Ang paggamit ng mga stem cell at gene therapy upang gamutin o pagalingin ang sakit ay maaaring parang science fiction pa rin, ngunit ang isang kamakailang siyentipikong pagpupulong dito ay nagbigay-diin sa lahat ng mga larangan kung saan ito ay lumalapit at mas malapit sa katotohanan.
"Kami ay pumapasok sa isang bagong panahon sa medisina," sabi ni Lloyd Minor, MD, dekano ng School of Medicine, sa kanyang pambungad na pananalita sa unang taunang symposium ng bagong Center para sa Definitive at Curative Medicine ng paaralan. Ang mga mananaliksik ng Stanford ay nakahanda na gumamit ng mga stem cell at gene therapy upang mapawi ang isang malawak na bahagi ng mga sakit, mula sa mga karaniwang pagsusuri tulad ng diabetes at kanser hanggang sa mga bihirang sakit ng utak, dugo, balat, immune system at iba pang mga organo. Sa huli, ang layunin ay lumikha ng isang beses na paggamot na maaaring magbigay ng panghabambuhay na mga pagpapagaling; samakatuwid ang "tiyak at nakakagamot" na bahagi ng pangalan ng sentro. Ang Stanford ay isang pinuno sa sangay ng medikal na pananaliksik, sabi ni Minor, at idinagdag na "Ito ay isang mahalagang bahagi ng aming paningin para sa katumpakan na kalusugan."
Ang Stanford ay may mahabang kasaysayan ng nangungunang mga pagtuklas ng basic-science sa stem cell biology, at ngayon ay nakatuon sa pag-aaral ng maraming iba't ibang paraan na maaaring makinabang sa mga pasyente ang mga pagtuklas na iyon, sabi ni Maria Grazia Roncarolo, MD, na namumuno sa bagong center. "Ang aming trabaho ay upang makabuo ng klinikal na data kaya nakakahimok na ang industriya ay kunin ang produkto at dalhin ito sa susunod na yugto," sinabi ni Roncaraolo sa madla.
Kabilang sa iba pang mga highlight ng kaganapan:
- Ang Ophthalmologist na si Jeffrey Goldberg, MD, PhD, ay nag-ulat na ang mga diskarte sa stem-cell ay maaaring makabuo ng mga kapalit para sa mga nasirang selula sa panloob na layer ng kornea. Ang kanyang koponan ay nagsasagawa na ngayon ng mga maagang klinikal na pagsubok ng mga corneal cell na ang bawat isa ay may magnetic nanoparticle na nakakabit. Ang mga magnetic cell ay itinuturok sa mata at pinananatili sa lugar sa kornea na may magnetic eye patch. Ang mga mananaliksik ay umaasa na ang pamamaraan ay maaaring makatulong sa ilang mga pasyente na maiwasan ang corneal transplant.
- Mas maraming tao ang maaaring makatanggap ng bone marrow transplants kung ang pamamaraan ay hindi nangangailangan ng mga nakakalason na chemotherapy na gamot, sinabi ng hematologist-oncologist na si Judith Shizuru, MD, PhD, sa madla. Sa isang kamakailang binuksang klinikal na pagsubok, si Shizuru at ang kanyang mga kasamahan ay gumagamit ng mga diskarteng nakabatay sa antibody bilang kapalit ng chemo para ihanda ang mga batang may malubhang pinagsamang immunodeficiency (mas kilala bilang "bubble boy disease") para sa bone marrow transplant.
- Inilarawan ni Seung Kim, MD, PhD, kung paano ginagawang mas madali ng mga diskarte sa pananaliksik sa stem-cell na maunawaan kung paano posibleng makabuo ng mga bagong pancreatic beta cell para sa mga indibidwal na may Type 1 diabetes. Sa isang kaugnay na tala, ipinakita kamakailan ng kasamahan ni Kim na si Hiromitsu Nakauchi, MD, PhD, na ang mga pancreas ng mouse ay maaaring lumaki sa mga daga at ginagamit upang gamutin ang diabetes sa mga daga.
- Kahit na ang sakit sa sickle cell ay maaari na ngayong gamutin gamit ang bone marrow transplants, maraming mga pasyente ang kulang sa isang katugmang donor, sabi ni Matthew Porteus, MD, na ipinakita sa itaas. Pinag-aaralan ng kanyang lab kung paano maaaring payagan ng mga diskarte sa pag-edit ng gene (kabilang ang CRISPR) ang mga siyentipiko na ayusin ang pinagbabatayan na genetic error nang direkta sa katawan ng pasyente sa halip.
- Ang mga eksperto sa cancer immunotherapy tulad ni Crystal Mackall, MD, ay nagsisikap na gumawa ng mga bagong paggamot na hindi kayang lampasan ng cancer. "Sa kasaysayan, hahabulin namin ang mga tumor na may mga lason o naka-target na mga ahente," sabi ni Mackall. "Ang nagbago ay maaari din nating sundan ang host at baguhin ang paraan ng pagtugon ng host sa tumor." Ang kanyang team ay ang engineering T cells, isang klase ng immune cell, upang i-prompt ang katawan ng isang pasyente ng cancer na atakehin ang mga tumor na huminto sa pagtugon sa tradisyonal na chemotherapy. Ang kanilang trabaho ay hindi pa matagumpay gaya ng gusto nila: Ang ilang mga tumor cell ay nakakaiwas sa mga T cell at muling lumaki. Pero optimistiko si Mackall. "Nasa dulo na tayo ng simula," sabi niya.
Higit pang saklaw ng mga kaganapan sa araw ay magagamit sa isang kuwento mula sa San Jose Mercury News na naglalarawan kung paano nilalabanan ni Anthony Oro, MD, PhD, at ng kanyang mga kasamahan ang epidermolysis bullosa, isang mapangwasak na genetic na sakit sa balat. Isinara ni Oro ang kanyang usapan gamit ang isang medyo nakakalokong larawan ng isang lalaking naka-spray tan. Natawa ito, ngunit seryoso ang kanyang punto: "Ang aming layunin para sa cell therapy sa hinaharap ay spray-on na balat upang itama ang isang kakila-kilabot na genetic na sakit."
Ambisyosa? Oo. Science fiction? Sa hinaharap, maaaring hindi.
Ang kuwentong ito ay orihinal na lumabas noong SAKLAW.
