新たな免疫療法は、致命的な脳腫瘍の患者に有望性を示している。
ジェイス・ワードさんが2020年9月、スタンフォード大学ルシール・パッカード小児病院で新しい治療法の臨床試験に参加するため来院した時、彼は致死性の脳幹腫瘍と1年以上闘病していました。彼の診断はびまん性内在性橋神経膠腫（DIPG）で、従来のがん治療では治癒が期待できません。この病気の5年生存率は1%未満です。
ジェイスのような患者には希望がありませんでした。しかし最近、DIPG、あるいは脊髄を侵す類似の癌を患う最初の4人の患者のうちの1人となり、病気と闘うために遺伝子操作された免疫細胞を投与されました。治験に参加した患者全員が病気またはその合併症で亡くなりましたが、3人は遺伝子操作された細胞から顕著な臨床的効果を得ました。
「この4人の患者さんはヒーローです」と、本研究の主任研究者である小児神経腫瘍専門医のミシェル・モンジェ医学博士は述べています。「彼らは私たちに多くのことを教えてくれました。そして、その知識はすでに他の子どもたちを助けるために活用されています。」
FDAは2017年に、キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）とも呼ばれる人工免疫細胞を血液がんの治療に使用することを承認したが、この技術が固形がんに対して成功した例はまだない。
研究チームはこのタイプの神経膠腫の治療法をまだ発見していないものの、この発見は画期的なものだと考えている。
「この恐ろしい病気において、CAR-T細胞療法は顕著な抗腫瘍活性を示しました」と、モンジェ氏と共同研究を行ったクリスタル・マッコール医師は述べています。マッコール医師はがん免疫療法の専門家であり、アーネスト・アンド・アメリア・ガロ・ファミリー小児科・内科教授でもあります。「今回の発見は、この脳腫瘍だけでなく、多くの種類の脳腫瘍にとって希望の兆しです」と彼女は付け加えました。
マコール氏とモンジェ氏の研究は、寄付者からの寛大な慈善支援によって可能になった。寄付者の多くは、この病気で子どもを失った悲しみに打ちひしがれ、治療法を見つけることに献身している親たちだ。
ジェイス・ワードの事件
ジェイスは2019年初頭、数週間にわたる周辺視野の障害の後、20歳で神経膠腫と診断されました。彼と家族は予後に衝撃を受けました。カンザス州の神経科医は、ジェイスの余命を6～9ヶ月と予測しました。彼は人道的使用の枠内で実験的な化学療法薬の投与を受け、スタンフォード大学の臨床試験に参加する機会を得るまで、約14ヶ月間、この病気と共に生きました。
彼と母のリサがスタンフォードに到着した頃には、腫瘍は進行していました。ジェイスは、この治験が命を救う可能性は低いと分かっていました。「彼はこう言いました。『僕は死ぬだろう。そして、このことを知っている。
「いつかセラピーが他の子供たちを治すものになるだろう」とモンジェは回想する。「このタフでフットボールに打ち込んでいる21歳の若者は私にこう言ったんです。『5歳の子が先に治療を受けるのは嫌だ』」
「死ねないよ。忙しいんだ。」
ジェイスさんがCAR-T細胞臨床試験に参加した当時、彼はカンザス州立大学の3年生で、起業と法学を専攻していました。診断後、ジェイスはDIPGの子どもたちの支援活動に携わるようになりました。
「ジェイスは議会や国立衛生研究所、そして希少がんに関するバーチャルフォーラムで講演しました」とリサは言う。
ジェイスは、がん研究と治療へのアクセス拡大を目指し、1億4千万トン（約1億4千万トン）以上の資金を集めるキャンペーンに携わりました。また、脳腫瘍を患う子どもたちが参加可能な臨床試験について専門家の意見を得られるよう支援する非営利団体の設立にも尽力しました。
「ジェイスは『死ねないよ、忙しいんだ』と言って、友達や家族を慰めていました」とリサは言う。「それが彼にとってのマントラになったんです」
ジェイスさんはCAR-T細胞の最初の注入を受けてから1週間後、発熱と低血圧、サイトカイン上昇の兆候が見られ、神経症状が悪化した。
しかし2週間後には症状が緩和し、顔面の感覚も回復しました。以前はぎこちなかった歩き方もほぼ正常に戻り、1ヶ月以内に神経学的検査もほぼ正常になりました。
「急速に進行するDIPGの若い男性が、神経学的検査でほぼ正常に戻るというのは、前代未聞です」とモンジェ氏は言う。「この時初めて、いつかこの病気を治せると実感しました。」
ジェイスは、2021年2月に父ロジャーと一緒にスーパーボウルに行き、愛する地元チーム、カンザスシティ・チーフスの試合を観戦するという夢を叶えることができました。「彼にとって大きな解放感があり、希望の光となりました」とリサは言います。2021年6月30日、ジェイスはセントルイスの病院に入院し、7月3日に悲しみに暮れる両親、兄弟、姉妹、義理の妹、そして甥を残して亡くなりました。
「DIPGのことなんて知らないまま、彼がここにいてくれたらよかったのにと思う？ もちろん」と母親は言う。しかし、彼女は患者支援活動を通して心の平安と目的を見いだしてきた。「ジェイスの子供たちを助けたいという強い思い、彼らのために声を上げたいという強い思いは、彼がどんな人間になったのかを垣間見せてくれました。」
