Մանկական քաղցկեղի դեմ պայքարի առաջընթացը հազվադեպ է լինում որպես մեկ առաջընթաց։ Այն լինում է որպես մի շարք փոքր փոփոխությունների՝ կլինիկական փորձարկում, որը մշակվել է նորածինների համար, այլ ոչ թե մեծահասակների համար նախատեսված փոքրացված ծրագիր, ուղեղի ուռուցքի կողմից ուղեղի սեփական «էլեկտրոնային շղթաների» խլման նորարարական ըմբռնում, մանկական լեյկեմիայի դեպքում գոյատևման մակարդակը բարելավելու նորարարական թերապևտիկ մոտեցումներ։.
Այս տարի ամեն ինչ առաջ շարժվեց Բասի մանկական քաղցկեղի և արյան հիվանդությունների կենտրոն, որտեղ Սթենֆորդի Լուսիլ Պակարդի մանկական հիվանդանոցի բժիշկները աշխատում են Սթենֆորդի բժշկական դպրոցի հետազոտողների հետ միասին։. Եվ դրա մեծ մասը սկսվել է այն դոնորներից, որոնք պատրաստ էին ֆինանսավորել խոստումնալից գաղափարը, նախքան որևէ մեկը կհամոզվեր, որ այն կաշխատի։.
Մանկական քաղցկեղի իրազեկման այս ամսվա ընթացքում ահա թե ինչն է հնարավոր դարձել ձեր աջակցության շնորհիվ.
Վերանայելով լեյկեմիայով նորածինների բուժումը
Տանյա Գրուբեր, բժշկական գիտությունների դոկտոր, փիլիսոփայության դոկտոր, Ամերիկյան քաղցկեղի ընկերության 2026 թվականի գիտական պատվավոր անդամը և նրա թիմը մշակում են նոր մոտեցումներ մանկական սուր լիմֆոբլաստային լեյկեմիայի (ALL)՝ մանկական քաղցկեղի հազվագյուտ և հատկապես դժվար բուժվող ձևի բուժման համար: Նրանց վերջին կլինիկական փորձարկումը՝ TINI 2-ը, ընդլայնում է նրանց TINI փորձարկումը և համատեղում է մանկական լեյկեմիայի բջիջների դեմ հատկապես ակտիվ դեղամիջոցները իմունաթերապիայի հետ, որն օգնում է մարմնի սեփական T բջիջներին գտնել և ոչնչացնել քաղցկեղի բջիջները: Ռեցիդիվի բարձր ռիսկի տակ գտնվող նորածինների համար TINI 2 փորձարկումը եզակիորեն ավելացնում է թիրախային թերապիա, որը կոչվում է մենինի ինհիբիտոր, ինչը TINI 2-ը դարձնում է աշխարհում միակ ուսումնասիրությունը, որը այս տեսակի դեղամիջոց է տալիս այս հիվանդներին:.
Աշխատանքը հիմնված է տարիների հետազոտությունների վրա, որոնք ուղղված են հասկանալու, թե ինչու են լեյկեմիայի ստանդարտ բուժումները պակաս արդյունավետ նորածինների մոտ և նրանց հիվանդությանը ավելի լավ համապատասխանող թերապիաներ գտնելու համար: Նպատակն է ավելի խորը ռեմիսիաներ, ավելի քիչ կրկնություններ և ավելի լավ գոյատևում ամենափոքր հիվանդների համար:.
Քելսի«ներ ախտանիշները սկսվել են, երբ նա 11 ամսական էր, բայց երբ նրա մոտ ALL ախտորոշվեց, նա արդեն 1 տարեկան էր դարձել, ինչը նրան չափազանց մեծ էր TINI 2-ում ընդգրկվելու համար։ Դոկտոր Գրուբերը նկատեց, որ նրա լեյկեմիան զարգացել էր մանկության տարիներին և օգտագործել էր ստացված գիտելիքները փորձություն իր բուժումը հարմարեցնելու համար։ Այժմ 2½ տարեկան Քելսին ավարտել է բուժումը, րմնացորդներ ռեմիսիայի մեջ է և վերադարձել է այն գործին, ինչ անում են փոքրիկները բest—վազում և նվագում։.
Նպատակ ունենալով պայքարել մանկական ուղեղի ամենամահացու քաղցկեղի դեմ
Ավելի քան 20 տարի շարունակ, Միշել Մոնջե, բժշկական գիտությունների դոկտոր, փիլիսոփայության դոկտոր, Սթենֆորդի մանկական նյարդաուռուցքաբան և մրցանակի դափնեկիր 2025 թվականի ուղեղի մրցանակ, ունի ուսումնասիրել է, թե ինչպես են մանկական ուղեղի քաղցկեղները աճում և ինչպես դրանք կանգնեցնել։ Այս տարի նրա թիմը բացահայտել է, որ ուղեղի ուռուցքները չեն աճում մեկուսացված. դրանք օգտագործում են ուղեղի սեփական էլեկտրական և քիմիական ազդանշանները՝ իրենց աճը խթանելու համար։ Այժմ նրանք ուսումնասիրում են, թե արդյոք դեղամիջոցները, այդ թվում՝ հակացնցումային դեղամիջոցները, կարող են խաթարել այդ հաղորդակցությունը և դանդաղեցնել քաղցկեղի զարգացումը։ Այս աշխատանքը նոր ուղիներ է բացում դիֆուզ միջին գծի գլիոմայի բուժման համար, որը մանկական ուղեղի ամենաագրեսիվ և դժվար բուժվող քաղցկեղներից մեկն է։.
Այն հիմնված է դիֆուզ իմունային կամրջի գլիոմաների (DIPG) դեմ CAR T-բջջային թերապիայի առաջընթացի վրա՝ դիֆուզ միջին գծի գլիոմայի տեսակ, որը մինչև վերջերս համարվում էր համընդհանուր մահացու։ Անցյալ տարի բժիշկ Մոնջեի փորձարկման մասնակիցներից մեկը հասավ լիակատար պատասխանի, որի արդյունքում նրա ուռուցքն ամբողջությամբ անհետացավ ուղեղի սկանավորումներից։ Այս նորարարական բուժումը սկսելուց ավելի քան չորս տարի անց նա շարունակում է զարգանալ որպես քոլեջի ուսանող՝ առանց հիվանդության որևէ նշանի։ Այժմ նպատակն ապագան է, որտեղ DIPG-ով յուրաքանչյուր երեխա ստանում է այս տեսակի արձագանք։.
Մանկական քաղցկեղի դեմ պայքարի ամսվա ընթացքում 2 անգամ ավելի շատ բարիք գործեք
Մինչև սեպտեմբերի 30-ը ձեր առատաձեռն ընկերը կկրկնապատկի ձեր նվիրաբերած յուրաքանչյուր դոլարը՝ մինչև $10,000:
Ցողունային բջիջների փոխպատվաստումն ավելի անվտանգ և արդյունավետ դարձնելը
Alice Bertaina, MD, PhD ռահվիրա ալֆա/բետա T-բջիջների սպառում, տեխնիկա, որը հեռացնում է պատվաստն ընդդեմ տիրոջ հիվանդության համար պատասխանատու հատուկ իմունային բջիջները, հնարավոր դարձնելով ցողունային բջիջների փոխպատվաստումը մասամբ համապատասխան դոնորից, որը սովորաբար ծնող է։.
Այս տարվա նորությունը. կլինիկական փորձարկում, որը համատեղում է այդ տեխնիկան T-allo10-ի հետ, որը բջջային թերապիա է, որը նախատեսված է փոխպատվաստումից հետո իմունային համակարգի վերականգնումը ամրապնդելու համար: Հիվանդները երկու տարվա ընթացքում հասել են 100% լեյկեմիա չախտահարված գոյատևման:.
Պրոտոնային թերապիան ավելի մոտեցնելով երեխաներին
Ապրիլին բացվեց Սթենֆորդի բժշկական կենտրոնը Աշխարհի առաջին ուլտրակոմպակտ պրոտոնային թերապիայի կենտրոնը և հունիսին 7-ամյա երեխան դարձավ այնտեղ բուժված առաջին հիվանդը. Պրոտոնային թերապիան ուռուցքները թիրախավորում է բացառիկ ճշգրտությամբ՝ միաժամանակ սահմանափակելով շրջակա առողջ հյուսվածքի ճառագայթահարումը, ինչը հատկապես կարևոր նկատառում է այն երեխաների համար, որոնց մարմինները դեռ աճում են:.
Նոր համակարգը նաև բուժում է հիվանդներին ուղղահայաց նստած վիճակում։ Որպես մանկական ճառագայթային ուռուցքաբան Սյուզան Հինիկեր, բժշկական գիտությունների դոկտոր, բացատրում է, որ սա առաջարկում է կլինիկական առավելություններ՝ միաժամանակ երեխաներին տալով իրենց սեփական բուժմանը մասնակցելու ավելի մեծ զգացողություն: Նախկինում պրոտոնային թերապիա փնտրող տեղական ընտանիքները ստիպված էին հարյուրավոր մղոններ անցնել խնամքի համար: Նոր հաստատությունն ունի այս բարձր մասնագիտացված բուժումը ավելի մատչելի և ընտանիքների համար պակաս խաթարող դարձնելու ներուժ:.
Քաղցկեղի բուժումն ավելի անվտանգ դարձնելով երեխաների համար
Երբ 5 տարեկանում Ռուբիին ախտորոշեցին հազվագյուտ և ագրեսիվ լիմֆոմա, նա թույլ չտվեց, որ քաղցկեղը խանգարի իրեն իրականացնել ոստիկան դառնալու իր երազանքը: Սթենֆորդի Լուսիլ Պակարդ մանկական հիվանդանոցում բուժման ընթացքում “ոստիկա Ռուբին” պարեկում էր միջանցքներով ոստիկանական լույսերով և սիրենաներով հագեցած եռանիվ հեծանիվով: Այսօր Ռուբին 8 տարեկան է և քաղցկեղ չունի:.
Նրա մանկական ուռուցքաբանը, Ադրիեն Լոնգ, բժշկական գիտությունների դոկտոր, փիլիսոփայության դոկտոր, աշխատում է քաղցկեղի բուժումն ավելի անվտանգ դարձնել Ռուբիի նման երեխաների համար: Դոկտոր Լոնգն ուսումնասիրում է, թե ինչպես են իմունաթերապիաները ազդում երեխաների զարգացող իմունային համակարգի վրա՝ նպատակ ունենալով պահպանել դրանց կյանքը փրկող օգուտները՝ միաժամանակ նվազեցնելով լուրջ վարակների և այլ երկարատև կողմնակի ազդեցությունների ռիսկը:.
Այս տարի, Hyundai Hope անիվների վրա դոկտոր Լոնգին շնորհվեց $300,000 երիտասարդ հետազոտողի դրամաշնորհ՝ կազմակերպության կողմից նրա կողմից տրված երրորդը: Այս վերջին նվիրատվությամբ Hyundai Hope on Wheels-ը գրեթե $6.1 միլիոն է նվիրաբերել Պակարդի մանկական հիվանդանոցին՝ տրամադրելով շարունակական բարեգործական աջակցություն՝ օգնելու Սթենֆորդի հետազոտողներին մշակել մանկական քաղցկեղի դեմ պայքարի նոր և ավելի լավ մոտեցումներ:.
Օգնեք ձևավորել հաջորդը
Բարեգործությունը թույլ է տալիս Սթենֆորդի բժշկական մանկական առողջության կենտրոնի բժիշկներին և գիտնականներին տալ համարձակ հարցեր, հետապնդել խոստումնալից գաղափարներ և լաբորատորիայից նոր մոտեցումներ հասցնել դրանց կարիքն ունեցող երեխաներին: Եթե ցանկանում եք ավելին իմանալ այն մասին, թե ինչպես կարող եք նպաստել մանկական քաղցկեղի խնամքի և հետազոտությունների ապագայի ձևավորմանը, մենք սիրով կկապնվենք ձեզ հետ:.
