Ang apat na taong gulang na si Zoe ay mahilig sa mga puzzle, pagbibisikleta, at pelikulang Disney Nagyelo, habang ang 11-anyos na si Isabel ay gustung-gusto ang pagsakay sa kabayo, si Minnie Mouse, at ang kanyang dalawang nakababatang kapatid. Kahit na mula sa magkaibang pamilya, sina Zoe at Isabel ay nagbabahagi ng higit pa sa kanilang masigla at determinadong personalidad—pareho silang nagna-navigate sa buhay gamit ang betapropeller protein-associated neurodegeneration (BPAN), isang bihira at progresibong sakit na neurodegenerative.
Sa paglipas ng panahon, ang mga batang may BPAN ay unti-unting nawawala ang mga kasanayang pinaghirapan nilang makuha, nagkakaroon ng dystonia, parkinsonism, at dementia. Ang parehong mga pamilya ay determinado na makahanap ng mga sagot at isang landas pasulong pagkatapos masuri ang kanilang mga anak na babae.
“Nalaman namin na dahil bihira ang BPAN, ito ay itinuturing na isang 'orphan disease,' ” sabi ng mga magulang ni Isabel na sina Kathryn at Robert. "Iilang mga doktor ang nakakaalam tungkol dito, at halos walang pananaliksik na ginagawa upang bumuo ng mga paggamot."
Bilang tugon, inilunsad ng mag-asawa ang Isabel's Chance, isang nonprofit na nakatuon sa pangangalap ng pondo para sa pananaliksik sa BPAN.
Desidido ring kumilos ang mga magulang ni Zoe na sina Sherri at Peter. Bumaling sila kay Juliet Knowles, MD, PhD, isang physician scientist sa Stanford na nag-aalaga kay Zoe. "Hindi namin tatanggapin na walang paggamot," sabi nila. "Sa kabutihang palad, ibinahagi ni Dr. Knowles ang aming pagkaapurahan at pagkahilig sa paghahanap ng mga solusyon."
Sina Sherri at Peter ay sinamahan ng Isabel's Chance sa paggawa ng isang makabuluhang regalo upang simulan ang gawain ni Knowles sa paglaban sa BPAN. Nag-assemble si Knowles ng isang world-class na pangkat ng pananaliksik upang pag-aralan ang BPAN sa mga cell na nagmula sa tao at mga modelo ng hayop, na pinagsama-sama ang isang unang-of-its-kind na plano upang matukoy mga potensyal na paggamot na maaaring mabilis na lumipat sa mga klinikal na pagsubok.
Higit pa sa pagsuporta sa pangunguna ng pananaliksik sa BPAN ng Knowles, ang mga pamilya nina Zoe at Isabel ay naging walang sawang tagapagtaguyod, na nagbabahagi ng kanilang mga kuwento at ang kritikal na gawaing ito sa kanilang mga network. Salamat, Sherri, Peter, Kathryn, at Robert! Ang iyong dedikasyon ay nagpapabilis ng pag-unlad patungo sa mga potensyal na paggamot sa BPAN at nag-aalok ng pag-asa sa mga pamilyang tulad mo.
