Thật phù hợp khi tầng cao nhất của Bệnh viện Nhi đồng Lucile Packard Stanford lại cung cấp những phương pháp chữa trị tưởng chừng như viển vông chỉ vài năm trước.
Tầng năm mới, sẽ mở cửa vào mùa đông, là một nơi tuyệt vời, nhộn nhịp những bộ óc thông minh kết hợp nghiên cứu và chăm sóc bệnh nhân hạng nhất để định nghĩa lại những điều có thể trong y học và—quan trọng nhất—để cứu sống trẻ em.
Tầng năm là nơi trẻ em bệnh nặng đến để được chăm sóc và là nơi những tiến bộ đột phá được tạo ra. Nói một cách đơn giản, đó là nơi các gia đình tìm đến để tìm kiếm hy vọng. Thông thường, họ đã thử mọi liệu pháp hiện có và đã trải qua nỗi đau và căng thẳng khi nghe tin không có phương pháp nào hiệu quả. Họ cần một bước đột phá y khoa, và đó chính xác là những gì tầng năm mang lại.
Lấy Peter Hanson, 15 tuổi làm ví dụ. Cậu thiếu niên thông minh, năng động này đã gặp không ít vấn đề sức khỏe nghiêm trọng, nhưng cậu đã vượt qua tất cả - ngay cả những trường hợp hiếm gặp - nhờ Bệnh viện Nhi Packard. Năm 2 tuổi, Peter đã được ghép tim, sau đó là nhiễm trùng tai mãn tính, gãy chân, viêm phổi tái phát nhiều lần, và chứng loạn động lông mao khó hiểu, một tình trạng khiến các tế bào lông mao trong phổi không hoạt động bình thường.
Sau đó, khi lên 8 tuổi, cậu bé mắc bệnh u lympho tế bào T angioimmuno, một loại ung thư ít được biết đến và chưa từng thấy ở trẻ em.
“Trường hợp này hiếm đến mức gần như không có dữ liệu nào về nó. Chúng tôi cảm thấy may mắn khi được sống gần những bác sĩ đẳng cấp thế giới, những người có thể xử lý các vấn đề y tế phức tạp của Peter”, Katharine Hanson, mẹ của Peter, chia sẻ.
Cấy ghép bất chấp mọi khó khăn
Các phương pháp điều trị ung thư tiêu chuẩn không có tác dụng với bệnh u lympho của Peter nên ông được giới thiệu đến bác sĩ Kenneth Weinberg. Anne T. và Robert M. Bass Giáo sư về Bệnh máu Nhi khoaVì trường hợp của Peter vô cùng phức tạp, Weinberg nghĩ rằng Tiến sĩ, Bác sĩ Alice Bertaina, người đang phát triển một chiến lược mang tính cách mạng nhằm tạo ra tế bào gốc tương thích từ người hiến tặng cho những bệnh nhân không có đủ tế bào gốc tương thích, có thể giúp ích. Bertaina đang cải tiến một hình thức ghép tế bào gốc, được gọi là ghép tế bào gốc đồng hợp đơn bội. Phương pháp này đặc biệt ở chỗ cho phép các bác sĩ sử dụng tế bào từ một người thân có một phần tương thích. Đối với Peter, đó chính là mẹ của cậu bé.
“Ngay từ phút đầu gặp Bác sĩ Bertaina, chúng tôi đã đặt trọn niềm tin vào cô ấy—cô ấy rất thông minh và vô cùng tốt bụng. Sự trùng hợp này có thể hiếm gặp, nhưng chúng tôi đã tìm thấy ở nhiều bác sĩ tại Bệnh viện Nhi Packard,” Katharine nói. “Chồng tôi, Charles, và tôi gần như đã tung đồng xu để xem ai sẽ là người hiến tặng. Việc hiến tặng thực sự không khó đến vậy.”
Trẻ em có thể phải chờ rất lâu mới tìm được người hiến tặng phù hợp, đôi khi còn không đủ thời gian. Ghép tạng đồng hợp tử giúp tăng số lượng trẻ em có thể được ghép tạng cứu sống.
Trong các nghiên cứu ban đầu, Bertaina đã chữa khỏi an toàn 90% trẻ em mắc các bệnh lành tính và gần 70% trẻ em mắc bệnh bạch cầu. Cô đã thực hiện ghép tạng cho hơn 400 bệnh nhân bằng kỹ thuật này trong các thử nghiệm lâm sàng. Tiếp theo, cô hy vọng sẽ điều chỉnh quy trình này để giảm thiểu hơn nữa nguy cơ mắc bệnh ghép chống vật chủ - một tình trạng trong đó tế bào của người hiến tặng tấn công tế bào của bệnh nhân. Cô cũng đang áp dụng một phương pháp mà cô gọi là tinh vi để giảm nguy cơ nhiễm trùng và tái phát bệnh bạch cầu sau khi ghép.
Ca ghép tế bào gốc của Peter là một thử thách đặc biệt đối với Bertaina vì anh là một trong số ít người trên thế giới được ghép tim để nhận ghép tế bào gốc. Cô phải đối mặt với nguy cơ tim của Peter đào thải tế bào gốc mới và ngừng hoạt động. Đó là lý do tại sao họ lần đầu tiên thử ghép tự thân bằng tế bào gốc tạo máu của chính Peter. Phương pháp này có vẻ hiệu quả trong một năm, rồi thất bại. Họ chỉ còn một lựa chọn nữa—ghép tế bào gốc haplo-identical. Để giảm thiểu nguy cơ tim của Peter đào thải, Bertaina đã loại bỏ tế bào T khỏi máu của người hiến tặng—tiêu chuẩn cho ghép haplo-identical—và sau đó hợp tác với một công ty dược phẩm để phát triển một loại thuốc đặc biệt để về cơ bản là ngừng ghép nếu có sự cố xảy ra. May mắn thay, họ đã không gặp phải sự cố.
“Ghép tế bào gốc là phương pháp điều trị tốt nhất mà cháu từng được trải nghiệm. Nó giúp cháu cảm thấy khỏe mạnh hầu hết thời gian và trở thành một đứa trẻ bình thường,” Katharine nói.
Ngày nay, hai năm sau, Peter là một học sinh năm hai điển hình ở trường trung học, thích chơi trò chơi điện tử với bạn bè, tập lái xe trong bãi đậu xe, học hành xuất sắc và suy nghĩ về tương lai. Mùa hè vừa qua, cậu đã tham gia trại hè EXPLO Medical Rounds tại Đại học Wellesley, điều này đã củng cố thêm niềm đam mê với ngành y của cậu. Cậu theo học tại trường Menlo ở Atherton, nơi bố mẹ cậu là giáo viên dạy lịch sử.
Đối với Peter, điểm nổi bật của ca ghép tế bào gốc là anh không phải đến bệnh viện thường xuyên nữa, mặc dù anh rất biết ơn sự chăm sóc tuyệt vời mà mình nhận được.
Peter chia sẻ: “Khoảnh khắc tuyệt vời nhất trong thời gian nằm viện ghép tạng của tôi là khi bạn bè và các cầu thủ của đội San Francisco 49ers đến thăm tôi”.
Tầng năm mới cung cấp cho Bertaina và những người khác không gian để tăng số ca cấy ghép tế bào gốc được thực hiện—cứu được nhiều trẻ em hơn nữa như Peter.
Một cuộc sống không cần truyền máu
Gặp gỡ Miya Nguyen, 4 tuổi, một bé gái lanh lợi sinh ra mắc bệnh alpha thalassemia, một chứng rối loạn máu di truyền hiếm gặp thường dẫn đến sảy thai. Bố mẹ em, Cindy và Tony, đã có hai con trai, nhưng họ thực sự mong muốn có thêm đứa con thứ ba. Họ đã cố gắng thụ thai trong nhiều năm, nhưng hai lần mang thai đều thất bại do alpha thalassemia. Sau đó, sau khi từ bỏ hy vọng, Cindy đã mang thai Miya.
Cindy làm việc với tư cách là đại diện dịch vụ bệnh nhân tại Quỹ Y tế Palo Alto (PAMF), còn Tony là một ngư dân đánh cá biển sâu. Trong thời gian mang thai, Cindy đã gặp một chuyên gia y học bà mẹ và thai nhi mắc PAMF, người đã thực hiện các xét nghiệm và xác nhận Miya cũng mắc bệnh thalassemia alpha, nhưng đồng thời cũng nói với Cindy về phương pháp truyền máu trong tử cung tiên tiến có thể giúp em bé đủ tháng. Cindy đã được truyền máu nhiều lần và sinh Miya ở tuần thứ 32.
Ngay sau khi sinh, Miya được chuyển đến khoa chăm sóc đặc biệt sơ sinh của Bệnh viện Nhi Packard để hỗ trợ phổi, và bé đã ở lại đó một tháng. Sau khi xuất viện, Miya thường xuyên quay lại để truyền máu cho bệnh thalassemia alpha của mình. Phương pháp điều trị tốt nhất cho hầu hết các trường hợp thalassemia là ghép tủy xương - một loại ghép tế bào gốc, trong đó tế bào máu của người hiến tặng được lấy từ tủy xương thay vì từ máu. Để được ghép, Miya cần phải khỏe mạnh hơn trước. Thời điểm đó đến khi bé được 9 tháng tuổi. May mắn thay, anh trai cả của Miya, Anthony, là người hiến tặng hoàn toàn phù hợp.
Để chuẩn bị cho ca ghép, Miya đã được hóa trị để tạo chỗ trong tủy xương cho các tế bào mới và ức chế hệ miễn dịch để ngăn ngừa đào thải. Sau ca ghép, cô bé đã ở lại Bệnh viện Nhi Packard vài tháng để kiểm soát các biến chứng sau ghép.
“Chúng tôi rất nhẹ nhõm khi ca ghép tủy xương thành công. Hiện tại, Miya đã ngừng dùng thuốc, và chúng tôi chỉ tái khám mỗi năm một lần để đảm bảo bệnh không tái phát. Cho đến nay, không có dấu hiệu nào của bệnh alpha thalassemia,” Cindy nói. “Tôi rất biết ơn tất cả mọi người ở Bệnh viện Nhi Packard đã giúp đỡ chúng tôi. Đây là nơi duy nhất chúng tôi có thể nhận được sự chăm sóc như vậy.”
Cô ấy mô tả Miya là một cô gái vui vẻ, hoạt bát, thích mặc đồ màu hồng, thích ca hát và nhảy múa. Tuy nhiên, cô ấy cũng có chút nét tomboy - có lẽ là do di truyền từ cha - vì cô ấy cũng thích câu cá.
"Con bé câu được cá ngay lần đầu tiên. Có lẽ vì thế mà nó thích câu đến vậy," Cindy nói. "Và tôi còn mua cho nó một chiếc cần câu công chúa nhỏ nữa."
Ngoài bệnh thalassemia alpha, ghép tế bào gốc còn được sử dụng để điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp khác, bao gồm hội chứng IPEX, suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng - nổi tiếng với câu chuyện "cậu bé bong bóng" - và một rối loạn đa hệ thống đe dọa tính mạng gọi là loạn sản xương miễn dịch Schimke, cùng nhiều bệnh khác. Phương pháp điều trị này có tiềm năng ứng dụng cho nhiều bệnh khác nữa.
Tầng thứ năm định nghĩa lại dịch vụ chăm sóc mang tính cách mạng
Tầng năm mới là không gian dành riêng cho khám phá. Tầng này rộng 65.000 foot vuông (khoảng 6.200 mét vuông) với 49 giường bệnh, giúp Bệnh viện Nhi Packard điều trị cho gần gấp đôi số trẻ em mắc bệnh ung thư, bệnh máu và bệnh di truyền mỗi năm. Một nửa - nằm ở tòa tháp phía nam - cung cấp các liệu pháp nghiên cứu tiên tiến và tiên phong cho trẻ em đang được ghép tế bào gốc và liệu pháp gen, thường là trong các thử nghiệm lâm sàng với Trung tâm Y học Xác định và Chữa trị.
Tầng năm của tòa tháp phía bắc là Trung tâm Bass tiên tiến về Ung thư và Bệnh máu Trẻ em, nơi vận dụng hàng thập kỷ kinh nghiệm và công nghệ mới nhất để điều trị cho trẻ em mắc bệnh ung thư và các bệnh máu như hồng cầu hình liềm, bệnh máu khó đông, v.v. Một số thử nghiệm lâm sàng sử dụng các liệu pháp điều trị ung thư mới nhất hiện đang được tiến hành, và nhiều thử nghiệm khác đang được triển khai.
Một trong những phương pháp điều trị đầy hứa hẹn nhất hiện đang được áp dụng tại tầng năm cho một số loại ung thư là liệu pháp miễn dịch. Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR) là một loại liệu pháp miễn dịch sử dụng hệ thống miễn dịch của cơ thể để chống lại ung thư, giúp giảm nhu cầu hóa trị và xạ trị.
Các nhà tài trợ đang làm cho việc chữa bệnh trở nên khả thi
Công tác nghiên cứu cứu sống và chăm sóc tận tình đang diễn ra tại tầng năm và khắp Bệnh viện Nhi Packard sẽ không thể thành công nếu không có sự hỗ trợ hào phóng của cộng đồng. Chính các bạn đã góp phần tạo nên nơi tuyệt vời này.
Khi bệnh viện mới được thiết kế, tầng năm là một không gian trống được dành riêng cho một nhu cầu tương lai, có phần mơ hồ. Nhưng nhu cầu đó nhanh chóng được nhận ra khi những khám phá chưa từng có trong lĩnh vực cấy ghép tế bào gốc, liệu pháp miễn dịch ung thư, liệu pháp gen và các thử nghiệm lâm sàng cho thấy tương lai của y học nhi khoa.
Các nhà tài trợ đã chung tay ủng hộ công trình đáng kinh ngạc này, biến điều tưởng chừng như không thể thành có thể. Trong số những món quà này có khoản đóng góp đáng kể từ Quỹ David và Lucile Packard để xây dựng tầng năm. Nhiều người khác cũng tin tưởng vào sức mạnh và tiềm năng của công trình này, bao gồm cả những người ủng hộ lâu năm Anne và Robert Bass.
Tầng năm là nơi các chuyên gia nổi tiếng thế giới tụ họp để mang đến những nghiên cứu độc đáo và dịch vụ chăm sóc hiện đại nhằm mang đến cho những đứa trẻ như Peter và Miya cơ hội tốt nhất để có tuổi thơ khỏe mạnh.
Bầu trời là giới hạn cho những khả năng mà nó mang lại.
Xem cách chúng tôi biến điều không thể thành có thể tại supportLPCH.org/5thFloor.
Bài viết này ban đầu xuất hiện trong ấn bản Mùa thu năm 2019 của Tin tức trẻ em Packard.
