթարում էր իր ընկերներին ու ընտանիքին ասելով՝ «Ես չեմ կարող մեռնել, ես զբաղված եմ», - ասում է Լիզան։ «Դա նրա համար դարձավ մանտրա»։
CAR-T բջիջների առաջին ներարկումը ստանալուց մեկ շաբաթ անց Ջեյսը ունեցավ ջերմություն և ցածր արյան ճնշում, ցիտոկինների բարձրացման նշաններ, և նրա նյարդաբանական ախտանիշները վատացան։
Սակայն երկու շաբաթ անց նրա մոտ ախտանիշները թուլացան և դեմքին ավելի շատ զգայունություն զգացվեց։ Նրա նախկինում անհարմար քայլվածքը գրեթե նորմալացավ։ Մեկ ամսվա ընթացքում նրա նյարդաբանական հետազոտությունը նույնպես գրեթե նորմալ էր։
«Տեսնել, թե ինչպես է արագ զարգացող DIPG-ով երիտասարդ տղամարդը վերականգնում գրեթե նորմալ նյարդաբանական հետազոտությունը, անհավանական է», - ասում է Մոնջեն: «Ես առաջին անգամ զգացի, որ մի օր մենք բուժելու ենք այս հիվանդությունը»:
Ջեյսը կարողացավ իրականացնել իր երազանքը՝ 2021 թվականի փետրվարին իր հոր՝ Ռոջերի հետ գնալ Սուպերբոուլ՝ դիտելու իրենց սիրելի հայրենի քաղաքի թիմը՝ Կանզաս Սիթի Չիֆսը։ «Դա նրա համար այնքան ազատագրող էր, հույսի այնպիսի լավ շող», - ասում է Լիզան։ 2021 թվականի հունիսի 30-ին Ջեյսը հոսպիտալացվել է Սենթ Լուիսում և մահացել հուլիսի 3-ին՝ թողնելով իր սգացող ծնողներին, եղբորը, քրոջը, հարսին և զարմիկին։
«Արդյո՞ք ես կցանկանայի, որ նա այստեղ լիներ՝ երբեք չիմանալով, թե ինչ է DIPG-ն։ Իհարկե», - ասում է նրա մայրը։ Բայց նա խաղաղության և նպատակի զգացում է ձեռք բերել հիվանդների իրավունքների պաշտպանի իրենց աշխատանքից։ «Ջեյսի՝ երեխաներին օգնելու ցանկությունը, նրանց անունից խոսելու նրա իրական կարիքը ինձ այնպիսի պատկերացում տվեց այն մարդու մասին, ինչպիսին նա դարձել էր»։
