今週、スタンフォード大学医学部で驚くべき進歩が起こり、通常は治癒不可能と考えられている壊滅的な脳腫瘍や脊髄腫瘍と闘う子どもたちとその家族に希望をもたらしました。 新しい研究は、 自然eこの研究は、現在有効な治療法が存在しない小児腫瘍の治療における免疫細胞療法に大きな期待を寄せている。
驚異的なレベルのサポート熱心なドナーからの寄付が、この画期的な発見の原動力となりました。あらゆる規模の寄付と、悲しみに暮れる家族からの組織提供が、この研究を推し進めました。ミシェル・モンジェ医学博士 ミラン・ガンビール小児神経腫瘍学教授 この研究の筆頭著者である同博士は、「これらの結果は、これまで以上に治療法に対する希望を与えてくれました。これは、私たちの研究に信頼を寄せてくれた慈善団体や家族、財団に大きく負っているものです」と述べています。
この研究では、 CAR-T細胞療法 脳幹に影響を及ぼすびまん性内在性橋神経膠腫（DIPG）など、小児に最も多く発生する脳や脊髄の致死的な癌の治療にCAR-T細胞が用いられる。この臨床試験は、あらゆる固形腫瘍に対するCAR-T細胞の有効性を実証した最初の試験の一つであるだけでなく、研究者たちが想像していた以上に有望な結果となっている。「最大の驚きの一つは、臨床的効果がこれほどまでに得られたことです」と、本研究の筆頭著者であるクリスタル・マッコール医学博士は述べている。 アーネスト・アンド・アメリア・ガロ家教授 小児科および医学の教授。
この臨床試験で使用された治療法は、最近、FDA（米国食品医薬品局）から再生医療先進療法（RMAT）の指定も受けました。RMATは、生命を脅かす疾患の治療に大きな可能性を秘めた、ごく一部の治療法にのみ認められるものです。この指定は大きな節目であり、FDAが研究者と緊密に連携し、FDA承認取得への道を迅速に進めていくことを示しています。
暗い病気と希望の光
DIPGの診断は非常に悲惨です。診断後の平均生存期間は1年未満、5年生存率は1%未満です。既存の化学療法薬は腫瘍に効果がなく、放射線療法も一時的な緩和しか得られず、悪性細胞が脳や脊髄の正常細胞に絡みついているため、腫瘍は手術で除去できません。
この病気は、腫瘍が急速に増殖するにつれて深刻な障害を引き起こす可能性があります。患者は歩く、笑う、飲み込む、聞く、話すなどの能力を失う可能性があります。また、脊髄損傷による神経障害性疼痛、麻痺、感覚喪失、失禁などの症状を経験することもあります。
このような深刻な状況下で、スタンフォード大学の新たな研究結果が発表されました。11人の参加者が治療を受けた臨床試験では、9人の患者が臨床的または画像診断上の改善と障害の改善を示しました。さらに、4人の参加者では腫瘍の体積が 半分以上. そして、ある治験参加者は、 ドリューは完全な反応を示しました。彼の脳スキャンでは腫瘍が完全に消えていました。 彼は診断から4年経ち、今では健康です。これまで誰もが死に至る癌であったこの治療法の意義は、言葉では言い表せないほど大きいものです。
寄付者からの多大な支援
過去10年間、寄付者からの支援がモンジェの研究を後押ししてきました。新しい研究アイデアは通常、連邦政府の資金援助を受けることができません。そのため、彼女の研究の初期段階では、慈善活動は研究を軌道に乗せるために不可欠でした。現在、モンジェの研究は、困窮する家族が待ち望んでいるほどのスピードで、その成果は、熱心な寄付者からの支援に大きく支えられています。
実際、過去14年間、モンジェの研究室の進歩を支えてきたような圧倒的な支援を受けた小児科研究分野は他にほとんどありません。彼女の研究に対する慈善支援の累計額は1億4千万2千5百万ドルを超え、これは莫大な額です。 同様に驚くべきは、モンジェが$5から$5百万まで、あらゆるレベルの寄付を、 1,000 を超える個人および財団。
脳腫瘍の子どもたちに希望を
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初期のドナーであるマイイの奇跡の物語は特に感動的です。2014年、4歳の少女が マイヤンナ DIPGで亡くなった後、母親のマイカさんは腫瘍組織をモンジェの研究室に寄付しました。マイカさんは、この組織提供が研究の発展を促し、いつか他の家族が耐え難い喪失を経験することを防ぐきっかけになればと願っていました。
マイカはピッツバーグのコミュニティでファッションショーやダンスなどの募金活動も企画し、モンジェの研究のために1億4千万6千ドル以上を集めました。この資金は後に極めて重要なものとなりました。この資金は、モンジェの研究室でDIPG腫瘍の培養検査を行ったスタンフォード大学の学部生に、2016年の夏季研究奨学金を授与するために使用されました。この夏の彼の研究は、GD2という糖分子がほとんどのDIPG腫瘍の表面に豊富に存在することを研究チームが理解するのに役立ちました。現在、この糖分子は、モンジェとマッコールの臨床試験で使用されているCAR-T細胞療法の標的となっています。
「重要な影響力のあるポイントで小さな贈り物をするだけでも、大きな違いを生み出すことができます」とモンジェ氏は言います。
他にも、寄付のタイミングが特に印象的だった例がいくつかありました。例えば、DIPGで子どもを亡くした別の家族が設立した財団「Unravel Pediatric Cancer」は、モンジェが次の大きなステップ、つまりマウスを用いたGD2標的CAR-T細胞療法の試験を模索していたまさにその時に、多額の寄付を申し出ました。
モンジェの研究室が成し遂げた驚くべき進歩は、根深い支援がなければ実現できなかったでしょう。 組織d多大な損失を被った家族からの追悼の言葉や、子供や若者を偲んで寄付した人が多かった幅広い寄付者からの財政的支援が、研究の立ち上げとあらゆる段階の維持に役立ちました。
「多くの寄付者、財団、そしてご家族の皆様がDIPG研究を支援してくださっています」とモンジェ氏は言います。「多くのご家族が、お子様の脳腫瘍を提供するという、想像を絶する贈り物をしてくださいました。皆様のおかげで、私たちの研究は迅速に進められています。規模の大小を問わず、一つ一つのご寄付が、私たちが遅滞なく前進し、この恐ろしい病気と闘うご家族のためにできる限りのことをすることを可能にしてくれます。」
スタンフォードならではのコラボレーション
過去10年間にわたる寄付者からの多大な支援は、DIPGおよび関連がんに対する効果的な治療法の切実な必要性を証明するだけでなく、モンジェ氏の研究の中核を成す先駆的な科学の証でもあります。そして、スタンフォード大学は、この限界を押し広げる科学にとって完璧な環境であったことが証明されました。
研究室が糖分子 GD2 に潜在的なターゲットを特定すると、モンジェは後に運命づけられたと思われる新しい関係を築きました。小児がんの免疫療法の先駆的研究で知られる著名な研究者であるマッコールは、最近スタンフォードに赴任し、たまたま同じ建物の 1 つ隣のホールで働いていました。実際、マッコールは小児脳腫瘍に免疫療法を使用する可能性を探るためにすでに連絡を取っていました。モンジェの話によると、自分の学生が腫瘍培養の表面で GD2 を発見すると、道は開けたとのことです。モンジェは、マッコールのオフィスに歩いて行きました。モンジェは、マッコールのチームがすでに GD2 を標的とした CAR T 細胞療法を開発していることを知っていたので、DIPG および関連腫瘍でそれをテストするために協力できないかと尋ねました。この何気ない申し出が、信じられないほど豊かで実りあるコラボレーションの始まりとなりました。
2018年、モンジェとマッコールは、 ネイチャーメディシン GD2を標的としたCAR T細胞療法が マウスのDIPG腫瘍が消失共同研究の次の段階であるヒト臨床試験は、脳幹などの部位に腫れが生じる可能性があるため、リスクが伴いました。モンジェとマッコールは可能な限りの安全策を講じ、2020年に臨床試験を開始しました。2022年には、 この試験の最初の有望な結果は 自然.
今週発表された現在進行中の臨床試験の最新結果によると、 自然この研究は、DIPG や類似の癌に苦しむ子どもたちや家族の人生を変える大きな可能性を示しています。
より明るい未来が待っています
臨床試験で完全奏効を示したドリューさんは、高校3年生の2020年にDIPGと診断されました。腫瘍が大きくなるにつれ、移動には車椅子が必要になりました。2021年6月、ドリューさんはスタンフォード大学で最初のCAR-T細胞注入を受けました。特に試験初期は困難でしたが、高校4年生になっても注入を続け、自宅から授業に参加しました。
2022年春までに、ドリューは学校に戻れるまでに回復し、歩行器を使って廊下を歩けるようになりました。その年の5月、彼は卒業式の壇上を介助なしで歩き、スタンディングオベーションを受けました。診断から4年が経った今、ドリューの脳スキャン検査では腫瘍は確認されておらず、健康で、楽に歩くことができ、大学にも通っています。彼は、自然環境の再生、いわゆる「リワイルディング」と呼ばれる保全戦略に携わる仕事に就くことを夢見ています。
「僕の成功から子どもたちが学び、他の子どもたちを助けてくれることを願っています」とドリューは言います。彼の家族は、同じ悲惨な診断に直面している人たちのことを常に考えています。「この研究に至るまで、多くの喪失がありました」とドリューの父親は言います。「この成功は、家族のおかげであると、家族に知ってほしいと思っています。」
20年前、医学生時代にDIPGの幼い子どもを初めて担当し、それ以来効果的な治療法の発見に尽力してきたモンジェにとって、ドリュー君の結果は彼女の決意をさらに強めるものとなった。研究チームの分析によると、被験者の反応は正規分布曲線に沿っており、ドリュー君の完全寛解は偶然ではないことが示唆されている。研究者たちは、CAR-T細胞療法の改良方法、そしてDIPG以外のがんへの応用について、ドリュー君のような結果をさらに多く得て、より多くの家族の希望に応えられるよう、懸命に研究を進めている。
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