Таргетная терапия стала святым Граалем в педиатрии. Цель — разработка новых препаратов, воздействующих на конкретные молекулы и гены, вызывающие детские заболевания. Таргетные препараты оказались более эффективными, чем лучевая или химиотерапия, при лечении некоторых видов рака и имеют меньше тяжёлых побочных эффектов, таких как тошнота, потеря веса и усталость.
В Медицинской школе Стэнфордского университета доктор медицинских наук Майкл Клири, директор отделения биологии детской онкологии, проводит новаторские исследования, которые могут привести к разработке таргетной терапии лейкемии, лимфомы и других видов рака у детей. Однако для Клири и других учёных обеспечение финансовой поддержки фундаментальных исследований в области детской онкологии является постоянной проблемой.
«Рак у детей диагностируют сравнительно редко», — говорит Клири, профессор кафедры детской онкологии и профессор патологии в Институте Линдхард. «Крупной фармацевтической компании невыгодно вкладывать значительные средства в небольшое количество случаев. Поэтому фундаментальные исследования, которые позволят создать новые методы лечения для детей, — это задача академических институтов».
Для тысяч семей, чьи жизни перевернула болезнь, каждый доллар, вложенный в фундаментальные исследования, — это потраченное не зря время. Спросите хотя бы Симону и Тенч Кокс из Пало-Альто. В 2003 году Коксы привезли своего шестилетнего сына, которого тоже звали Тенч, в детскую больницу Люсиль Паккард с жалобами на сильную боль в животе и увеличение лимфоузла на шее.
Обследования показали, что у Тенча лимфома Беркитта — рак лимфатической системы. При раннем лечении выживаемость детей с болезнью Беркитта составляет 85%. Через несколько дней после постановки диагноза он прошёл первый из четырёх курсов интенсивной химиотерапии в клинике Packard.
Четырехмесячный режим был непростым для семьи Кокс. «25 или 30 ночей мы по очереди ночевали в больнице», — вспоминает Симона. «Это тяжёлая ситуация для семей, которые там находятся, но персонал просто невероятный. Они действительно помогают».
Химиотерапия прошла успешно, и сегодня у Тенча нет рака. Он учится в седьмом классе, увлекается баскетболом, футболом и читает об истории Древней Греции и Рима.
«Нам повезло, что мы жили рядом с больницей мирового класса», — говорит его отец. «Но «мировой класс» не появляется в одночасье. Раньше мы с Симоной воспринимали здоровье как должное. Потом мы поняли, чёрт возьми, что такое может случиться с любым ребёнком в любой момент. Именно тогда мы решили, что действительно хотим поддержать исследования в области детской онкологии».
С 2004 года семья Кокс поддерживает работу Клири и Отделения биологии детской онкологии. «Благодаря их пожертвованиям мы смогли привлечь в нашу лабораторию дополнительных постдокторантов для проведения инновационных экспериментов, финансирование которых иначе было бы сложно получить», — говорит Клири.
Щедрость Коксов уже привела к одному важному результату. Постдокторант из лаборатории Клири недавно обнаружил, что до 10% всех случаев рака крови у детей связаны с ферментом, связанным с болезнью Альцгеймера и диабетом, которыми страдают миллионы людей во всем мире. По словам Клири, подобное открытие, вероятно, привлечет интерес фармацевтической промышленности.
«Я встречался с Коксами, и я весьма впечатлен их пониманием необходимости поддержки фундаментальных академических исследований как кузницы новых методов лечения в педиатрии», — добавляет он.
В 2010 году Тенч и Симона расширили свою предыдущую поддержку, взяв на себя крупное обязательство помочь профинансировать проект расширения Packard Children's.
«Медицина улучшается, когда люди в неё инвестируют», — говорит Симона. «Мы извлекли пользу из всех этих лет исследований лимфомы. Заглядывая в будущее, мы хотим, чтобы Детская больница Паккарда была лучшей во всём, не только в лечении рака. Она служит обществу, и мы — его часть».
