CAR-T細胞療法の強化

過去50年間、研究者たちは小児がんの治療において驚異的な進歩を遂げてきました。1970年代半ばには約60%の若年がん患者が亡くなっていましたが、現在では85%の患者が生存しています。この進歩は、スタンフォード大学ルシール・パッカード小児病院のような大学医療センターが主導する臨床試験によってのみ可能になったのです。 

こうした進歩にもかかわらず、がんは15歳以下の小児における疾病による死亡原因の第1位であり続けています。治癒可能な場合でも、厳しい治療は、臓器障害、不妊症、二次がんなど、後々の健康問題を引き起こすことがよくあります。 

イラスト：アレセ・バーンバック

Cクリスタル・マッコール医学博士 アーネスト・アンド・アメリア・ガロ家教授 小児科および医学の教授、センター パーカーがん研究所所長 スタンフォード大学医学部の免疫療法学教授は、 最も必要としている子どもたちに希望を与えるという使命。詳しくは 40年以上にわたり、マコールは癌の先駆者であり 免疫療法—体自身の 病気と闘うための免疫細胞。2017年にマコールは スタンフォード大学のがん細胞治療センターが推進する 研究室から患者のベッドサイドまで、画期的な成果が できるだけ早く。 

「スタンフォードは、私にとって世界で最も創造的な科学が行われている場所です」とマッコール氏は語る。「ここで細胞療法の開発をしたいと思ったのは、合成生物学、人工知能、トランスレーショナルリサーチ、ヒト免疫学といった分野に興味を持つ、素晴らしい頭脳を持つ研究者たちと研究できると確信していたからです。」 

マッコール氏のチームは、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法の革新的な改良を主導しています。一部の血液がんに対して顕著な効果を示したこのアプローチは、患者の免疫系を改変し、がん細胞を探し出して破壊するものです。現在、マッコール氏は、この治療法を固形がんや脳腫瘍にも有効に活用できるよう取り組んでおり、特に小児がんに焦点を当てています。マッコール氏は、ミシェル・モンジェ医学博士（MD、PhD）と共同研究を行いました。 ミラン・ガンビール小児神経腫瘍学教授、 これまでは普遍的に致命的と考えられていた小児脳腫瘍であるびまん性内在性橋神経膠腫の治療にCAR T細胞を使用するという大きな進歩について。 

この画期的な進歩は、多額の寄付金によって促進されましたが、マコール氏はこれが始まりに過ぎないと考えています。彼女は、現在の技術を基盤として、免疫療法をより安全で、より効果的で、より費用対効果の高いものにする「次世代」免疫療法の開発に取り組んでいます。 

これらのイノベーションの一つは、CAR-T細胞療法の持続期間、安全性、そして有効性を向上させることを目的としています。マッコール氏とチームは、既存の薬剤（FDA承認済みの肝炎治療薬）を用いて、患者の体内に再注入された休眠状態のCARを「活性化」できることを発見しました。ʼ体内に針を刺す。「SNIP CAR T」と呼ばれるこの新しい手法により、治療薬をいつ、どこに投与するかだけでなく、活性化のレベルも、これまでにないほど精密に制御できるようになる。 

「私たちは、患者一人ひとりに合わせて調整可能な『遠隔制御型』CAR-T細胞療法を開発しました」とマッコール氏は説明する。「改良されたCAR-T細胞は、従来のCAR-T細胞よりも安全であるだけでなく、より強力で多用途に使用できます。」 

マッコール氏のような最先端の科学研究には、先見の明のある投資家からの強力な支援が不可欠です。しかし、この種の支援は従来の資金源から得るのが難しい場合があります。 

「ベンチャーキャピタルやバイオ医薬品企業は通常、希少疾患に投資しません。そして、小児がんはすべて希少疾患なのです」と彼女は説明する。「しかし、私たちの目標は破壊的な科学を行うことです。将来、患者さんの治療方法を変えたいのです。」 

慈善団体からの支援はマッコール氏の発見を触媒し、彼女が前進していく上で不可欠なものとなるでしょう。クリス・ガロ氏（ガロ氏の家族はマッコール氏のために寄付金による教授職を設立しました）のような寄付者たちは、彼女の重要な研究を力強く支えています。ガロ氏は、他の慈善家が加われば、進歩はさらに加速すると考えています。 

「私たち家族は長年、マッコール博士のような最先端科学、つまり子供たちのより良い治療法につながる研究を支援してきました」とガロ氏は語る。「私たちは、この伝統を慈善活動を通して継承できることを誇りに思います。」 

先駆的な成功と無限の可能性を秘めたマコールは、医学の新時代と子どもたちのより健康な未来への道を切り開いています。