Вполне закономерно, что на верхнем этаже детской больницы имени Люсиль Паккард в Стэнфорде предлагают лекарства, которые еще несколько лет назад казались несбыточной мечтой.
Новый пятый этаж, который откроется зимой, — это удивительное место, где работают яркие умы, которые сочетают научные исследования и первоклассный уход за пациентами, чтобы изменить представление о возможностях медицины и, что самое важное, спасти жизни детей.
Пятый этаж — это место, куда приходят за помощью тяжелобольные дети, и где происходят революционные достижения. Проще говоря, сюда приходят семьи за надеждой. Зачастую они перепробовали все доступные методы лечения и прошли через боль и стресс от того, что ничего не помогает. Им нужен прорыв в медицине, и именно это предлагает пятый этаж.
Возьмём, к примеру, 15-летнего Питера Хэнсона. Этот умный и активный подросток пережил немало серьёзных проблем со здоровьем, но он справился со всеми ними, даже с редкими, благодаря детской больнице Packard. В два года Питер перенёс пересадку сердца, за которой последовали хронические инфекции уха, перелом ноги, повторные приступы пневмонии и тяжёлая цилиарная дискинезия — заболевание, при котором реснитчатые клетки лёгких не функционируют должным образом.
Затем в возрасте 8 лет у него развилась ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома — малоизвестный вид рака, никогда ранее не встречавшийся у детей.
«Это было настолько редкое заболевание, что о нём практически не было данных. Нам повезло жить рядом с врачами мирового класса, которые смогли справиться со сложными медицинскими проблемами Питера», — говорит Кэтрин Хэнсон, мама Питера.
Трансплантация бросает вызов судьбе
Стандартные методы лечения рака не помогли Питеру в лечении лимфомы, поэтому его направили к доктору Кеннету Вайнбергу. Профессор кафедры детских заболеваний крови имени Энн Т. и Роберта М. БассаПоскольку случай Питера был невероятно сложным, Вайнберг решил, что помощь может оказать Элис Бертайна, доктор медицинских наук и доктор философии, которая разрабатывает революционную стратегию создания совместимых донорских стволовых клеток для пациентов, у которых нет подходящего донора. Бертайна совершенствует метод трансплантации стволовых клеток, называемый гаплоидентичной трансплантацией стволовых клеток. Этот метод уникален тем, что позволяет врачам использовать клетки частично совместимого родственника. Для Питера это была его мать.
«С первой минуты знакомства с доктором Бертайной мы полностью ей доверились — она такая умная и невероятно добрая. Такое совпадение редко встречается, но мы видели его у многих врачей детской больницы «Паккард», — говорит Кэтрин. — Мы с мужем Чарльзом практически подбросили монетку, чтобы выбрать донора. Стать донором оказалось совсем несложно».
Детям приходится долго ждать подходящего донора, иногда времени не хватает. Гаплоидентичные трансплантации увеличивают число детей, которым доступна жизненно важная трансплантация.
В ранних исследованиях Бертайна успешно вылечила 90% детей с доброкачественными заболеваниями и почти 70% детей с лейкемией. Используя эту методику в клинических испытаниях, она провела трансплантации более чем 400 пациентам. В дальнейшем она надеется модифицировать этот процесс для дальнейшего снижения риска реакции «трансплантат против хозяина» — состояния, при котором донорские клетки атакуют клетки пациента. Она также применяет то, что называет сложным подходом к снижению риска инфекций и рецидива лейкемии после трансплантации.
Трансплантация стволовых клеток Питеру была особенно сложной для Бертайны, поскольку он был одним из немногих людей в мире с пересаженным сердцем, которым её пересадили. Она рисковала, что сердце Питера отторгнет новые стволовые клетки и потерпит неудачу. Поэтому сначала они попробовали аутологичную трансплантацию с использованием собственных кроветворных стволовых клеток Питера. Казалось, это работало в течение года, но затем потерпело неудачу. У них оставался только один вариант — гаплоидентичная трансплантация стволовых клеток. Чтобы снизить риск отторжения сердцем, Бертайна удалила Т-клетки из донорской крови Кэтрин (стандартная процедура для гаплоидентичной трансплантации), а затем совместно с фармацевтической компанией разработала специальный препарат, который фактически отключил бы трансплантацию в случае возникновения проблем. К счастью, этого не произошло.
«Трансплантация стволовых клеток была, безусловно, лучшим лечением, которое он получил. Благодаря ей он большую часть времени чувствовал себя хорошо и был обычным ребёнком», — говорит Кэтрин.
Сегодня, два года спустя, Питер — типичный второкурсник старшей школы, который любит играть в видеоигры с друзьями, тренироваться водить машину на парковках, добиваться успехов в учёбе и думать о своём будущем. Прошлым летом он посетил медицинский лагерь EXPLO в колледже Уэллсли, что укрепило его интерес к медицине как к профессии. Он учится в школе Менло в Атертоне, где его родители преподают историю.
Для Питера самым важным после трансплантации стволовых клеток является то, что ему больше не нужно регулярно ходить в больницу, хотя он благодарен за невероятную помощь, которую ему оказали.
«Самым лучшим моментом моей госпитализации после трансплантации был тот момент, когда меня навещали друзья и игроки команды «Сан-Франциско 49ers», — говорит Питер.
Новый пятый этаж дает Бертайне и другим возможность увеличить количество проводимых трансплантаций стволовых клеток, что позволит спасти еще больше детей, таких как Питер.
Жизнь без переливаний
Знакомьтесь, четырёхлетняя Мия Нгуен, жизнерадостная девочка, родившаяся с альфа-талассемией, редким генетическим заболеванием крови, которое часто приводит к выкидышам. У её родителей, Синди и Тони, уже было двое сыновей, но они очень хотели третьего ребёнка. Они годами пытались зачать ребёнка, но две беременности оказались неудачными из-за альфа-талассемии. Синди, отчаявшись, всё же забеременела Мией.
Синди работает представителем службы поддержки пациентов в Медицинском фонде Пало-Альто (PAMF), а Тони — глубоководный рыбак. Во время беременности Синди наблюдалась у врача-специалиста по вопросам материнства и детства в PAMF. Он провёл анализы и подтвердил наличие у Мии альфа-талассемии. Кроме того, Синди рассказала о передовых методах внутриматочного переливания крови, которые могут помочь ребёнку доношенному. Синди перенесла несколько переливаний и родила Мию на 32-й неделе.
Вскоре после рождения Мию перевели в отделение интенсивной терапии новорожденных детской больницы Packard Children's для поддержки дыхания, где она провела месяц. После выписки Мия регулярно возвращалась сюда для переливания крови в связи с альфа-талассемией. Лучшим методом лечения большинства талассемий является трансплантация костного мозга — вид трансплантации стволовых клеток, при котором донорские клетки крови берутся из костного мозга, а не из крови. Чтобы перенести трансплантацию, Мии нужно было сначала окрепнуть. Это произошло, когда ей было 9 месяцев. К счастью, старший брат Мии, Энтони, оказался полностью совместимым донором.
В рамках подготовки к трансплантации Мия прошла курс химиотерапии, чтобы освободить место в костном мозге для новых клеток и подавить иммунную систему, предотвращая отторжение. После трансплантации она несколько месяцев оставалась в детской больнице «Паккард», чтобы справиться с послеоперационными осложнениями.
«Мы были так рады, что пересадка костного мозга прошла успешно. Сейчас Мия не принимает никаких лекарств, и мы ходим на осмотр только раз в год, чтобы убедиться в отсутствии рецидива. Пока никаких признаков альфа-талассемии нет», — говорит Синди. «Я так благодарна всем сотрудникам Детской больницы «Паккард», которые нам помогли. Это единственное место, где мы могли получить такую помощь».
Она описывает Мию как весёлую, игривую девчонку, которая любит носить розовое, петь и танцевать. Однако в ней есть и немного пацанки — вероятно, от отца, — поскольку она также любит рыбачить.
«Она поймала рыбу с первой попытки. Может, поэтому ей так нравится эта рыбка», — говорит Синди. «И ещё я купила ей маленькую удочку для принцессы».
Помимо альфа-талассемии, трансплантация стволовых клеток используется для лечения других редких генетических заболеваний, включая синдром IPEX, тяжёлый комбинированный иммунодефицит, ставший знаменитым благодаря истории о «мальчике из пузыря», и опасное для жизни мультисистемное заболевание, известное как иммуно-костная дисплазия Шимке, и другие. Существует потенциал для применения этого метода лечения при многих других заболеваниях.
Пятый этаж переосмысливает революционный подход к уходу
Новый пятый этаж – это пространство, посвящённое открытиям. На этом этаже площадью 65 000 квадратных футов (65 000 квадратных футов) размещено 49 коек, что позволяет Детской больнице Packard ежегодно лечить почти вдвое больше детей с онкологическими заболеваниями, заболеваниями крови и генетическими заболеваниями. В одной половине здания, расположенной в южной башне, проводятся инновационные исследования и проводятся передовые методы лечения детей, проходящих трансплантацию стволовых клеток и генную терапию, часто в рамках клинических испытаний в Центре радикальной и лечебной медицины.
На пятом этаже северной башни располагается инновационный Центр детского рака и заболеваний крови имени Басса, который использует многолетний опыт и новейшие научные достижения для лечения детей с онкологическими заболеваниями и заболеваниями крови, такими как серповидноклеточная анемия, гемофилия и другими. В настоящее время проводится несколько клинических испытаний новейших методов лечения рака, и многие другие находятся в разработке.
Одним из наиболее перспективных методов лечения некоторых видов рака, уже применяемых на пятом этаже, является иммунотерапия. Терапия химерными антигенными рецепторами (CAR) Т-клетками — это тип иммунотерапии, использующий собственную иммунную систему организма для борьбы с раком, что снижает потребность в химиотерапии и лучевой терапии.
Доноры делают лечение возможным
Спасающие жизни исследования и сострадательный уход, которые проводятся на пятом этаже и во всей детской больнице Packard, были бы невозможны без щедрой поддержки сообщества. Вы помогли создать это удивительное место.
Когда больницу только проектировали, пятый этаж представлял собой лишь небольшое пространство, отведённое под будущие, несколько туманные нужды. Но эта потребность быстро стала очевидной, когда беспрецедентные открытия в области трансплантации стволовых клеток, иммунотерапии рака, генной терапии и клинических испытаний показали нам будущее детской медицины.
Благотворители сплотились вокруг этой невероятной работы, сделав то, что когда-то казалось невозможным, возможным. Среди пожертвований – значительное пожертвование от Фонда Дэвида и Люсиль Паккард на строительство пятого этажа. Многие другие, включая давних сторонников Энн и Роберта Басс, поверили в силу и потенциал этой работы.
Пятый этаж — это место, где собираются всемирно известные эксперты, чтобы провести уникальные исследования и предоставить самую современную медицинскую помощь, чтобы дать таким детям, как Питер и Мия, наилучшие шансы на здоровое детство.
Нет предела возможностям, которые он таит в себе.
Посмотрите, как мы делаем невозможное возможным на supportLPCH.org/5thFloor.
Эта статья первоначально была опубликована в выпуске журнала «The New York Times» за осень 2019 года. Новости для детей Packard.
